Mesoblast 引进梅奥诊所 CAR 技术，精准增强型 CAR-MSC 提速

当地时间 4 月 14 日，Mesoblast 宣布，已从梅奥诊所获得一项嵌合抗原受体（CAR）技术平台的全球独家许可，用于开发精准增强型间充质基质细胞（MSC）。此举旨在通过工程化 CAR 修饰，进一步增强 MSC 的靶向特异性并强化其固有的免疫调节与组织再生特性。

该技术源于梅奥团队发表于 Nature Biomedical Engineering 的研究，核心是为 MSC 装上「导航系统」，显著增强其向炎症组织的归巢能力。研究证实，CAR-MSC 可精准识别发炎肠道等病灶，为溃疡性结肠炎、克罗恩病等炎症性肠病提供新策略。

此外，Mesoblast 还计划开发表面表达 CD19 的 CAR-MSC，用于狼疮性肾炎及其他 B 细胞自身免疫疾病。在这些疾病中，持久、有效且安全的免疫调节尤为关键。

值得关注的是，Mesoblast 依托于 MSC 技术平台已经开发了全球首个获美国 FDA 批准上市的 MSC 产品——Ryoncil（用于儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病）。Ryoncil 已实现商业化成功，预计 2026 年全年净收入将达 1.1 亿至 1.2 亿美元。公司已在日本、欧洲和中国建立商业合作，全球知识产权组合涵盖超 1,000 项专利，保护期至少至 2044 年。

Mesoblast 此次技术引进，不仅是对自身产品线的战略升级，更验证了 CAR-MSC 的技术潜力。

2024 年，梅奥诊所团队 Nature Biomedical Engineering 上发表的研究论文 Mesenchymal stromal cells with chimaeric antigen receptors for enhanced immunosuppression 中，利用 CD28ζ 技术对人脂肪来源的 CAR-MSC 进行基因修饰，使其能够靶向 E- 钙黏蛋白（Ecad）（Ecad 是与移植物抗宿主病、溃疡性结肠炎和克罗恩病等炎症性肠病相关的蛋白质），并抑制 T 细胞活化。在小鼠移植物抗宿主病模型中，该策略缓解该症状，提高了存活率。

澳门科技大学团队在 Bioactive Materials 发表研究，首次构建了靶向 CLL-1 的 CAR-MSC 仿生纳米平台 CCMFK。CLL-1 在急性髓系白血病（AML）原始细胞及白血病干细胞（LSC）中特异高表达，是理想的治疗靶点。

为进一步增强疗效，研究团队将可诱导免疫原性细胞死亡（ICD）的天然小分子紫草素负载于 ZIF-8 纳米颗粒中，并以 aCLL-1 CAR-MSC 细胞膜伪装，形成纳米杂化体系。该策略在实现精准靶向递药的同时，放大了 ICD 效应，显著增强了抗 AML 活性，并有效延长了纳米药物的体循环时间。

2026 年 3 月，一项发表于 Archives of Biochemistry and Biophysics 的研究：Synergistic effects of CAR-modified mesenchymal stem cells and MGST1 activation in facilitating myocardial tissue repair post-ischemia-reperfusion injury，报道了 CAR-MSC 组合治疗策略。该策略利用靶向 LRP6 的 CAR-MSC 增强向损伤心肌的靶向归巢，同时过表达 MGST1 以强化细胞的抗氧化防御能力，有效解决了 MSC 在缺血条件下植入率低、存活率低的核心瓶颈。

陆军军医大学新桥医院张曦教授研究团队在 Journal of Hematology & Oncology 期刊发表综述文章：Recent advances in CAR-MSCs: the new engine of cellular immunotherapy evolution，并指出，CAR-MSC 在神经胶质瘤、尤文肉瘤、AML、肺癌及移植物抗宿主病中均表现出潜在疗效，机制涉及分泌 TRAIL、产生双特异性抗体及诱导调节性 T 细胞（Treg）。

此处不再一一列举。总之，CAR-MSC 作为细胞免疫治疗的新兴引擎，整合了 CAR 的靶向性与 MSC 的免疫调节、组织修复特性，为肿瘤及免疫疾病治疗开辟新路径。尽管仍处早期阶段，随着靶向效率、体内持久性及给药方案标准化的持续优化，有望成为精准医疗的核心方向之一。

责任编辑丨菊

校对丨菊

参考资料：

1.https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/15/3274064/0/en/Mesoblast-Acquires-Chimeric-Antigen-Receptor-CAR-Platform-Technology-for-Precision-Enhanced-Cell-Products.html

2. Chen Y, Li J, Ma Y, Fang J, Yang Y, Yan L, Zhang X, Zhang C. Recent advances in CAR-MSCs: the new engine of cellular immunotherapy evolution. J Hematol Oncol. 2025 Oct 27;18(1):92. 

3.Sirpilla O, Sakemura RL, Hefazi M, Huynh TN, Can I, Girsch JH, et al. Mesenchymal stromal cells with chimaeric antigen receptors for enhanced immunosuppression. Nat Biomed Eng. 2024;8(4):443–60.

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