FDA批准GSK小分子疗法

GSK今日宣布，美国FDA批准Lynavoy（


linerixibat




）用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者的



胆汁淤积性瘙痒




。



根据新闻稿，这是FDA首次批准用于该适应症的药物。



值得一提的是，GSK此前在本月宣布，该公司与


Alfasigma




已达成协议，后者将获得Lynavoy在全球范围内的独家开发、生产和商业化权利。

PBC是一种罕见的


胆汁淤积性肝病




。PBC患者的肝脏胆汁流动受阻，因而导致循环中胆汁酸水平升高，被认为是胆汁淤积性瘙痒发生的主要机制之一。



这种瘙痒属于内源性瘙痒，最多可影响89%的PBC患者，且无法通过抓挠缓解。


瘙痒可发生在PBC疾病的任何阶段或生化控制阶段。这是一种严重且可能致残的状况，患者可能出现睡眠障碍、疲劳、生活质量下降，甚至在无肝功能衰竭的情况下需要进行肝移植。

此次批准基于全球3期GLISTEN试验的数据。该试验达到了主要终点和关键次要终点，


显示与安慰剂相比，Lynavoy在第2周即可显著、快速改善胆汁淤积性瘙痒，并在24周内持续维持疗效，同时减少瘙痒相关的睡眠干扰。

Lynavoy是一种口服回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，



通过抑制胆汁酸的重吸收，该疗法旨在解决胆汁淤积性瘙痒的根本原因。美国FDA、欧洲药品管理局（EMA）曾授予linerixibat用于治疗与PBC相关的胆汁淤积性瘙痒的


孤儿药资格




。