国际关注 | FDA发布新指南草案，阐释新药三年临床研究排他权

2026年3月4日，FDA发布指南草案，详细说明了新药申办方为获得产品三年临床研究排他权必须符合的临床研究要求¹。

根据1984年《Hatch-Waxman修正案》（the 1984 Hatch-Waxman Amendments），符合条件的新药申请（NDA）或NDA补充申请可获得三年临床研究排他权，在此期间禁止批准任何简化新药申请（ANDA）。FDA指出，符合资质的NDA和补充简化新药申请（sNDA）还必须包含来自新型临床研究的数据，这些研究不属于生物利用度研究，对NDA或sNDA的批准至关重要，同时必须由申请人实施或资助。

2026年3月4日，FDA发布了问答指南草案以明确获得药品临床研究排他权的要求。除明确哪些申请可获得三年排他权及补充新药申请是否符合资质外，FDA还解释称，非生物利用度研究可作为支持药品生产排他权的临床研究依据，但强调临床研究药品无需与获批申请中的药品完全一致。

FDA指出：“例如，如果具体临床研究使用了正在研发中的药物制剂的类似版本或早期版本，同时该版本与获批申请中的药品版本具有相同的活性成分或活性成分组合，则该获批药品能够具备获得三年排他权的资质......具体来讲，如果具体临床研究使用的是颗粒剂，而当前NDA寻求批准的是该药物的片剂（可研磨后以类似颗粒剂型的方式给药），只要符合法定和监管标准，该临床研究仍可能使片剂获得三年排他权。”

FDA同时强调，仅向受试者给药安慰剂的试验通常不被视为可用于获取临床研究排他权的临床研究。FDA还阐明了新药申请中应包含的临床试验信息要求。

依据指南草案，为证明新药申请包含新的临床研究，申请人须提交一份声明，确认：(1)所有临床研究均为人体研究；(2)相关结果未被FDA用于证明之前批准药品在所有适应症下的有效性实质证据，或未被用于证明该药品在新患者群体中的安全性；(3)相关结果不是其他研究的重复——该研究曾被FDA用于证明先前批准药品在新患者群体中的有效性或安全性（参见关于申请三年排他期的流程说明QE.1）。

FDA强调，如果缺乏足够信息判断审评药品是否安全有效，则该临床研究对批准上市许可至关重要。FDA指出，仅因申办方在申请或补充材料中提交了研究结果，并不意味着该研究对批准具有必要性。