基因治疗领域BD火热，去年潜在交易总金额超过62亿美元

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】细胞与基因治疗药物是继小分子药物、抗体药物之后，全球各主要发达国家和经济体竞相布局的新赛道。有数据统计，2025 年，基因治疗领域已发生 9 起主要BD(含收购)事件，潜在总金额超过62亿美元，礼来、Chiesi、再生元等药企纷纷出手。

如2025 年 6 月，礼来公司宣布，将以最高 13 亿美元的价格收购上市公司 Verve Therapeutics。此次交易旨在通过 Verve 公司的基因编辑疗法来增强礼来的心血管疾病治疗产品线。

据悉， Verve 致力于通过碱基编辑技术开发心血管疾病的预防和治疗方法，实现一次注射，永久预防心脏病。其公布了碱基编辑疗法 VERVE-102 的 Ib 期临床试验的积极数据，该疗法通过脂质纳米颗粒(LNP)递送碱基编辑器(Base Editor)以永久关闭肝脏中 PCSK9 基因的表达，从而降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平，以实现对包括杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)在内的心血管疾病的预防和治疗。

2025年10月，意大利Chiesi Group(凯西集团)与Arbor Biotechnologies宣布达成超过 20 亿美元的独家全球合作和许可协议，合作核心是Arbor开发的针对原发性高草酸尿症I型(PH1)的临床阶段新药ABO-101，以及利用Arbor基因编辑平台开发新型肝脏靶向疗法的多靶点选择。

据悉，ABO-101是一种一次性治疗药物，专门靶向肝脏里的 HAO1 基因，从源头抑制草酸生成，进而阻止那种致命的结晶堆积。目前，Arbor 已经启动了 ABO-101 的 I/II 期临床试验，名叫 redePHine，计划招募 23 名患者，预计 2029 年 3 月完成主要试验。按合作约定，接下来 Chiesi 会和 Arbor 一起推进这项试验。

2025年10月，AviadoBio与星明优健双方就光遗传学管线UGX-202的开发和商业化达成独家选择权及许可协议。UGX-202是一款处于临床开发阶段的腺相关病毒(AAV)基因疗法，用于治疗视网膜色素变性(RP)患者，第二种未公开的适应症将于年底进入临床阶段。

2025年12月，再生元制药和Tessera Therapeutics达成α-1抗胰蛋白酶缺乏症基因编辑药物合作，合作总价值达到2.75亿美元。业内表示，α-1抗胰蛋白酶缺乏症能吸引再生元和众多生物技术公司重金投入，原因之一就是临床需求未被满足，且基因治疗逻辑清晰。这是一种常染色体共显性遗传病，主要由SERPINA1基因突变导致，该基因编码的α-1抗胰蛋白酶主要由肝脏合成，功能是保护肺部组织免受中性粒细胞弹性酶的过度破坏。

2025 年基因治疗领域的 BD 热潮，本质是产业发展到关键阶段的结果。跨国药企通过并购快速获取创新技术与管线，初创企业凭借核心技术实现价值变现，形成 “头部+ 新锐” 的协同发展模式。未来随着更多头部企业的持续投入，以及技术的迭代与产业成熟，基因治疗药物将真正走进普惠医疗，开启生物医药的全新纪元。

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