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数据库一款退市药，GSK为何捞它？
4月17日，GSK玛贝兰妥单抗获批上市，联合硼替佐米与地塞米松用于至少一线治疗后的复发/难治性多发性骨髓瘤。该药2020年凭借II期数据在美欧获批，2022年因确证性研究失败撤市，2025年重返全球主要市场、如今又登陆中国。这款全球首个BCMA ADC走过的路，是药物研发史上罕见的“二进宫”。
让GSK投入3年时间调整研发策略的ADC，它的“重返”到底有何价值？
疗效不错，但“软肋”未消
玛贝兰妥单抗重返市场的核心支撑来自DREAMM-7研究。该项III期试验对比BVd方案与DVd方案，BVd组中位PFS达36.6个月，较对照组延长近3倍，疾病进展或死亡风险显著降低。OS方面，BVd组降低死亡风险42%（HR 0.58），三年OS率74%对60%。中国亚组数据更为突出：BVd组mPFS尚未达到，DVd组仅8.4个月，HR低至0.24。
表1：DREAMM-7研究信息与关键指标
数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台-临床试验结果板块，中国医药工业信息中心
表2：DREAMM-7研究中国亚组数据
数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台-临床试验结果板块，中国医药工业信息中心
这些数据为玛贝兰妥单抗的“二进宫”提供了充足弹药。然而“眼部毒性”是制约，DREAMM-7中角膜病变发生率居高不下，尽管永久停药率控制在9%以内，且方案中纳入了剂量调整与眼科监测路径，但这意味着该药使用场景受限于具备相应管理能力的医疗中心。疗效优势与可及性门槛并存，在基层医疗资源有限的现实约束下，“可管理”不等于“易推广”。GSK需考虑：如何让这款疗效突出但使用门槛不低的药物下沉到更广阔的患者群体中？
表3：DREAMM-7研究安全性数据-眼部事件
数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台-临床试验结果板块，中国医药工业信息中心
BCMA红海中的“冷门赛道”
BCMA靶点已成为多发性骨髓瘤治疗领域最拥挤的赛道之一。根据Pharma ONE数据库显示，全球范围内，CAR-T在研项目多达137个，双抗紧随其后，中国市场此前已上市3款CAR-T与2款双抗。而BCMA ADC的临床管线仅有3个积极项目，除玛贝兰妥单抗外，其余均处临床早期。
表4：中国已获批上市的靶向BCMA药物
数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台-中国上市药物板块，中国医药工业信息中心
表5：全球在研靶向BCMA ADC药物
数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台-全球药物研发板块，中国医药工业信息中心
这一格局赋予了GSK差异化的竞争优势。多发性骨髓瘤是一种不可治愈的血液肿瘤，患者在接受多线治疗后仍面临复发难治困境。CAR-T受限于制备周期、治疗中心资质与动辄百万元的支付门槛；双抗需应对CRS（细胞因子释放综合征）及感染风险；ADC则以静脉给药、起效较快、成本结构相对可控的特点，界于两者之间。三种机制未必是替代和竞争关系，也可能在临床实践中构成序贯治疗链条。GSK的反击战场，不一定在CAR-T与双抗的正面交锋区，而是二者覆盖不足的中间地带。
从末线兜底到战线前移，联合策略是反击主线
GSK围绕玛贝兰妥单抗的布局，其战略轴心是“联合治疗前移”。2020年首次获批时，适应症为四线及以上单药治疗，撤市后GSK并未放弃该分子，转而推进联合方案探索。2025年FDA重新获批时，适应症已前移至二线及以上。然而GSK的目标不止于此，正在进行的DREAMM-9研究将进一步评估玛贝兰妥单抗联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松用于新诊断多发性骨髓瘤一线治疗的潜力。从四线到二线再到一线，GSK试图用联合方案将玛贝兰妥单抗从“末线”推至“早期主力选手”。
表6：DREAMM-9研究概况和研究方案
数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台-全球临床试验板块，中国医药工业信息中心
值得关注的是联合策略的多元化。除BVd方案，GSK还推进了BPd方案（玛贝兰妥单抗+泊马度胺+地塞米松），DREAMM-8研究在既往经来那度胺治疗的患者中已显示出优于PVd方案的PFS数据。不同联合方案针对不同治疗背景的患者群体，构成了围绕BCMA ADC的“联合治疗矩阵”。
图7：DREAMM-8研究概况和疗效终点数据
数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台-全球临床试验板块，中国医药工业信息中心
GSK调整后的研发策略是，当单药疗效不足以支撑独立定位时，将其嵌入成熟标准方案，借助与CD38单抗、免疫调节剂等成熟药物的差异化组合优势，在临床路径中找到不可替代的位置。与硼替佐米、泊马度胺、地塞米松等药物的联用，不仅放大了疗效信号，也降低了单药安全性问题对临床决策的干扰。GSK的反击，本质上是一次基于临床证据的药物再定位工程，不是推翻重来，而是在原有分子基础上重建治疗场景。
中国市场的获批，标志着这款ADC的“二进宫”完成了关键落子。接下来，定价策略、医保准入、眼科管理体系建设与基层推广能力，将决定这款药物能否在商业层面兑现其临床价值。3年翻盘实属不易，后续市场表现如何值得期待。
