药企研发遇冷，5月全球多款重磅新药临床已折戟！

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】  2026年5月，全球医药行业经历了一轮密集的研发挫折，众多药企的重磅新药宣告了临床失利以及项目终止。这些事件共同揭示了一个残酷现实，创新药研发的“九死一生”规律并未因技术进步而改变。

如近日，再生元宣布，其核心药物fianlimab联合西米普利单抗未达到Ⅲ期试验的主要终点。具体来看，在实验中高剂量联合治疗组的中位无进展生存期为11.5个月，优于对照组的6.4个月，但由于P值为0.0627，未能满足统计学显著性要求，相当于疗效上的优势可能仅仅是偶然。

5月18日，BioMarin Pharmaceutical Inc.公布了针对1至12岁ENPP1缺乏症儿童的关键性III期ENERGY 3试验结果，该药未达临床获益终点。试验在衡量佝偻病严重程度变化的放射学变化总体印象评分未见改善；此外，在佝偻病严重程度评分及生长Z评分等关键次要终点上也未观察到积极趋势。

5月14日，渤健宣布阿尔茨海默病在研药物 diranersen(BIIB080)在 II 期 CELIA 研究中未达到第 76 周 CDR-SB(临床痴呆评定量表总和)剂量反应的主要终点，但显示显著 tau 生物标志物降低和预设认知获益信号，公司仍计划推进至注册性 III 期临床。

5月7日，加拿大生物技术公司enGene Holdings公布了一款在研的非病毒基因疗法detalimogene voraplasmid(曾用名EG-70)II期LEGEND临床试验的最新数据，结果显示其疗效相较早期报告有所下滑。这项研究旨在评估该疗法对于伴或不伴乳头状病变的原位癌(CIS)高危NMIBC患者的疗效。

5月1日，安进宣布在全面评估肿瘤管线及 AMG‑193 新的临床数据后，正式终止这款第二代 PRMT5 抑制剂的全部研发，同步叫停多项针对 MTAP 缺失肿瘤的临床试验，包括 MTAP 缺失晚期非小细胞肺癌 Ⅱ 期研究、MTAP 缺失实体瘤 Ⅰ/Ⅱ 期剂量扩展研究、MTAP 缺失胸部恶性肿瘤 Ⅰb 期单药 / 联合治疗研究，以及 MTAP 缺失胃肠道、胆道、胰腺癌 Ⅰb 期联合治疗研究。

5月1日，Summit Therapeutics正式公布核心品种依沃西单抗(ivonescimab)全球关键3期研究Harmoni-3的中期分析结果，这款由康方生物研发的PD-1×VEGF双特异性抗体，其鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)队列的无进展生存期(PFS)未达到预设统计学显著性

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总的来说，从多款曾被寄予厚望的ADC、IgG抑制剂项目临床未达到预设终点，以及被终止研发，可以看出创新药研发“高风险、高回报”的残酷本质。对于企业而言，这也意味着在管线推进的每个节点，需要更加审慎地评估风险收益比、确保数据完整性、并做好最坏的打算。

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