它来了！全球首个PROTAC药物刚刚获批，中国这5家药企已杀入核心战场（内附投资逻辑）

一、行业里程碑：2026年——全球PROTAC正式从理论走向临床

2026年5月1日，Arvinas公司的Veppanu正式获得FDA批准上市，成为全球首个获批的PROTAC药物。这一突破标志着靶向蛋白降解技术，正式从科研概念迈入临床应用阶段，PROTAC赛道的商业化价值得到历史性验证。目前，中国在PROTAC临床转化和早期管线方面，正快速追赶美国，构建起涵盖领先生物科技公司和传统大型药企的多层次竞争格局。

二、国内主要PROTAC药企全景梳理

第一梯队（已进入II期临床及以上）

1. 百济神州——BTK PROTAC领跑III期，自免领域差异化布局

核心管线：

百济神州的核心优势在于，BGB-16673已成为全球第3款启动III期临床的PROTAC药物。其CDAC平台（嵌合式降解激活化合物）能彻底降解目标蛋白，从根本上解决BTK抑制剂的耐药问题。IRAK4管线瞄准自免蓝海，BGB-45035是目前全球唯一进入临床二期的IRAK4降解剂，差异化竞争优势明显。

2. 海创药业（688302.SH）——国内AR PROTAC第一股，管线全面覆盖

海创药业自2016年起，即开始布局PROTAC技术平台，是国内最早深耕此赛道的创新药企之一。已搭建起"PROTAC靶向蛋白降解技术平台+氘代药物研发平台+靶向药物发现与验证平台+转化医学技术平台"四大平台体系，聚焦癌症、代谢性疾病及自身免疫性疾病。

核心管线：

HP518是中国首款进入临床阶段的口服AR PROTAC在研药物，已完成澳大利亚I期临床试验，研究结果显示良好的安全性、耐受性及明确有效性信号。此外，HP518已在中、美、澳三国获批临床，AR阳性三阴乳腺癌适应症获FDA快速通道认定。海创也在拓展分子胶降解技术赛道，HP570即将推进IND，形成PROTAC与分子胶的多元技术互补布局。

3. 开拓药业-B（09939.HK）——差异化AR PROTAC凝胶剂型，避开口服PK困局

开拓药业采用局部外用剂型策略切入PROTAC赛道，其核心管线GT20029是一款外用AR PROTAC凝胶，适应症为痤疮和脱发。2025年8月，GT20029凝胶治疗痤疮的中国II期临床达到主要研究终点，具有统计学显著性及临床意义，确定III期推荐剂量为0.5%。

优劣势：

• 优势： 避开口服PROTAC常见的分子量大、口服生物利用度低的技术瓶颈，外用剂型安全性更可控，差异化竞争空间大；全球AR PROTAC管线中首款针对皮肤自免适应症。

• 劣势： 外周外用影响吸收效率，疗效窗口可能受限于局部渗透深度；脱发/痤疮适应症市场虽大，但竞争激烈（有米诺地尔等成熟产品及众多外用仿制品）。

第二梯队（领先I/II期临床阶段）

4. 恒瑞医药（600276.SH）——传统大药企加速追赶，资金与技术储备雄厚

恒瑞在PROTAC领域采用多管线并进策略，已有多款创新药进入临床阶段：

恒瑞的优势在于资金充裕（累计研发投入已过亿元）、依托其在肿瘤领域广泛建立的临床资源，可快速推进临床试验，且具备从早期靶点发现到商业化全链条能力。劣势在于启动相对较晚，亟需追赶先发企业已建立的临床进度和专利布局。

5. 齐鲁制药——ESMO I期数据首秀，验证项目成药可行性

2025年ESMO大会上，齐鲁制药发布了首个PROTAC候选药物QLH12016的I期临床数据，专门靶向AR用于mCRPC。研究纳入36例mCRPC患者，在100–1200 mg剂量范围内未发现剂量限制性毒性（DLTs）。虽然91.7%参与者出现治疗相关不良事件，但绝大多数为低级别。

关键解读： QLH12016的I期数据验证了该AR PROTAC在人体中的安全性轮廓可接受，为该管线进一步推进提供关键支持。齐鲁已初步验证了PROTAC项目的成药可行性，但尚缺少差异化突破的疗效信号。

6. 甘李药业（603087.SH）——GLR2037首例患者给药

GLR2037是甘李药业自主研发的AR PROTAC 1类新药，拟用于晚期前列腺癌。2026年3月获NMPA临床试验批准，4月完成I期首例受试者给药，累计投入研发费用约5,805万元。目前项目仍处于早期临床阶段，尚需等待更多有效性和安全性数据输出。

第三梯队（聚焦首创靶点，具备潜在突围能力）

7. 领泰生物——全球首创口服KRAS G12D PROTAC，卡位难成药靶点

2026年4月，领泰生物LT-010391获得FDA临床试验许可，成为全球首个获批临床的口服KRAS G12D PROTAC降解剂，并同步向CDE提交IND申请，中美双报同步推进。KRAS G12D在胰腺癌突变占比36%，结直肠癌12%，非小细胞肺癌4%。

关键解读： 胰腺癌素有"癌中之王"之称，KRAS G12D突变患者病程进展更快、生存期更短。LT-010391凭借口服剂型优势，有望突破注射型降解剂给药不便和早期抑制剂获得性耐药的双重瓶颈。如果临床验证成功，将填补这一巨大未满足临床需求。

领泰同时布局IRA/4、STAT6、VAV1等多个自免靶点，其中IRAK4降解剂已在中国开展I期临床研究，截至2026年1月已取得I期中期数据。

8. 苑东生物（688513.SH）——通过控股上海超阳完成TPD布局

苑东生物2025年研发投入2.86亿元，占营收21.44%，连续三年超过20%。TPD领域主要通过控股上海超阳完成布局：

HP-002在临床前BTK突变谱中，IC50均优于百济BGB-16673和Nurix参考基准，显示出Best-in-class潜力。公司计划重点布局蛋白质降解、DAC、双/多特异性抗体等前沿技术方向，预计新立创新药项目4个。

9. 中国生物制药/正大天晴（01177.HK）——OAPD®平台产出TQB3019

正大天晴自主研发的口服BTK PROTAC降解剂TQB3019，于2025年4月获得NMPA临床试验批准，基于其自主建设且具全球自主知识产权的OAPD®（口服蛋白降解剂）平台开发。该平台借助AI分子生成技术加速蛋白降解剂发现，通过精准设计和优化，兼具卓越的降解活性和优异的口服生物利用度，同时显著减少免疫调节活性引发的安全性问题。此外，AR PROTAC（TQB3201）和BCL-XL PROTAC（TQB3142）处于Pre-IND阶段，形成了较密集的管线布局。

10. 其他值得关注的Biotech

三、全景式行业分析

1. 市场规模与增长趋势

2024年中国靶向蛋白质降解行业市场规模约1.02亿元，同比增长112.5%。 全球PROTAC市场规模2025年预计约5亿美元，预测到2035年增长至63.3亿美元，年复合增长率25.1%。中国在PROTAC领域布局较早，临床管线2024年已达35个，其中5个进入II期临床，中美成为全球PROTAC竞争主导者，中国在临床转化和早期管线方面快速追赶美国。

2. 竞争格局：技术路径多元化

当前中国靶向蛋白质降解行业竞争呈现"技术路径分化、龙头企业引领、区域集群协同"特征。PROTAC领域由海创药业、百济神州、开拓药业等主导，覆盖AR、ER、BTK、IRAK4、KRAS G12D等多个靶点，适应症以肿瘤为主，并向自身免疫性疾病拓展。

靶点选代的演进路径包括：第一代（AR、ER靶向激素驱动的肿瘤），第二代（BTK、IRAK4拓展血液瘤和自免），第三代（KRAS、STAT6等难成药靶点的差异化突破）。

3. 关键成功要素与核心挑战

成功要素： E3泛素连接酶配体的创新（新型配体开发可优化选择性/安全性）；口服生物利用度的突破（这是PROTAC成药的最大瓶颈之一）；临床执行效率的差异化（多数企业集中在少数成熟靶点，早期竞争激烈）；自免蓝海的前瞻性布局——中邮证券指出肿瘤领域竞争激烈，自免口服药物市场目前仍处于蓝海，尤其皮肤科口服分子具备爆发潜力。

核心挑战： 全球尚无获批的BTK PROTAC正式上市，所有管线仍处临床阶段，验证周期长；PROTAC分子量大约导致口服吸收难题及脱靶风险是共性技术门槛；辉瑞/Arvinas的ARV-471在最终III期疗效不尽如人意，给整个领域带来不确定性。

四、投资建议

投资框架：五维评价体系（靶点差异性、临床进度、技术平台、资金实力、出海能力）

选股逻辑：

1. 长期价值之选： 优选兼具管线进度领先、技术平台自研、适应症布局多元的企业（推荐海创药业、百济神州）。其中海创药业为国内PROTAC第一股已获得市场高度关注，2026年4月HP518国内临床II期全部入组完成后有望快速推进NDA提交；百济神州通过CDAC平台实现系统化开发，BTK PROTAC已进入全球III期，IRA4K差异化优势突出。

2. 催化剂主题交易： 重点关注II期/III期关键数据读出节点，积极布局早期出数据的差异化靶点（如领泰KRAS G12D、开拓药业GT20029顶线数据、苑东HP-002 IND推进），提前布局上述数据窗口期。

3. 合作方/供应链受益方向： 药明康德、博腾等CRO/CDMO已提前布局PROTAC领域的能力平台，在行业高速增长背景下，研发外包需求预计同步放大。建议关注已承接过多个PROTAC项目的头部CRO企业。

核心风险提示

• 临床失败风险： PROTAC属全新机制药物，不可成药靶点的药物发现难度极大，全球尚无除Veppanu之外的商业化成功案例，临床数据不及预期风险高；

• 技术瓶颈尚未彻底解决： 口服生物利用度优化仍是行业共性难题，分子过大导致PK/PD不佳的风险持续存在；

• 竞争格局变迁风险： 靶点及适应症主要集中在AR/ER/BTK等少数赛道，差异化空间变小可能导致临床阶段专利和市场竞争加剧；

• 政策合规风险： 创新药审批路径和监管环境的变化可能影响早期管线的推进节奏；

• 商业化验证风险： 即便是II/III期取得成功，创新药商业化推广的周期和费用投入大，市场对真正疗效突破的认可周期长，销售预期存在反复。

本分析基于截至2026年5月的公开信息编制。PROTAC领域处于快速演进阶段，全球竞争格局持续变化，建议投资者持续关注关键数据节点和相关标的的长期创新能力。投资有风险，出手请谨慎！