重磅政策连发！2026年国内细胞与基因治疗迎来规范化发展新阶段

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】 近年来，细胞治疗药品和基因治疗药品领域发展与迭代迅速。值得注意的是，由于这些药品涵盖多种类别，具有高度创新性，不同类别之间的风险特征与控制要求差异显著，国家有关部门一直在制定相关技术要求、规范引导研发及鼓励行业发展。

7月3日，国家药监局综合司发布《关于优化细胞与基因治疗药品审评审批有关事项的公告(征求意见稿)》。其中审评审批提速是本次征求意见稿核心的产业利好，此前国内CGT药品临床试验审评周期为60个工作日，此次征求意见稿将审评周期直接压缩至30个工作日，审批效率实现翻倍提升，将有效降低企业研发时间与资金成本，大幅加快CGT创新管线的临床推进与上市节奏。

与此同时，征求意见稿明确聚焦恶性肿瘤、罕见病、遗传性疾病、免疫系统疾病、神经退行性疾病等重点领域开展研究，鼓励在中国开展全球同步研发和国际多中心临床试验。

除了上述法规，2026年以来，为规范基因治疗药品的范围与归类，《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则(2026年版)》与《基因治疗药品范围和归类技术指导原则(2026年版)》两项重要技术指导原则也已在近日发布。

据悉，这两份指导原则的核心在于，通过“物质基础及活性成分”、“生产工艺”和“作用机制”等多维度标准，对复杂的细胞与基因治疗产品进行科学归类，以应对不同类别产品差异显著的风险特征与控制要求。

此外，在5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》已正式施行，该条例是为了规范生物医学新技术临床研究和临床转化应用，促进医学科学技术进步和创新，保障医疗质量安全，维护人的尊严和健康而制定。

其核心内容包括明确临床研究及转化应用的条件、程序与监管要求，并系统构建了受试者权益保障体系，如严格知情同意程序、研究禁止向受试者收费等，对违法行为规定了严格的法律责任。标志着我国细胞治疗、基因编辑等前沿生物医学技术进入“全链条严监管”时代。

总的来说，过去国内细胞与基因治疗领域一直存在申报分类模糊、审评周期漫长、临床转化门槛高等痛点。而近日3份文件叠加今年5月施行的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，意味着该领域已迎来审评提速和路径清晰化政策利好。未来，该领域产品预计将更快进入临床试验阶段，中国企业也将加速嵌入全球创新网络。

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