一款针对难治性痛风药物，遭FDA拒绝！

【

制药网 行业动态

】近日，瑞典生物制药公司Sobi宣布，公司在研药物NASP的生物制品许可申请(BLA)遭FDA拒绝，这是一款针对难治性痛风药物。

痛风是全球常见的炎症性关节炎，数据显示，美国已有超过1200万人确诊。其中约20万人患有不受控制的痛风。NASP是一种新型研究药物，旨在降低未控制性痛风患者的血清尿酸水平。NASP每4周进行一次，采用连续、双组分输注疗法，是一种序贯组合疗法，由纳米包裹的西罗莫司和聚乙二醇化重组尿酸酶(pegadricase)组成。

西罗莫司可防止抗药抗体的形成，而pegadricase则能降低血清尿酸(SUA)水平。据悉，高SUA水平是痛风的主要诱因。在两项III期临床试验Dissolve I和II中，Sobi及其合作伙伴Selecta Biosciences报告称，与安慰剂相比，接受NASP治疗的患者在治疗第六个月时，至少80%的时间内血清尿酸水平低于6 mg/dL，这一水平是痛风治疗的目标值。

对于此次NASP被FDA拒绝的原因，主要在于一家合同生产设施存在缺陷，并要求提供有关该药物成分制造控制策略的额外数据。Sobi在公告中明确指出，FDA在回复函中未提出任何影响获批可能性的临床有效性或安全性顾虑，而是要求公司提供主要与NASP生物成分的制造控制策略相关的额外数据，并解决合同制造设施的缺陷。

对于Sobi而言，NASP的CRL虽非临床失败，但仍构成重大监管挫折。公司计划尽快申请与FDA召开正式会议，深入讨论反馈意见，并与合同制造组织合作解决缺陷。

业内表示，对于Sobi而言，其主要竞争对手是安进的Krystexxa。资料显示，Krystexxa是一种高度聚乙二醇化的猪-狒狒嵌合尿酸酶，一款治疗无法控制的痛风的药物，于2010年便以上市，只是其商业价值被严重低估。2016年，Horizon完成对Crealta的收购，将该产品收入囊中，从2016年到2021年，5年时间该药物的净销售额翻了8倍，从6千万美元到5.5亿美元。而在2022年，FDA批准Krystexxa的补充生物制品许可申请。此将增加Krystexxa的适应症，使其可与甲氨蝶呤共同注射使用治疗痛风，帮助痛风患者达到缓解的程度。2025年该产品在美国的销售额达13.4亿美元。有数据估计，其在美国的年销售峰值将超过15亿美元。然而NASP的预计峰值销售额40亿至60亿瑞典克朗(约合4.1亿至6.2亿美元)。

不过，Sobi在痛风领域并非单点押注。2025年12月，公司宣布收购Arthrosi Therapeutics，获得口服URAT1抑制剂pozdeutinurad(ARB82)。资料显示，pozdeutinurad作为新一代URAT1抑制剂，主要用于降低痛风患者的血清尿酸水平、减少痛风发作并溶解痛风石。pozdeutinurad在早期临床研究中显示出良好的安全性和有效性，尤其在2b期研究中成功实现了痛风石的完全消解。目前，该药物正在两项全球3期研究中评估其对进展性痛风和痛风石的疗效，数据预计于2026年读出。

业内表示，痛风患者群体庞大、疾病负担沉重，反复发作的关节剧痛、关节破坏、肾脏损伤及代谢与心血管并发症，会严重影响患者生活质量与长期预后。据悉，在通风药物领域，国内药企也在不断加强研发并取得突破。如恒瑞医药自主研发的1类创新药——鲁兹诺雷钠片(商品名：瑞鸣)于今年5月获批上市，用于治疗痛风伴高尿酸血症患者。鲁兹诺雷钠是中国自主研发的新一代高选择性URAT1抑制剂，该药作用于尿酸排泄关键环节，为痛风患者降尿酸治疗提供了新选择。

免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。