新增2款创新药拟纳入突破性治疗品种，涉及原发性IgA肾病等领域

【

制药网 行业动态

】国家药品监督管理局药品审评中心6月30日公示，2款创新药拟纳入突破性治疗品种，包含武汉朗来科技的MY008211A片、赛诺菲的VSA001注射液。

其中，武汉朗来科技的MY008211A片本次拟纳入突破性疗法的适应症为原发性IgA肾病。IgA肾病是我国常见的原发性肾小球疾病，数据显示，目前约有500万患者，每年新增确诊患者超过12万人，且中国IgA肾病患者疾病进展迅速，预后差，高达75%的患者可能在20年后进展至肾衰竭，传统治疗长期缺乏靶向病因的精准方案。

MY008211A(盐酸兰诺可泮片)是由朗来科技自主研发的化学药1类新药，是一种补体B因子(CFB)抑制剂。CFB是补体旁路途径(AP)的正向调节因子，MY008211A通过特异性结合B因子，抑制补体旁路途径中CFB的活性，抑制AP和AP通路中的正反馈放大环路，从而抑制C3和C5转化酶的形成，最终改善血管内溶血，无血管外溶血风险。今年6月，朗来科技的盐酸兰诺可泮片(商品名：依适宁)获批上市，为国内获批的国产补体因子B(CFB)抑制剂，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者带来新的治疗选择

目前，朗来科技正在开展盐酸兰诺可泮片针对IgA肾病的II期临床试验。在第63届欧洲肾脏协会大会上，该研究发布了II期12周中期分析数据：12周尿蛋白达标率达到40%，尿蛋白肌酐比(UPCR)降幅为51.8%。这一结果在ERA高影响力临床试验专题研讨会上作为“中国之声”发布，引起关注。

资料显示，朗来科技是一家创新型生物技术公司，其在炎症免疫、呼吸系统、心血管等领域开发了20余条具有自主知识产权的创新药研发管线，多个药物展现出差异化。

Arrowhead/赛诺菲的VSA001注射液在本次拟纳入突破性疗法的适应症为饮食控制基础上，用于降低重度高甘油三酯血症(SHTG)成人患者的甘油三酯水平。

SHTG为常见的血脂异常，定义为甘油三酯 (TG) 水平 ≥ 500 mg/dl，可能由多种因素引起，包括遗传、饮食、生活方式(如过量饮酒)和合并症如肥胖、代谢综合征、甲状腺功能减退和2型糖尿病等。SHTG可致急性胰腺炎及心血管疾病和动脉粥样硬化风险升高。急性胰腺炎复发可能导致慢性胰腺炎和相关的胰腺内分泌功能障碍。

资料显示，VSA001是一款肝脏靶向的小干扰RNA(siRNA)药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白C3(APOC3)的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达。进而通过脂蛋白脂酶(lipoprotein lipase, LPL)依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清TG和富含TG的脂蛋白(TG-rich lipoprotein, TRL)及其降解残留物水平。

据悉，2025年8月，Arrowhead制药宣布其控股子公司Visirna Therapeutic(维亚臻)与赛诺菲(Sanofi)达成购买协议，赛诺菲将获得维亚臻生物靶向载脂蛋白C-III(APOC3)RNAi药物VSA001(Plozasiran，普乐司兰钠注射液，前称ARO-APOC3)大中华区开发和商业化权利。维亚臻根据协议将从赛诺菲获得1.3亿美元预付款，有权在NMPA批准相关适应症后获得高达2.65亿美元里程碑付款，共计3.95亿美元。

突破性治疗品种认定是国内加速创新药落地的重要政策通道，入选药物可获得多重支持，大幅缩短上市周期。未来随着两款药物顺利推进临床研究与上市进程，将破解两大疾病的临床治疗痛点，为患者提供更优、更准的治疗选择，助力国内相关疾病诊疗水平全面升级。

免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。