第二季度，5项FDA审批看点

发布时间：2026-04-01来源：同写意

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2025年，美国FDA裁员、领导层更迭以及决策方向的意外转变，让整个行业笼罩在极不确定的阴影中。然而，2026年已过去四分之一，局面并未改观。

FDA降低了关键试验的门槛，发放了更多特别审评券，并推出针对罕见病的新审批框架，意在展示监管的灵活性与高效率。但与此同时，FDA又因争议性的拒绝批准和审评延误，与多家制药企业陷入多起争执。随着Vinay Prasad再次离职，该机构又一个重要职位面临填补。

在此背景下，未来三个月，几款备受关注的皮肤癌、肥胖症、阿尔茨海默病等药物即将迎来审批结果。

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Replimune公司RP1

用于晚期黑色素瘤

去年8月，FDA拒批Replimune代号为RP1的黑色素瘤药物时，该公司称对这一决定毫无准备。毕竟，该疗法曾在一项获监管机构认可的试验中取得了成功：约三分之一的癌症免疫疗法无反应患者从包含RP1的治疗方案中获益。

Replimune在收到拒绝函后才得知，FDA认为这项研究并非“设计良好”，且无法得到充分解释。Replimune首席执行官Sushil Patel当时表示，这些问题“此前并未被该机构提出过”。

近来，多家制药企业指责FDA在拒绝新药时推翻了此前的立场。这些事件令生物技术投资者倍感挫折，并招致一系列批评。Replimune的案例被视为典型代表，此后其关键研究中的近二十余名研究人员向FDA递交公开信，质疑该机构的负面结论，恳请重新审查。

去年9月，Replimune与FDA会面，随后提供了更多信息与分析。修订后的申请于次月获得受理，审批决定预计在今年4月10日前做出。

Jefferies分析师指出，投资者对结果持乐观态度，Replimune股价近几个月显现出积极势头。原因之一在于Prasad即将离职——他负责监管此类药物，且在审批上持强硬立场；另一个原因则是FDA面临的日益增长的政治压力。

若再次遭到拒绝，Replimune则需寻求基于验证性研究数据的传统批准路径，但鉴于其现金储备仅能维持至2027年初，公司需要新的融资方案才能支撑到那个时候。

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礼来orforglipron

用于肥胖症

诺和诺德于1月推出其畅销减肥药Wegovy的口服版本，打响肥胖症药物霸主之争的下一枪。但其主要竞争对手礼来开发的同类口服GLP-1药物orforglipron，已进入快于常规流程的FDA审评阶段，审批决定预计在第二季度做出。

FDA局长Martin Makary授予orforglipron一张该机构新增的国家优先审评券，将大幅缩短审评时间。

授予orforglipron这张审评券，可能已削弱口服Wegovy的一项关键竞争优势。如果Makary“为获券药物提供一至两个月审评”的承诺得以兑现，诺和诺德享有的先发优势可能从数月缩减至数周。

尽管两种药物在帮助肥胖症患者减重方面效果看似相近，但orforglipron还拥有其他优势：与口服Wegovy不同，服用orforglipron的患者无需在服药后禁食30分钟；作为一种小分子药物，orforglipron比Wegovy这类肽类药物制造起来更简单，成本也更低。

此外，考虑到与白宫之间已达成价格协议，诺和诺德在商谈私营保险处方集优势地位时的灵活性，可能较其以往其他代谢类药物所受的限制更多。

一些分析师和投资者对支持orforglipron的数据持保留态度，尤其是在肥胖症治疗方面，其减重效果尚未达到注射型GLP-1药物的水平，但orforglipron仍被视为未来的重磅药物，将进一步巩固礼来在减重治疗领域的主导地位。

市场普遍预测，仅今年一年，orforglipron在美国的销售额就将达到14亿美元，年销售额峰值可达260亿美元。

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Arvinas与辉瑞的vepegdestrant

用于乳腺癌

Arvinas与辉瑞十多年前就已开始合作，致力于开发降解问题蛋白而非阻断其活性的药物。FDA对于这项合作的首个候选药物vepdegestrant的监管审批将在6月5日前作出，如果获批，这将是“PROTAC”类药物的首次批准。

然而，事情并没有那么顺利。Arvinas和辉瑞最初希望证明vepdegestrant对多线乳腺癌治疗中的人群有益，但一项后期研究发现，该药物仅对部分携带特定突变的患者有效。

Arvinas的股价在去年III期临床试验数据公布后暴跌，数据显示，该药在降低肿瘤进展或死亡风险方面的效果，并未与礼来的Inluriyo和美纳里尼的Orserdu等其他类型的口服激素降解乳腺癌药物形成差异。

Arvinas前首席执行官John Houston去年表示，vepdegestrant的市场规模小于预期。此后两家公司宣布计划将vepdegestrant授权给第三方，并平分由此产生的经济收益，预计在获批日期前达成协议。但现任首席执行官Randy Teel在最近的财报电话会议上表示，如果合作未能实现，两家公司也已“做好了充分准备”。

Arvinas已基本将重心转向其产品线中的其他药物，目前正专注于开发用于治疗帕金森病、癌症和脊髓延髓肌萎缩症的蛋白降解剂。

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Ionis公司Tryngolza

用于重度高甘油三酯血症

6月30日前，FDA将决定Ionis Pharmaceuticals药物Tryngolza，是否可用于治疗导致甘油三酯水平严重升高的常见代谢性疾病。

2024年底，Tryngolza成为Ionis首个完全自主上市的产品，也是美国首个获批用于治疗罕见遗传性疾病家族性乳糜微粒血症综合征的药物。次年，其另一种罕见病药物Dawnzera也获得批准。

尽管Tryngolza在2025年实现1.08亿美元的净销售额，Ionis当年仍净亏损3.81亿美元。获批用于重度高甘油三酯血症将带来巨大助力，分析师估计其将创造价值数十亿美元的市场机遇。

去年公布的两项后期研究显示，每月一剂Tryngolza使甘油三酯水平分别降低高达73%和68%，并显著降低了胰腺炎这一严重并发症的发生概率。

然而，Ionis面临着Arrowhead Pharmaceuticals的潜在竞争。后者研发的竞争性治疗药物Redemplo于去年11月获得FDA批准用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征，目前也在开发该药用于重度高甘油三酯血症，预计2026年年中公布结果。

价格可能是即将到来的竞争中的重要因素。Arrowhead以远低于Tryngolza的价格推出Redemplo的家族性乳糜微粒血症综合征适应症，以便该药在获批用于重度高甘油三酯血症等更常见疾病时能维持相同定价。

3月下旬，Ionis公布了新适应症的年度价格为每位患者4万美元，低于Redemplo的6万美元。

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Axsome公司Auvelity

用于阿尔茨海默病激越

Axsome Therapeutics将在4月30日前得知其已获批的抑郁症药物Auvelity，是否还能用于治疗常伴随阿尔茨海默病出现的激越症状。

Auvelity结合了右美沙芬和安非他酮，它们分别是知名品牌Robitussin和Wellbutrin中的活性成分。这种组合旨在长期抑制一种在学习、记忆和情绪调节中起重要作用的蛋白质。通过抑制这些NMDA受体，像Auvelity这样的药物能够相对快速地修复和重塑负责情绪的脑区。

FDA于2022年夏季首次批准Auvelity用于治疗成人重度抑郁症。自上市以来，该药的净销售额持续攀升，2025年达到5.07亿美元，比上年增长74%。Jefferies分析师预测，仅用于重度抑郁症，其年销售额峰值就可能达到20亿至30亿美元。若Auvelity获得更多批准，销售额还可能更高。

Axsome正在测试该药用于阿尔茨海默病激越以及戒烟治疗的潜力。在前一个适应症上，结果好坏参半。尽管如此，Axsome仍在继续推进。

据估计，仅在美国，阿尔茨海默病患者超过700万，其中约半数表现出攻击性或易怒行为，但可用治疗方法仍然有限。迄今，大冢制药的Rexulti是唯一获得FDA批准，用于治疗阿尔茨海默病激越的药物。

参考文章：

5 FDA decisions to watch in the second quarter of 2026；biopharmadive

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