Nature：迄今为止规模最大的癌症DRUP研究！揭示现有抗癌药物的潜在疗效

创新性试验揭示现有抗癌药物的潜在价值  

迄今为止规模最大的前瞻性研究评估了非适应症靶向癌症疗法，结果表明更多患者可以从现有药物中获益。荷兰多中心DRUP试验纳入了1600多名患者，研究团队今天在《 自然》杂志上发表了研究结果  。“我们的发现强调了非适应症用药的有效性，但必须在临床试验框架内进行。”

泛癌DRUP试验旨在通过拓展现有药物的适应症范围，实现更个性化的治疗方案。过去十年间，该试验已为超过1600名晚期癌症患者提供了非适应症用药的机会，这些患者已无法接受其他标准疗法。今天公布的结果表明，这一策略能够为患者带来显著获益。

持久效果

参与者接受了已获批准用于治疗其他癌症类型的现有药物，这些癌症的DNA谱系在这些癌症类型中更为常见。约三分之一的患者对治疗有反应或病情稳定至少四个月。总生存期为8个月，约四分之一的患者出现严重副作用。

值得注意的是，在不同的分子亚组中，共有67例疗效显著的患者，他们达到完全缓解或至少两年无进展生存。这表明，即使是既往接受过大量治疗、难治性或罕见癌症，这些靶向药物也具有带来显著且持久疗效的潜力。

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为了充分发挥这种潜力，荷兰癌症研究所和Oncode研究所的首席研究员Emile Voest表示：“只有在系统评估疗效和毒性的框架内，才能开具非适应症抗癌药物。肿瘤科医生经常在临床试验之外使用非适应症治疗方案。这会带来严重的毒性风险、高昂的费用以及患者获得治疗机会不均等的问题。”

除了避免无效治疗带来的不必要副作用外，系统的数据采集和分析还可以通过在疗效明确的情况下扩大适应症范围，从而扩大患者的用药途径。一项 DRUP 扩展队列研究就提供了充分的证据，使一种针对 MSI 肿瘤患者的新治疗方案获得了国家全额报销。

类似 DRUP 的协议

该试验催生了一个日益壮大的欧洲研究者发起试验网络，这些试验采用与DRUP类似的方案。这将建立起宝贵的证据来源，尤其对于面临治疗选择和试验机会有限的罕见癌症患者而言更是如此。此前对DRUP数据的分析表明，对罕见癌症患者进行全面的分子检测，可能有助于发现与常见癌症患者类似的治疗机会和临床获益。

该研究由首席研究员 Emile Voest（荷兰癌症研究所）、Henk Verheul（鹿特丹伊拉斯姆斯医学中心癌症研究所）和 Hans Gelderblom（莱顿大学医学中心）领导。该研究由荷兰癌症协会 (KWF)和Stelvio for Live提供资金支持。Emile Voest 研究组隶属于Oncode 研究所。