不到 5 个月超 180 亿美元！细胞疗法重磅收购案频出，in vivo CAR-T 是主流

收购 Kelonia 对于礼来而言意义重大，其可以借此强化在全球抗肿瘤药物市场的布局，而该市场规模约达到 2400 亿美元。此次潜在收购与礼来聚焦肿瘤领域的战略高度契合，可丰富产品管线，尤其补强 CAR-T 细胞治疗板块。

Kelonia 是一家临床阶段的生物技术公司，利用其体内基因定位系统（iGPS）开发下一代创新药物。其核心技术在于体内基因递送技术：采用经包膜修饰的创新慢病毒载体颗粒，提升体内基因转导效率；并通过嗜向性分子实现组织特异性靶向递送。

其核心管线 KLN-1010 是一款 in vivo BCMA CAR-T，通过直接输注的方式给药，旨在注射后于体内生成持久的 CAR-T 细胞，针对多发性骨髓瘤（MM）。今年 1 月，KLN-1010 的 IND 申请已经获得美国 FDA 的批准，Kelonia 计划评估单剂量 KLN-1010 在多达 40 名患者中的安全性、耐受性、药理学及初步疗效。

在 2025 年的 ASH 会议上，KLN-1010 公布了 KLN-1010 针对 MM 患者的一项人体研究数据：4 名接受治疗的患者微小残留病（MRD）阴性缓解率达 100%，其中 2 例患者 MRD 阴性缓解状态已持续 3 个月，整体安全性良好

在未进行清淋化疗的前提下，CAR-T 细胞仍实现强劲扩增，最高占外周循环 T 细胞比例达 85%，扩增水平与传统体外制备 CAR-T 疗法相当。截止数据公布时，所有患者体内均观察到持久性记忆型 CAR-T 细胞，持续时间达 3 个月。

细胞疗法作为肿瘤颠覆性治疗手段，一直受到 MNC 的青睐。2025 年阿斯利康、艾伯维、吉利德与 BMS 创下了四大 in vivo CAR-T 企业重磅收购案，投入资金近 50 亿美元。2026 年开年至今，细胞疗法赛道也是延续了这一热度。

今年 2 月，吉利德以 78 亿美元的总价收购 Arcellx，收购核心在于其旗下的 BCMA CAR-T 疗法 anito-cel。该候选产品依托于 Arcellx 独有的 D-Domain 技术平台，提升了靶标特异性和结合亲和力，具有更高的疗效和安全性。

Arcellx 曾披露过 anito-cel 的 iMMagine-1 临床试验随访数据，截至 2025 年 5 月 1 日，中位随访时间为 12.6 个月，117 名接受输注的患者中，总缓解率（ORR）高达 97%，完全缓解/严格意义上的完全缓解（CR/sCR）率为 68%，无延迟性或非 ICANS 神经毒性，整体安全性优越。

目前，这一候选产品的上市申请已获 FDA 受理，PDUFA 日期定为 2026 年 12 月 23 日，被吉利德寄予厚望。吉利德旗下已经有两款 CD19 CAR-T 细胞疗法上市，并取得了不错的销售成绩，收购 Arcellx 有望快速补齐其在 BCMA 靶点 CAR-T 市场上的空白。

去年 8 月，吉利德子公司 Kite Pharma 以 3.5 亿美元收购 Interius BioTherapeutics，切入到了 in vivo CAR-T 领域，而 Arcellx 的 D-Domain CAR 技术平台未来也有望应用在体内细胞疗法的研发中。

除 anito-cel 外，Arcellx 的 D-Domain CAR 技术平台已生成具有更高特异性和增强结合亲和力的专有靶点结合结构域，有望用于下一代 CAR-T 细胞疗法和双特异性抗体疗法。此外，D-domain BCMA 结合剂在体内细胞疗法开发中也具有潜在应用价值。 「当下优势强化+未来趋势卡位」已经成为吉利德在细胞治疗领域的战略布局。

今年 2 月，礼来宣布以最高 24 亿美元的价格收购环状 RNA 生物技术公司 Orna。Orna 是全球首家利用 circRNA 开发新疗法的公司，正在开发一种基于环状 RNA 和 LNP 的递送方案，致力于实现体内精准靶向递送，并为此布局了两大递送平台：panCAR™ 平台，可同时靶向免疫系统的多个细胞谱系；STEM™ 平台，专注于靶向骨髓中的干细胞。

其首发管线是一款靶向 CD19 的 in vivo CAR-T 细胞疗法 ORN-252，旨在治疗 B 细胞驱动的自身免疫性疾病，已经具备临床启动条件。此前，在小鼠狼疮模型中，ORN-252 表现出了持久的 B 细胞耗竭，

继收购 Orna 后，礼来与 Kelonia 进行收购洽谈，在 in vivo CAR-T 领域布局了肿瘤与自免两大领域，有一举抢占下一代细胞治疗技术高地的意味。

今年 4 月，UCB 以 11.5 亿美元收购 Neurona，包括主要资产 NRTX-1001，增加 UCB 的癫痫投资组合。

Neurona 由加州大学旧金山分校的神经科学家与干细胞先驱共同创立，打造了再生医学发现平台，能够利用专有方法来制造特定类型的完全分化的神经元、神经胶质和基因编辑的细胞治疗候选产品。

其核心管线 NRTX-1001 是一种再生神经细胞疗法，通过直接脑内注射的方式，引入可产生抑制性神经递质 γ-氨基丁酸（GABA）的细胞修复并重新平衡过度活跃的神经网络，有望持久性减少癫痫发作，目前正处于 I/II 期临床试验阶段。

除了收购外，今年 1 月，阿斯利康与西比曼曾达成了一项协议，收购西比曼在中国对 C-CAR031 的开发和商业化权益的 50% 份额，西比曼则有权从阿斯利康获得最高达 6.3 亿美元的款项，也凸显了 MNC 对国内细胞治疗企业实力的认可。

整体来看，细胞疗法赛道的竞争版图正在逐步重塑，下一代创新技术或者具商业化潜力的产品更加受到巨头们的青睐，通过并购整合资源，加速研发进程，能够推动整个行业从 「产品升级」 转为技术平台、递送系统、适应症布局、全球商业化能力的优化升级。

责任编辑丨浔

校对丨浔

参考资料：

1.https://www.gurufocus.com/news/8802450/eli-lilly-lly-in-talks-to-acquire-kelonia-therapeutics-for-over-2-billion

2.各企业官网

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