国际关注 | 欧洲药品管理局：分步式儿科研究计划（sPIP）有助于加速儿科药物研发

欧洲药品管理局（EMA）宣布，在保持科学严谨性的同时，分步式儿科研究计划（the stepwise pediatric investigation plan，sPIP）试点计划成功支持及时开展儿科药物研发。该项目将纳入现行儿童用药监管体系。

上述结论源自EMA 发布的《分阶段儿科研究计划（sPIP）试点计划评价：成果与未来展望》报告[Review of the stepwise paediatricinvestigation plan (sPIP) pilot: Outcomes and future perspectives]。

EMA 表示：“该试点计划证明了可行性与价值，在确保科学严谨性和未来融入常规监管实践的灵活性同时，有效支持了及时开展儿科药物研发。未来工作将聚焦完善里程碑管理、将该框架嵌入标准监管实践，并确保对sPIP 框架下实施的儿科研发项目进行长期监测，以保障持续的监管监督和公共卫生成果。”

该试点计划针对具有“重大科学不确定性”的罕见或复杂儿科研发项目。

sPIP 试点计划于2023 年2 月启动，旨在通过允许申办方在其他数据要素采集完成前提交部分研发方案，提升儿科用药研发效率并加速儿童治疗方案的开发。

EMA 共收到27份试点申请，其中15份sPIP方案提交评估，EMA 已对其中8份方案给出建议、意见。

涉及领域包括：神经系统与代谢性遗传疾病（4项）、免疫领域（4项）、肝病领域（2项）及肿瘤领域（1项）。半数产品被归类为新化学实体，37.5%属于生物药，12.5%被认定为先进疗法医药产品（ATMPs）。

报告指出，针对8项获得采纳意见的sPIP 进行了深入分析，重点考察了纳入研究的类型，以及某些关键要素在初始提交阶段是否更常处于未定义状态。

在sPIPs 的初期研究中，若干关键要素常未明确界定。21项研究中有12 项未明确样本量，10项未明确剂量。此外，其他未定义要素包括：终点指标（8项研究）、研究周期（5项研究）、统计学分析方法（6项研究）及对照措施（2项研究）。

欧洲药品管理局表示：“sPIP框架适应了儿科药物研发的迭代特性，即早期证据逐步指导后续研究设计。”

这种灵活性有助于促进申办方与监管机构的早期互动，从而避免研究启动的不必要延误。对于针对危及生命或罕见儿科疾病的药品，这一点尤为重要。

EMA 已同意结束试点阶段，并将自愿性sPIP 框架纳入现行监管体系。此外，EMA 将在官网发布更新版指南文件。最后，EMA 强调sPIP 是针对特殊情况设计的补充机制，不应视为常规儿科研究计划（PIP）的替代方案。

根据欧盟药品法规，药品研发者在产品开发初期即有法律义务向EMA 提交PIP。该计划须在完成成人药代动力学或药效动力学研究之前提交，或在针对纯儿科用途的药品启动儿童研究之前提交。