EMA首次认证动物试验虚拟对照组，分享审评报告和SOP

*题图截取自EMA的认证意见草案，体现该NAM的认证流程。

EMA于3月31日发布了一份认证意见草案，认定在大鼠剂量范围探索研究中使用虚拟对照组（virtual control group，VCG）的可行性，旨在减少或完全替代传统非临床研究中的动物使用。

正如2025年3月EMA认证了全球首个AI工具用于临床试验结果评价，这次EMA首次认证新方法学（NAM），对于动物试验替代具有里程碑意义。44页的认证意见包含大量评估细节，将成为药企和NAM供应商的权威实践参考，为未来类似应用建立了范本。

传统毒理学研究中，约25%的动物被分配至对照组，主要是为实验提供生理基准，但这往往是重复产出标准化品系已知数据。依托“开发和实施虚拟对照组以减少毒理学研究中的动物使用”项目（VICT3R）数据库，VCG基于历史对照数据（historical control data，HCD）进行构建。VCG的建立过程包括对照数据的特征化描述，并为受试动物精准匹配在物种、品系、给药途径及初始体重上高度一致的“虚拟孪生”。这一过程遵循标准操作规程（SOP），采用统计学方法并辅以专家判断。EMA强调，拟采用VCG方法的上市许可申请人必须充分论证该方法不会影响研究结果或人类安全性。

EMA与VICT3R联盟在同日发布了一份SOP《在临床前研究中实施虚拟对照组的标准操作规程》。该SOP详细阐述了临床前研究中VCG的生成与应用流程，涵盖HCD的收集、数据标准化、匹配标准选择（包括物种、品系、给药途径、初始体重等变量）以及VCG构建方法。

在剂量范围探索研究中，应用VCG的目标是通过确立未见不良反应剂量（NOAEL）并初步识别不良发现，为后续关键性重复剂量研究的剂量选择提供依据。EMA从较早期阶段的具体场景入手促进NAM，较为务实。

EMA还将继续通过包括认证在内的多种监管机制和路径逐步推进NAM，确保人类与动物安全的前提下减少对动物试验的依赖。

动物试验替代和NAM推广近年来一直是全球药监的着力点，在2025年到2026年迎来多个里程碑。3月18日，FDA发布指南草案确立NAM验证框架，英国MHRA随后在3月25日发文提供非动物数据的提前审评机制（见今日副文），并明确此类数据的评估标准。

|责任编辑：识林-木姜子

|编辑：识林-雪见

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