潜在总额超 62 亿美元，基因治疗 BD 的下一个爆款在哪里？

发布时间：2026-04-01来源：医麦客

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2026 年 4 月 1 日

医麦客新闻 eMedClub News

2025 年，基因治疗领域已发生 9 起主要 BD（含收购）事件，潜在总金额超 62 亿美元。礼来、Chiesi、再生元等知名药企纷纷出手，从单一管线引进到技术平台收购/合作，彰显出对基因治疗商业化潜力的强烈信心。

▲ 2025 年基因治疗领域主要 BD 事件

（点击可放大）

上述 BD 事件呈现以下三大趋势：

适应症：眼科主战场，心血管成新贵。眼科因免疫豁免、局部给药、临床终点明确，且多款管线已进入 3 期，成为 BD 的绝对主战场。心血管疾病则因患者基数大、支付意愿强，成为礼来等 MNC 布局基因编辑的战略高地。
技术路径：AAV 为主流，基因编辑加速崛起。在研管线仍以 AAV 基因在内增补疗法为主，但以非病毒递送为代表的基因编辑疗法正快速崛起。大药企愿为早期编辑资产支付高额首付，核心逻辑在于押注更为精准的「一次性治愈」的颠覆性优势。
交易模式：从「管线价值」到「平台期权」。平台授权正获得更高溢价。MNC 不再满足于单一管线，而是通过平台合作锁定长期「造血能力」，将底层技术内化为核心护城河。

以下是代表性管线介绍：

礼来/Verve：

VERVE-102

VERVE-102 采用单碱基编辑技术，通过 GalNAc-LNP 将编辑器靶向递送至肝脏，永久性敲低 PCSK9 基因表达，从而持续降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。

该疗法目前正处于 1b 期临床试验阶段，针对杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）及早发冠心病（CAD）患者。初步临床数据显示，单次输注 VERVE-102 可实现 PCSK9 与 LDL-C 的剂量依赖性下降，在 0.6 mg/kg 剂量组中，LDL-C 平均降幅达 53%，最大降幅为 69%。

礼来期望 VERVE-102 成为首个面向广泛患者群体的体内基因编辑疗法，将心血管疾病从慢性管理转变为一劳永逸的治疗。

Chiesi/Arbor：

ABO-101

ABO-101 是一款由张锋教授创立的 Arbor 研发、目前处于 1/2 期临床试验阶段的体内 CRISPR 基因编辑疗法。其由 LNP 递送表达新型 V 型 CRISPR Cas12i2 核酸酶的 mRNA 和一种优化的引导 RNA，特异性靶向人体 HAO1 基因，从源头治疗原发性高草酸尿症 1 型（PH1）。

2025 年，Chiesi 不仅获得 ABO-101 全球权益，更通过平台合作协议，获得 Arbor 基因编辑平台用于开发其他肝脏靶向疗法的权利。

Aviado Bio/星明优健：

UGX202

UGX202 是新一代光遗传学在研产品，以自研 AAV 病毒为载体，搭载宽光谱及高敏感度的创新光敏蛋白，特异性感染视网膜神经节细胞并赋予感光功能，重建中晚期感光细胞退行性疾病患者视觉通路。

作为跨基因突变的「通用型」创新基因疗法，UGX202 突破了罕见病患者数量限制，适用于多个疾病人群，包括视网膜色素变性、Stargardt 病、无脉络膜症、及晚期干性年龄相关黄斑病变等。凭借这一突破性设计，在 IIT 阶段即达成超 4 亿美元 license-out 合作。

REGENXBIO/日本新药株式会社：

RGX-121

RGX-121 旨在通过单次鞘内注射，利用 AAV9 载体将功能性 IDS 基因递送至中枢神经系统，以期从根源上解决黏多糖病 Ⅱ 型（MPS Ⅱ）导致的进行性神经功能衰退。

2026 年 2 月, FDA 就 RGX-121 BLA 发出完整回复函（CRL）。REGENXBIO 正努力解决 CRL 中提出的问题，目标是重新提交 BLA。

结语

上述 BD 事件折射出：未来，基因治疗竞争将更加残酷，但方向也愈发清晰：手握差异化技术平台、拥有扎实临床数据、能清晰回答「我的产品和平台有何不同」的公司，将在这场百亿美金级别的游戏中笑到最后。

责任编辑丨菊

校对丨菊

参考资料：

1.https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-and-verve-announce-expiration-verve-tender-offer

2.https://mp.weixin.qq.com/s/7934 GBzKrpXUCle3IfkBQw

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