生物医学新技术变天：新规下的生与死
发布时间：2026-04-19来源：同写意
同写意主办的首届"大国新药"全球会议将于2026年7月22日-24日在国家会展中心（上海）举办。会议对标J.P.摩根大会，构建"中国创新—全球转化—上海交易"模式，彰显中国新药大国地位，推动中国创新引领全球健康产业发展。距离2026年5月1日已不足两周。国务院第818号令——《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》——正迎来落地倒计时。
4月19日，国家卫生健康委在官网发布《关于生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（征求意见稿）公开征求意见的公告》。征求意见截止日期是4月25日，换言之，留给产业反馈的时间只有短短一周。这种急迫感，强调了细则在条例生效前落地，避免造成“有法可依，无章可循”的执行真空。在此之前，国家卫健委科技教育司已于2月24日在官网罕见地发布一篇专题说明文章，题为《做好〈生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例〉贯彻落实，高质量满足人民群众健康需求，支撑生物医药产业更高水平发展》。如果说彼时的表态被业内视为“监管层消除信息不对称、凝聚行业共识的主动姿态”，那么这一次，卫健委直接拿出审批环节的具体方案，真正动笔勾画跑道。要理解这份新出炉的工作规范，不能只看它本身。它背后牵着一整条政策演变的时间线。早在2015年，当时原国家卫生计生委与原国家食品药品监管总局联合发布《干细胞临床研究管理办法（试行）》，在国内首次建立以医疗机构为责任主体的干细胞临床研究管理路径。随后几年，海南、深圳、湖南、天津等地方层面的探索也不断铺开。但最大的问题是是，这些政策要么属于部门规范性文件，要么是地方试点，法律层级不高，各地执行尺度五花八门，全国层面始终缺一部统一的法律框架。2025年9月，国务院总理李强签署第818号国务院令，正式公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》。这部条例一共7章58条，涵盖临床研究备案、临床研究实施、临床转化应用、监督管理、法律责任等全链条内容。中国工程院院士黄晓军撰文评价，条例填补了该领域法规空白，“标志着我国生物医学新技术发展进入法治化、规范化的新轨道”。同济大学附属东方医院名誉院长刘中民形容：这是中国首次以国家级行政法规的形式，系统规范干细胞等生物医学新技术从研发到临床转化的全过程。在818号令这个顶层设计的大框架下，国家卫健委4月19日发布的这份审批工作规范，成了关键的一块“拼图”——它规定了谁可以申请转化、向谁申请、交什么材料、走什么程序、多长时间给答复。换言之，没有这份细则，条例里的“临床转化应用审批”就只是一个法律条文概念，难以操作。第一是门槛，不是什么技术都能走这条路。只有两类技术可以进入：要么是个性化程度极高、国内还没有同类机制原理的药品上市或进入确证性临床试验的；要么是治疗罕见病、同样没有同类药品上市的。而已经具备产品形态、可以标准化规模化生产的药品和医疗器械，需要回到药监局的注册通道。起草说明里专门解释了这个逻辑：目的是推动生物医学新技术与生物医药产业“协同互补发展”。换句话说，卫健委的审批通道，是为那些“没法做成药”或者“成药路径太长”的技术留的活口。至于“同类机制原理”怎么界定，不同技术特点会有所不同，后续还将分类另行制订。工作规范第六条，明确将“多中心独立验证一致”列为申请条件之一。换言之，自己做完备案临床研究还不够，还得让其他符合条件的医疗机构和卫生专业技术人员，遵守操作规范独立实施，并且得出一致的安全性、有效性结论。这不是走形式的平行验证，而是实打实的可重复性检验。这个门槛，足以将大量依赖“明星医生”个人经验的技术拦在门外。工作规范第八条到第十七条，画出了一条清晰的审批流水线：形式审查（5日内出补正或受理）→ 转交专业机构（受理后5个工作日内）→ 专家评估（材料核查+技术伦理评估）→ 国家卫健委作出许可决定（收到评估意见后15个工作日内）。理论上，总时限控制在20个工作日左右，这个速度在行政许可领域堪称激进。但真正的变量在专家评估阶段。工作规范第十二条赋予评估专家极大的裁量权：可以函审、会议评估、现场评估，可以向药监部门征求意见，甚至可以直接作出“终止审查”的评估意见。这是工作规范最容易被忽视、但对产业影响最深远的条款——第二十条。它把技术分为高、中、低三个风险等级，然后分别设定了“仅限原研究机构开展”的保护期：高风险5年，中风险3年，低风险1年。期满之前，只有该技术的临床研究机构（含多中心）才能使用。期满后如果没有出现再评估情形，或者再评估证实收益远大于风险，其他符合条件的机构和人员才能入场。工作规范第二十三条，规定了四种情形下国家卫健委将组织再评估，评估期间暂停应用。其中包括：科学认识有改变、发生严重不良反应、造成重大社会稳定风险等。再评估不仅看安全有效，还要做卫生经济学评估，跟适应症相同的药品、医疗器械进行对比。参与原审批的专家必须回避。这个设计意味着，即便拿到了批准，也不代表一劳永逸。一旦后续有更优的药品上市，或者技术暴露出新的风险，随时可能被暂停甚至禁止。对于头部企业和大型三甲医院来说，这无异于政策红利从纸面走向现实的最后一步。条例明确规定，开展细胞疗法等生物医学新技术临床研究的机构必须是三级甲等医疗机构，且须设有符合要求的学术委员会和伦理委员会。换言之，三甲医院在整条产业链中的地位被制度性地抬升了。截至2025年12月，国内已有33家三甲医院设立了细胞治疗与再生医学中心，跑步入场。广州开发区黄埔区已经在行动。4月10日，该区成立了全省乃至华南首家由区县卫生行政部门主导设立的818号令公共服务平台——广州开发区生物医学新技术临床研究及转化应用一站式服务中心。对于黄埔来说，条例的实施将原来仅在自贸区能开展的部分业务覆盖到了全国，而该区坐拥4800余家生物医药企业、21家上市企业、154家CGT相关企业，以及全市18家研究型医院联盟，正在从“规模大区”向“质量强区”跨越。上海的浦东新区同样在加速。近期，张江药谷国际创新大会暨2026上海干细胞产业大会在浦东举办。浦东已诞生全国第一个基因治疗产品，拥有4款上市CAR-T产品，占全国一半。大会前夕，国内第三张干细胞《药品生产许可证》落地张江药谷。这些信号共同指向一个趋势：政策的落地正在加速资源向头部区域和企业集中。但对于长年游走在灰色地带的中小企业而言，情况就没那么乐观了。新规明确禁止在临床研究阶段以任何形式向受试者收取费用，并首次将医疗机构及医务人员列为直接责任主体。违规行为的处罚力度极大：未备案擅自开展研究，涉事机构将被处以20万至100万元罚款；主要负责人5年内不得从事相关临床研究活动。行业观察者直言，与能通过技术备案的三甲医院合作、足额临床费用投入、对受试者免费，这三重门槛足以将80%的细胞公司挡在门外。双轨制的发展路径也在此过程中被彻底厘清。2026年1月修订后的《药品管理法实施条例》（828号令），进一步明确了细胞治疗的药品化路径。两项行政法规共同划定一条清晰的合规发展路径：要么走药品注册上市路线，投入巨资满足CMC和临床要求；要么走医疗技术转化路线，与三甲医院深度绑定，成为其技术服务商。工作规范的发布解答了很多问题，但也留下了一些未解之处。最大的悬念，是风险分级的具体标准。工作规范第十一条提到《生物医学新技术风险分级指南》将另行制定，第二十条的风险等级直接决定了获批后的保护期长短。高风险5年、中风险3年、低风险1年——这个差别对企业估值和市场策略影响巨大。企业自评是一回事，专家评出来是另一回事。分级指南何时出台、标准是否透明，值得持续关注。全国已经有大量备案的干细胞和体细胞临床研究项目，这些项目能否快速转化为临床转化应用申请？工作规范第六条要求“多中心独立验证一致”，这对于只有单中心研究数据的项目来说是个硬门槛。是否需要补做多中心研究？是否会设置过渡期？目前尚未有明确说法。国家卫健委与药监部门的分工边界，也在工作规范第三条再次被强调：符合医疗器械定义的，走医疗器械注册。但“已经明显具备产品形态，能够进行标准化、规模化生产”这条红线，在实际操作中谁来判定？工作规范第十二条提到，评估期间生物中心可以向国务院药品监管部门征求意见。这意味着，药监部门的判断会在审批过程中起到关键作用。两家部门之间的协同机制是否顺畅，将直接影响企业的路径选择。距离5月1日已不足两周。对于身处这股浪潮中的企业来说，现在不是讨论“要不要合规”的时候，而是“怎么合规”的问题。有人称之为“大洗牌”，也有人更愿意称之为“去伪存真”。无论如何，这道由行政法规和工作规范共同划定的赛道已经铺好。接下来的问题是：谁能第一个跑完整个流程，拿到那张《批准通知书》？《大国新药》专题栏目由同写意出品，聚焦中国新药崛起的核心逻辑，研讨创新药全球化战略，致力于构建可持续发展的中国创新药生态。栏目记录全球化浪潮中的中国故事，见证从跟跑到领跑的关键突破，解读国家战略，追踪前瞻技术，在标杆事件与案例复盘中，彰显中国医药的大国担当。
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