重大突破！重磅创新药在中国抢先一步获批上市，用于治疗“秒睡”

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】发作性睡病是一种慢性的罕见神经系统疾病，7月21日，在该药物领域，我国抢先一步迎来创新药“选择性食欲素2型受体激动剂”获批上市，用于治疗16岁及以上青少年和成人的1型发作性睡病。

这款罕见病治疗药物，在全球多个国家和地区同步提交上市申请。在我国获得突破性治疗品种认定并纳入优先审评审批程序，获得“双重加速通道”；在美国获得突破性治疗药物认定，并纳入快速通道；在日本获得先驱和孤儿药资格认定，纳入快速审评审批；在欧盟获得孤儿药资格认定。而我国在全球范围内头一个批准它上市，标志着我国在“全球新”药物研发领域，从靶点原创到同步推进国际多中心临床，再到注册上市，实现了巨大突破。

所谓发作性睡病是一种慢性的罕见神经系统疾病，分为1型和2型两种亚型，其主要症状是难以遏制地瞌睡，患者会在说话、吃饭、聊天时，突然“秒睡”，是一个24小时的睡眠障碍疾病，而且1型发作性睡病患者还可能随时随地出现猝倒。有数据显示，全球该疾病的患病率为万分之四左右，而发作性睡病患者中，青少年儿童的占比较大，且伴有多种并发症，严重影响患者学习、工作和日常生活。本次创新药的获批上市，将为患者带来新的治疗选择。

近年来，我国随着药监改革的持续深化，成为全球创新药从研发注册到产业化的核心枢纽之一，吸引了越来越多的创新药进入中国。有业内人士表示，近年来全球大型跨国药企纷纷将我国医疗机构纳入创新药早期临床研究，将“全球新”创新药的早期临床试验设在中国，在中国同步递交创新药上市申请，一些跨国药企甚至将部分早期分子的临床开发总部放在中国。

根据统计显示，2025年我国国际多中心临床试验登记数量同比增长超过20%，为410项；较2020年翻一番。“十四五”期间，我国批准境内外同步上市创新药持续增多，由2021年的2个增至2025年的10个，五年累计批准30个。

根据梳理，今年上半年，有多家跨国药企创新药在中国获批上市，如Eli Lilly Nederland B.V.申报的1类创新药甲苯磺酸依仑司群片(商品名：择叙/INLURIYO)在中国获批上市，该药品单药用于既往接受过内分泌治疗的雌激素受体(ER)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性、雌激素受体1(ESR1)突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者；联合阿贝西利用于既往接受过内分泌治疗的ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。Merck Sharp & Dohme B.V.的克莱罗韦单抗注射液(商品名：安福畅)在中国获批上市，用于即将进入或出生在第一个呼吸道合胞病毒(RSV)流行季的新生儿和婴儿预防RSV所致的下呼吸道感染。Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.的斯贝利单抗注射液(皮下注射)(商品名：伊再可)在中国获批上市，用于降低存在疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)成人患者的蛋白尿……

此次选择性食欲素2型受体激动剂成功在中国抢先上市，是跨国药企在华发展战略转变的一个缩影，一套完整的鼓励全球原创新药、保障患者用药可及、激励医药行业创新的制度体系，已经在中国落地成型，中国生物医药创新生态对全球头部药企产生磁吸效应。

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