阿斯利康、罗氏等头部药企再次宣布，创新药研发失败

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】新药研发一直被认为是高风险、高收益的活动，业界中一直流传着“双十定律”的说法，即新药研发需要耗时十年，耗资十亿美金。因此药物研发失败、终止情况时有发生。近日又有多家药企宣布创新药研发失败。

如阿斯利康7月9日宣布，其和Ionis公司联合开发的 Wainua(Eplontersen，依普隆特生钠)治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)患者的 CARDIO -TTRansform III 期临床试验未达到主要疗效终点。

CARDIO -TTRansform 是一项 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，结果显示，在接受标准治疗的患者群体中(其中大多数患者正在服用

稳定剂

)，加用 Wainua 并未在心血管死亡率和复发性心血管事件的复合终点方面带来统计学意义上的显著获益。在预先设定的亚组分析中，与安慰剂组相比， Wainua 单药治疗组的主要复合终点事件(心血管死亡率和复发性心血管事件)发生率较低，且该结果具有名义上的统计学意义。在基线时已接受稳定剂治疗的患者中，未观察到治疗效果。

资料显示，Wainua 是Ionis公司开发的一种反义寡核苷酸 (ASO) 疗法，可抑制 TTR 的产生，每月注射一次。它是一种 RNA 靶向药物，旨在减少肝脏中 TTR 蛋白的产生，从而有潜力治疗所有类型的 ATTR。该药物曾于 2023 年 12 月获美国 FDA 批准上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性多发性神经病(也称为 ATTRv-PN)。2025 年 3 月和 12 月，该药相继在欧盟、中国获批同适应症。

而同一日，罗氏(Roche)在与患者社区的公开信中确认，已正式叫停两款亨廷顿舞蹈症(Huntington‘s disease)在研药物的临床开发。据悉，两款遭终止的候选药物均为反义寡核苷酸(ASO)疗法，旨在从根源沉默突变亨廷顿蛋白(mHTT)的表达——前者是与Ionis制药合作推进的tominersen，后者为更早期的RG6496。

其中，根据资料显示，tominersen是进入临床开发阶段用于治疗HD的疗法，其旨在通过减少所有形式亨廷顿蛋白，包括突变型亨廷顿蛋白(mHTT)的产生而从源头上治疗HD。2017年12月，基于积极I/II期临床研究数据，罗氏以4500万美元许可费从Ionis公司获得了tominersen的开发权利。

此外，Vistagen近日公布了其fasedienol鼻喷雾剂用于社交焦虑症急性治疗的PALISADE-4 III期公共演讲挑战试验的顶线结果及事后分析数据。试验结果显示，在全部患者中，Fasedienol在主要和次要疗效终点上与安慰剂无统计学显著差异，宣告失败。

资料显示， fasedienol 是一种创新的、快速起效的试验性苯海拉明鼻喷雾剂，用于治疗患有社交焦虑症 (SAD) 的成年人的焦虑症，其专为低微克剂量的鼻腔内给药而设计，拟定的作用机制 (MOA) 是新颖的，与所有当前的抗焦虑药物有着根本的区别，包括美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准用于治疗 SAD 的所有药物，以及所有苯二氮卓类药物和其他用于治疗 SAD 的非说明书用途药物。

对于医药行业而言，临床失利是创新路上的必经之路。这些失败案例不仅为后续靶点筛选、试验设计、适应症定位提供了宝贵的实战经验，也倒逼药企更加理性看待前沿技术，摒弃研发浮躁心态，深耕临床真实需求。长期来看，高风险的研发特性不会阻碍创新步伐，每一次失利都在推动行业优化研发体系、提升转化效率，为真正优质的创新药物落地铺路。

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