2026年




，医药领域的目光便迅




速聚焦于




一个蓄力已久的颠覆性方向：




小核酸赛道——临床捷报频传、关键技术突破、多家企业启动IPO进程、行业收




并




购




动作频频，一系列重磅动态接连刷屏医药人的朋友圈，将这一赛道的关注度推向新高。基于此，小编今日




大胆预判：

2026年至2030年，或将成为小核酸管线研发成果集中落地、BD交易爆发的黄金年份，姑且先称为“小核酸黄金五年”。

小核酸药物主要包括：反义核酸 (ASO)、小干扰RNA (siRNA)、微小RNA (miRNA)、小激活RNA (saRNA)、




抗体寡核苷酸偶联药物 (AOC)




等。

一、


小核酸赛道已上市药物

截至






2026年1月，全球共获批上市23款：15款ASO药物、8款siRNA药物








。其中


遗传罕见病类目


是获批最多的适应症类别。

表






1.









全球已上市小核酸药物管线汇总

二、


小核酸赛道活跃管线

全球小核酸在研管线共计786条，最常被引用、最能反映当前研发活跃度的有312条管线。

在这些活跃管线中，临床二期及以后的小核酸在研active药物管线共131条，中国在研药物管线为47条（占比达到35.8%）




。




靶点涵盖：TLR9、LPA、p21、AGT、ANGPTL3、PCSK9、补体C3、补体C5、补体因子B、HBx、PD-L1、HBsAg、TTR、INHBE等。治疗领域




涵盖：


心血管疾病、神经系统疾病、感染性疾病、




代谢性疾病、罕见病、




癌症


等。






其中，最集中的适应症仍是


恶性肿瘤


，对应在研项目数量居首，但绝大多数停留在临床前或






I 期阶段。


乙型肝炎、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、肝细胞癌、特发性肺纤维化


等适应症同样占据重要位置，且已有部分项目推进至 II/III 期或上市阶段。


高甘油三酯血症、高脂血症、心血管疾病


等代谢相关适应症虽然当前项目数量有限，但已经出现 II/III 期及上市阶段管线。


神经系统相关


疾病领域上主要集中于


亨廷顿舞蹈症、神经变性疾病、SOD1相关疾病


为代表的适应症。管线数量上并不占优，但其临床阶段整体较深，部分项目已进入 II/III 期。

表






2.









全球







临床二期、三期的




小核酸管线汇总

三、


MNC巨头们跑步入场

表






3.









2025年10笔小核酸领域




的代表




性交易汇总

一批中国创新药企也是频频出海授权，彰显研发实力。




苏州瑞博与 BI 总交易金额超




20




亿美元，舶望与诺华合作金额超




52




亿美金等。

四、中国小核酸管线全局

在MNC跑步进场的同时，2025年在中国首次获批IND的1类新药中，也包括了20多款寡核苷酸疗法，而






在研管线数量远不止于此。

从中国市场的发展阶段来看，小核酸药物正逐步从技术验证期迈入


以成熟靶点为核心的产业化探索期。








从已披露的国内三期及早期临床管线可以看到，中国当前小核酸研发呈现出


高度集中的靶点选择特征，心血管与代谢相关的肝源性分泌蛋白靶点占据绝对主导地位。

表






4.









(截止2026.0




1)中国小核酸管线集合




汇总

五、2026年之后的终局展望

MNC 结合自身在适应症方面的理解，通过授权引进管线和或者合作技术平台等方式布局小核酸领域。后续小核酸领域的交易供给方会更多来自于中国，因为




小核酸药物的研发具有较强的平台属性，可充分发挥中国药企的工程师红利，特别的是化学合成方面的优势，可在龙头的技术基础上快速迭代，在敲降效果、给药周期、注射方式等多方面取得差异化优势。