交易：SCYNEXIS以1.96亿美元协议收购PXL-770资产，进军常染色体显性多囊肾病领域

2026年3月31日，专注于开发罕见病创新疗法的生物技术公司SCYNEXIS宣布与Poxel S.A.签署一项资产收购协议，获得PXL-770（现更名为SCY-770）的全球权益。SCY-770是一款新型、高选择性、直接AMP活化蛋白激酶激活剂，正在开发用于治疗常染色体显性多囊肾病，这是导致终末期肾衰竭的主要遗传原因。根据协议，SCYNEXIS将支付800万美元首付款，支付最高800万美元的开发里程碑付款及最高1.8亿美元的商业里程碑付款。SCY-770已获得美国FDA孤儿药资格认定，并已在8项临床试验中展现出良好的安全性。SCYNEXIS预计于2026年第四季度启动SCY-770在ADPKD患者中的II期概念验证研究，早期疗效数据预计于2027年下半年读出。

关键合作细节

合作达成日期：2026年3月31日

产品：SCY-770（原PXL-770，口服高选择性直接AMPK激活剂）

适应症：常染色体显性多囊肾病（Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease，ADPKD）；具有扩展到其他代谢或纤维化疾病的潜力。

靶点机制：AMPK（AMP活化蛋白激酶）——AMPK是细胞能量代谢的关键调节因子。在ADPKD中，AMPK活性受损与囊肿形成和进展密切相关。SCY-770作为直接、高选择性AMPK激活剂，通过激活AMPK，抑制mTOR通路和囊液分泌，减少囊肿生长，延缓疾病进展，旨在从根本上干预ADPKD的多个驱动因素。

核心技术平台：SCYNEXIS的药物开发专长（聚焦罕见病）。

合作权益范围：此项为资产收购。SCYNEXIS从Poxel S.A.获得SCY-770在全球范围内的所有权益，包括开发、生产和商业化权利。

产品当前所处开发阶段：临床II期准备阶段（已完成8项临床试验，包括在NAFLD患者中的IIa期研究；ADPKD适应症计划于2026年Q4启动II期POC研究）。

总合作金额：潜在最高1.96亿美元（800万美元首付款 + 800万美元开发里程碑+ 1.8亿美元商业里程碑）。

首付款：800万美元。

里程碑付款：最高1.88亿美元（其中800万美元为开发里程碑，1.8亿美元为商业里程碑，包含年净销售额达到或超过10亿美元时触发的1.25亿美元里程碑）。

股权投资：无（为资产收购）。

销售分成：未提及（里程碑付款已覆盖基于成功的支付）。

合作双方：

Licenser (资产出售方)：Poxel S.A. (法国)

Licensee (资产收购方)：SCYNEXIS, Inc. (美国)

合作亮点与行业意义

聚焦罕见肾病巨大未满足需求，挑战现有疗法局限：ADPKD是最常见的遗传性肾病，美国约有14万患者，但仅有一种获批疗法Jynarque（托伐普坦），且因肝毒性、不耐受及频繁监测要求，临床应用受限（2024年其美国销售额仍达约15亿美元，凸显市场潜力）。SCY-770作为一种全新机制的潜在疾病修饰疗法，有望提供更优的安全性、耐受性和有效性，填补巨大的治疗空白。

“差异化临床阶段资产”与“罕见病开发专长”的战略结合：SCYNEXIS通过此项收购，将其开发经验从抗真菌领域拓展至罕见肾病。SCY-770具有扎实的临床前数据和已完成的8项临床试验支持，安全性良好，且靶点机制新颖（直接AMPK激活剂），在ADPKD治疗中具有差异化优势。SCYNEXIS计划于2026年Q4直接启动II期POC研究，展现了其高效的开发策略和执行力。

反映生物技术行业“资产聚焦”与“管线构建”的主流策略：在资本市场波动的背景下，通过资产收购获取临床阶段、机制明确且具有孤儿药资格的资产，是中小型生物技术公司快速构建管线、聚焦核心领域、创造价值的高效路径。Poxel通过出售非核心资产回笼资金，而SCYNEXIS则获得了进入巨大罕见病市场的入场券。

为SCYNEXIS创造长期增长动力，并拓展其罕见病版图：对SCYNEXIS而言，此项收购是其战略转型的关键一步，将其业务从抗真菌领域延伸至肾脏罕见病这一高价值领域。若SCY-770开发成功，有望成为ADPKD领域的重磅药物，为SCYNEXIS带来显著的收入增长和股东价值，同时为全球ADPKD患者带来期待已久的新治疗选择。

信息来源

SCYNEXIS官方新闻稿