劲方医药GFH375斩获第二项BTD认定，成国内首个胰腺癌KRAS G12D单药突破性疗法

劲方医药（2595.HK）正式宣布，其自主研发的口服高选择性KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂GFH375，被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种（BTD）名单，拟用于单药治疗至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12D突变型转移性胰腺癌患者。这是国内首个获得胰腺癌适应症BTD认定的KRAS G12D抑制剂单药治疗方案，也是该产品继非小细胞肺癌适应症后，斩获的第二项国家突破性疗法认定，标志着这款中国原创创新药的临床价值获得监管层面的双重认可。

胰腺癌素有 “癌中之王” 之称，因进展迅猛、肿瘤异质性高、肿瘤微环境复杂，是目前恶性程度最高的实体瘤之一，患者5年总体生存率不足10%。RAS突变在胰腺癌中的发生率高达90%，其中KRAS G12D是最主要的突变亚型，占比约40%。相较于其他KRAS突变亚型与野生型患者，KRAS G12D突变胰腺癌患者的总生存期、无复发生存期显著更短，长期以来缺乏有效的精准靶向治疗方案，临床需求极为迫切。

作为中国原创的新一代KRAS抑制剂，GFH375通过非共价形式结合KRAS G12D蛋白，精准阻断其与下游效应蛋白的结合，持续抑制下游致癌通路活化，最终高效遏制肿瘤细胞增殖。临床前研究显示，该药物具有高活性、高选择性的核心优势，随用药剂量和周期提升对肿瘤生长的抑制效应显著增强，同时脱靶风险极低，安全性窗口优异。

目前，GFH375已率先进入全球首个KRAS G12D抑制剂单药 III 期注册性研究（麒麟 - 翼 01），这也是全球首个口服 KRAS G12D 抑制剂的注册性临床研究，在国内近40家研究中心同步开展。该产品自2024年6月获批进入I/II期临床后，其在实体瘤、胰腺导管腺癌、非小细胞肺癌中的研究数据，陆续入选2025年ASCO、WCLC、ESMO等全球顶级肿瘤学术大会的突破性研究摘要与口头报告。海外市场方面，GFH375（海外代号 VS-7375）由劲方医药合作伙伴 Verastem Oncology 推进临床开发，已获得美国FDA授予的快速通道资格（FTD），用于一线及后线 KRAS G12D 突变型胰腺导管腺癌治疗。

劲方医药首席医学官汪裕博士表示，产品在国内外斩获的多项监管认定，印证了GFH375在多种实体瘤中的优异疗效，团队深刻体会到胰腺癌与KRAS G12D突变患者对创新靶向疗法的迫切需求，公司将全力推进各项临床试验，计划在今年的国际学术会议中公布该产品多适应症的最新临床数据。

值得关注的是，围绕胰腺癌这一难治性肿瘤，劲方医药已搭建起覆盖选择性及泛RAS抑制剂、肿瘤恶病质双抗疗法的全链条产品矩阵，其参与申报的 “胰腺癌发病机制和临床精确诊治新范式研究” 项目，已于2025年成功纳入国家科技重大专项。此次GFH375胰腺癌适应症BTD的落地，不仅为中国KRAS G12D突变胰腺癌患者带来了全新的治疗希望，也推动中国在KRAS靶向药研发领域跻身全球第一梯队。