3月30日，阿斯利康宣布其MEK抑制剂司美替尼（科赛优^®）获NMPA批准拓展适应症，将适用人群由既往的儿童患者延伸至3岁及以上儿童及成人患者。至此，科赛优^®成为国内首个且唯一覆盖全年龄段（3岁及以上）伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）治疗药物。

根据Pharma ONE数据库显示，司美替尼于2023年4月在中国获批用于儿童患者，填补了该领域“无药可医”的空白。然而，在实际临床中，NF1是一种进展性、终身性疾病，约50%的患者伴发PN，且肿瘤可能在成年后持续生长，体积增大，引发疼痛、畸形、功能障碍等残疾性症状，所以该治疗领域始终处于“儿童有药，成人无药”的尴尬境地。

此次拓展适应症的获批，是基于一项全球KOMETⅢ期研究的阳性结果：在145例成人患者中，司美替尼组经独立中心审查确认的ORR达到20%（14/71），而安慰剂组为5%（4/74）。中国亚组数据亦同步验证了显著临床获益，在纳入的4个研究中心数据中，中国患者的疗效表现与全球总体人群高度一致，部分指标甚至更为突出，肿瘤体积较基线中位缩小达54.5%，远超主要分析中的总体水平。

数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台-全球临床试验结果板块，中国医药工业信息中心

KOMET研究证实，即便在肿瘤负荷更高、病程更复杂的成人群体中，司美替尼仍可实现显著的肿瘤体积缩小与临床症状改善，为成年患者的规范化治疗提供了首个循证医学的标准方案。本次适应症的拓展，使同一款药物能无缝衔接儿童至成人的全病程管理，让患者转诊、长期随访、剂量调整可以“同药同策”，实现治疗策略上的“年龄脱钩”与“病程连续覆盖”。

在全球范围内，NF1-PN药物赛道正经历从司美替尼单药统治到多元竞争格局的演变。根据Pharma ONE显示，司美替尼曾凭借先发优势（2020年获FDA儿科适应症、2023年进入中国）长期占据垄断地位。直到2025年2月，SpringWorks Therapeutics的MEK抑制剂莫达美替尼（Mirdametinib，Gomekli®）获FDA批准用于2岁及以上NF1-PN患者，成为该适应症全球第二款上市药物，宣告“双雄并立”时代开启。

数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台-全球药物研发板块，中国医药工业信息中心

莫达美替尼在一项Ⅱb期研究中展示出成人ORR 41%、儿童ORR 52%的指标，且“3周服药，1周停药”有着更好的依从性。而司美替尼凭借长期临床使用经验、丰富的真实世界数据，和已建立的患者基础，在医生处方行为上占据先发优势。

数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台-全球临床试验结果板块，中国医药工业信息中心

国内市场则呈现“进口主导+本土追赶”的特征。进口端，司美替尼通过本次成人适应症拓展，进一步巩固了其独家地位。本土创新也在迅速跟进：复星医药自主研发的芦沃美替尼于去年5月获批，成人适应症补充申请于今年2月获受理并纳入优先审评；此外，正大天晴和上海科州的MEK抑制剂处于临床2/3期。也就是说，在不久的将来，国内NF1-PN赛道将从“单一进口药”切换为“进口+国产”的多元选择。

面对竞品和本土追赶，阿斯利康如何围绕NF1-PN领域布局“体系化防御”？

剂型层面，司美替尼目前有胶囊和颗粒剂，莫达美替尼有胶囊和分散剂，颗粒剂和分散剂在低龄儿童、吞咽困难患者中确实更方便。阿斯利康在罕见病领域有过类似操作，比如把依库珠单抗从静脉针向皮下制剂延伸。因此，后续极有可能推动司美替尼开发更优的儿童顺应性剂型，如口服溶液或长效剂型。一旦剂型矩阵补全，将有效对冲竞品用药依从性优势。

管线协同层面，尽管阿斯利康尚未在NF1领域启动联合治疗的注册研究，但司美替尼与自家PD-L1抑制剂度伐利尤单抗的联用已在实体瘤领域探路。更重要的是，当年花大价钱买下的Alexion Pharmaceuticals，现在已经整合成内部罕见病部门，这个架构的好处是：使阿斯利康在未来开发药物联合疗法（例如将抗癌药司美替尼与抗炎、抗纤维化药物联用）时，能够更顺畅地进行跨团队、跨领域的内部资源整合与合作。

此外，阿斯利康靠罕见病部门构建的“诊断—治疗—随访”闭环，是其产品矩阵中难以被复制的隐性护城河。从支持患者组织，到铺多中心临床研究网络，这套全链条服务能力让司美替尼不只是一款药，而是一整套针对NF1-PN患者全病程的解决方案。在罕见病领域，生态级的布局比单药迭代更能拿捏住市场。

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