一次治疗三种自身免疫疾病！CAR-T疗法最新结果公布；7.5亿美元！吉利德囊获分子胶降解剂

一次治疗三种自身免疫疾病！CAR-T疗法最新结果公布

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期刊的最新研究显示，CAR-T细胞疗法在自身免疫疾病领域展现出新的治疗潜力。一名47岁的女性患者在接受Miltenyi Biomedicine所开发的CD19靶向CAR-T疗法zorpocabtagene-autoleucel（zorpo-cel）后，其三种不同的自身免疫疾病同时得到有效控制。该患者最早于2014年被诊断为

自身免疫性溶血性贫血

（AIHA），尽管接受了9种不同治疗方案，病情仍持续存在。随后，她又出现抗磷脂综合征（APLAS）和

免疫性血小板减少症

（ITP）。




这些疾病在临床上属于不同疾病，但均由B细胞产生异常抗体攻击自身组织所致。


Zorpo-cel通过提取患者T细胞并进行工程化改造，使其能够识别并清除B细胞，再回输至体内发挥作用。患者在接受治疗后，这三种疾病均得到控制。

进一步分析显示，zorpo-cel能够迅速且持续地清除B细胞。


治疗后第7天患者即摆脱输血依赖，第25天血红蛋白恢复正常，溶血相关指标也随之消失。


同时，冷凝集素滴度下降，原先升高的抗磷脂抗体水平恢复正常，并在11个月随访期间未见复发；ITP病情也保持稳定。


值得注意的是，治疗过程中未出现细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征等CAR-T疗法常见严重不良反应。


患者仅出现轻度转氨酶升高和血小板减少，研究认为这可能与此前因长期输注红细胞导致的严重铁过载有关。

7.5亿美元！




吉利德




囊获

分子胶降解剂

Kymera Therapeutics今日宣布，

吉利德科学

（Gilead Sciences）已根据双方此前达成的战略合作协议，行使对其在研项目KT-200的独家许可选择权。


KT-200是一款由Kymera发现并完成早期研究的口服CDK2分子胶降解剂候选疗法。


随着此次选择权的行使，Kymera将获得4500万美元里程碑付款。


根据计划，吉利德科学将负责推进该项目进入IND申报前研究阶段，并计划在2027年提交IND申请。

临床前研究结果显示，


KT-200可在低纳摩尔水平实现对CDK2的降解，并在


CCNE1


扩增或过表达的细胞系以及体内肿瘤模型中展现出显著活性，同时具有潜在的脑部穿透能力以及良好的安全性。


根据合作协议条款，


Kymera未来有望获得最高达7.5亿美元的总付款。


截至目前，Kymera已通过预付款及本次选择权行使获得8500万美元。吉利德科学将拥有合作项目相关产品在全球范围内的开发、生产和商业化权利。

参考资料：

[1] Kymera Therapeutics Announces Gilead Sciences’ Option Exercise to License KT-200, Oral CDK2 Molecular Glue Degrader Development Candidate. Retrieved April 9, 2026 from

[2] Korte I, Kharboutli S, Völkl S, etc. CD19 CAR-T therapy induces remission in refractory autoimmune hemolytic anemia with ITP and antiphospholipid syndrome. Med, 2026; 0

[3] In a first, a CAR-T cell therapy drives 3 autoimmune diseases into remission in a single patient. Retrieved April 9, 2026 from