生物医药早报 | 2026年5月13日

一、国外头条

1. FDA全球首次批准PROTAC药物——Arvinas/Pfizer的VEPPANU获批上市

状态：已获批（2026年5月1日）

5月1日，FDA批准Arvinas与Pfizer联合开发的VEPPANU™（vepdegestrant），用于治疗ER+/HER2-、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者。这是全球首个获批的PROTAC（蛋白降解靶向嵌合体）类药物，标志着蛋白降解治疗领域的历史性突破。

• VEPPANU通过劫持细胞的”垃圾处理系统”来降解突变的雌激素受体

• 获批基于III期VERITAC-2研究，在ESR1突变患者中显示出优于标准治疗fulvestrant的无进展生存期

• 此次获批在6月5日PDUFA日期之前提前完成

• Arvinas和Pfizer正在推进第三方商业化合作方的选定

2. FDA批准Axsome Therapeutics的Auvelity用于阿尔茨海默病激越症状

状态：已获批（近期）

FDA批准了Axsome Therapeutics的Auvelity（右美沙芬/安非他酮复方），用于治疗阿尔茨海默病患者的激越症状。这为目前缺乏有效治疗方案的阿尔茨海默病激越症状提供了新的医疗选择。

3. FDA咨询委员会投票反对阿斯利康camizestrant用于乳腺癌

状态：咨询委员会投票反对（近期）

FDA肿瘤药物咨询委员会投票反对阿斯利康的camizestrant用于HR+/HER2-晚期乳腺癌，认为其风险效益比不具优势。该药是一种口服选择性雌激素受体降解剂（SERD），正在与已获批的fulvestrant等药物竞争。这一决定可能影响阿斯利康在乳腺癌领域的管线布局。

4. Pfizer/Valneva莱姆病疫苗PF-07307405公布III期数据，计划提交监管申请

状态：III期结果公布，计划提交监管申请

Pfizer与Valneva宣布其莱姆病候选疫苗PF-07307405在III期VALOR试验中取得积极结果。该疫苗对6种最常见的疏螺旋体血清型具有保护作用，在5岁及以上人群中显示出超过70%的保护效力。尽管因莱姆病病例数低于预期导致试验未达到预设主要终点，两家公司仍计划基于现有数据提交监管申请。目前全球尚无获批的人用莱姆病疫苗。

5. Angelini Pharma以41亿美元收购Catalyst Pharmaceuticals

状态：交易推进中

意大利制药公司Angelini Pharma宣布以约41亿美元收购美国罕见病制药公司Catalyst Pharmaceuticals。Catalyst专注于罕见神经疾病药物，核心产品为Firdapse（用于Lambert-Eaton肌无力综合征）。这是2026年以来最大规模的跨境收购之一，也反映出欧洲药企对美国罕见病领域的持续布局兴趣。

二、国内资讯

1. 国务院”818号令”正式施行——干细胞/细胞治疗进入最强监管周期

状态： 已施行（2026年5月1日）

国务院第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》于5月1日正式实施，对干细胞治疗等前沿生物医学领域产生深远影响。核心要点：

• 明确”药品路径归药监局、技术路径归卫健委”的双轨监管模式

• 细胞制备必须符合GMP标准

• 仅限三级甲等医疗机构开展干细胞临床研究，禁止非医疗机构（如医美）开展

• 临床研究阶段严禁向患者收费，须向国家备案

• 截至2026年3月31日，国内已有91家企业的185款干细胞药物获准进入临床试验

2. 创新药产业链强势发力，A+H股医药板块触底反弹

状态：已发生（5月7日行情）

5月7日，A股创新药板块午后逆势拉升，港股医药板块同步走强。众生药业涨停，华兰股份涨超8%，百济神州、药明康德等龙头股表现活跃。机构分析认为，创新药、CXO等核心产业链凭2025年报及2026年一季报亮眼业绩推动板块反弹。

• 公募基金2026年Q1医药持仓回升至8.9%（仍处于低配区间）

• CXO板块高景气延续，药明康德、康龙化成等在手订单同比增长

• 创新药BD出海和核心产品商业化放量成为增长双引擎

3. 2026 ASCO年会前瞻——国产创新药强势突围

状态：即将召开（ASCO 2026预计5月底-6月初）

2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会标题正式公布，国产创新药预计将有多项重磅临床数据发布。中国药企在PD-1、ADC、双抗等领域的全球竞争力持续提升，市场预期今年ASCO将展示中国创新药学术价值和临床价值的实质性突破。

4. 中国创新药企2025年业绩分化——百济神州首次盈利

状态：已披露（2025年报/2026一季报）

随着2025年报和2026一季报披露收官，中国头部创新药企业绩分化明显：

• 恒瑞医药：2025年研发投入87.24亿元（占营收27.58%），已获批24款1类创新药，未来3年计划获批约53项新品

• 百济神州：2025年上半年首次实现盈利（非IFRS），泽布替尼全球销售额持续攀升，成为首个”十亿美元分子”国产创新药

• 信达生物：亏损持续收窄，玛仕度肽（GLP-1/GCGR双激动剂）有望推动2026年放量

• 药明康德：美国《生物安全法案》若通过可能影响5-20%收入，国内CRO价格战致毛利率承压

三、政策法规

1. 中国生物医药2026年政策体系进一步完善

《国民经济和社会发展第十五个五年规划纲要》《2026年政府工作报告》中均强调生物医药产业支持政策。《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则（试行）》等配套指导文件落地，进一步完善了从研发到上市的全链条监管体系。

2. 美国生物安全法案持续发酵，影响中国CXO行业前景

美国《生物安全法案》（BIOSECURE Act）在国会推进中，若通过将限制联邦政府与中国特定生物技术公司（包括药明康德、华大基因等）合作。该法案已对中国生物科技公司在美业务拓展产生实质性影响，多家CXO企业加速在欧洲和东南亚布局。

四、研发动态

1. 首款PROTAC药物VEPPANU获批——蛋白降解疗法进入临床时代

Arvinas/Pfizer的vepdegestrant获批是全球蛋白降解药物研发的里程碑。目前全球有超过50个PROTAC项目处于临床阶段，涵盖肿瘤、神经退行性疾病、免疫疾病等领域。此次获批将加速整个赛道的技术验证和资本投入。

2. AACR 2026：ADC赛道持续火热，HER2/CLDN18.2/TROP2领跑

2026年AACR年会上（4月17-22日，圣地亚哥），ADC偶联药物继续成为最活跃的研发领域之一。三大趋势明显： 

- HER2：仍是ADC领域最成熟的靶点，新一代ADC正在提升治疗窗口 

- CLDN18.2：继Zolbetuximab获批后，CLDN18.2靶向ADC成为胃癌/胰腺癌新热点 

- TROP2：Trodelvy之后，多家中国Biotech正在开发差异化TROP2-ADC

此外，下一代ADC正在探索新型载荷（免疫激动剂、放射性核素），以克服传统ADC的耐药问题。

3. 阿尔茨海默病药物开发管线持续增长

阿尔茨海默病协会最新分析显示，2026年阿尔茨海默病药物开发管线持续扩大，更多药物靶向疾病的多方面机制——从经典的Aβ和Tau蛋白，到神经炎症、突触可塑性、代谢等新靶点。FDA对Auvelity用于AD激越的批准也为神经精神症状治疗开辟了新途径。

五、热门疗法/药物类型动态

1. PROTAC（蛋白降解靶向嵌合体）——历史性突破

VEPPANU获批验证了PROTAC技术的临床可行性，该技术由Arvinas创始人、耶鲁大学Craig Crews教授团队开创。目前PROTAC领域在研项目超过100个，预计未来3-5年将迎来大量临床数据读出。

2. GLP-1/减肥药——口服版Wegovy上市后快速普及

GLP-1赛道持续火热： 

- 口服Wegovy（诺和诺德）：获批约10周后，已约有40万美国人纳入日常用药方案 

- Survodutide（勃林格殷格翰/Zealand）：GLP-1/Glucagon双激动剂，III期试验显示体重下降16.6%，超越Zepbound 

- CagriSema（诺和诺德）：Cagrilintide+Semaglutide复方，II期结果优于单药，III期数据待公布 

- Retatrutide（礼来）：GLP-1/GIP/Glucagon三激动剂，正在III期

GLP-1药物2026年的主要趋势：口服剂型普及、适应症扩展（心衰、NASH、睡眠呼吸暂停）、价格竞争加剧（仿制药/生物类似药入市）。

3. ADC（抗体偶联药物）——依然是肿瘤治疗最热赛道

2026年ADC市场预计达135亿美元，Enhertu（第一三共/阿斯利康）单品贡献37.5亿美元。AACR 2026上，中国Biotech的ADC管线数量和质量均引人瞩目。新一代ADC在新型连接子、新载荷（TOP1i、PBD、免疫激动剂）及双抗ADC等方向不断创新。

4. 细胞与基因治疗——818号令重塑中国CGT行业格局

中国”818号令”的实施标志着干细胞和基因治疗行业从”野蛮生长”进入”规范化发展”。截至2026年3月底，国内已有185款干细胞药物获准进入临床试验。同时，全球范围内CAR-T、TCR-T、TIL等细胞治疗产品持续拓展适应症，向前线治疗和实体瘤方向延伸。

六、公司动态

1. 百济神州——泽布替尼全球销售额持续攀升，首现年度盈利

百济神州2025年实现Non-IFRS盈利，泽布替尼全球销售额突破39亿美元，成为首个真正意义上的”中国重磅炸弹药物”。公司在PD-1替雷利珠单抗的海外布局也在加速，但该药已成为多家竞品”头对头”对照对象。

2. 恒瑞医药——24款1类创新药已上市，未来三年规划约53项获批

恒瑞医药作为中国创新药”一哥”，2025年研发投入87.24亿元，稳居行业首位。公司规划2026-2028年获批上市创新产品及适应症约53项。但在ADC领域临床进度落后于科伦博泰、荣昌生物等竞争者。

3. Pfizer——PROTAC获批+莱姆病疫苗推进，研发管线多线开花

Pfizer与Arvinas合作的PROTAC药物VEPPANU成为公司管线中的新增长点。同时，Pfizer与Valneva合作的莱姆病疫苗虽未达到II期主要终点，仍在推进注册申报。Pfizer还宣布将于5月5日召开分析师电话会议，预计将公布季度财报。

4. Novartis——完成Tourmaline Bio 14亿美元收购，加强心血管免疫管线

Novartis以14亿美元完成对Tourmaline Bio的收购，获得抗IL-6抗体pacibekitug，用于动脉粥样硬化性心血管疾病的治疗。II期TRANQUILITY试验显示该药将高敏C反应蛋白水平降低75-86%。此次收购加强了Novartis在心血管和免疫领域的布局。

七、投融资汇总

免责声明：本早报仅供参考，不构成投资建议。