In vivo CAR-T 最大并购案诞生！病毒递送 in vivo CAR-T/NK 获新进展

近日，礼来宣布以总金额高达 70 亿美元（含 32.5 亿美元首付款及里程碑付款）收购体内 CAR-T 公司 Kelonia Therapeutics，刷新体内 CAR-T 领域并购记录。这是继今年 2 月以 24 亿美元收购 Orna Therapeutics 后，礼来年内第二笔体内 CAR-T 重磅交易。

至此，礼来成为同时掌握环状 RNA+LNP 与慢病毒载体两种体内 CAR-T 技术平台的企业，覆盖自免与血液瘤两大领域，并有望将细胞疗法的应用拓展至更广泛的癌症和严重疾病。

Kelonia 的先导项目 KLN-1010 是一种在研体内 BCMA CAR-T，其治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的 IND 申请已于今年 1 月获 FDA 批准。该批准使得 Kelonia 能够扩展其正在进行的 Ⅰ 期临床试验 inMMyCAR。

2025 年 12 月 ASH 年会公布的首次人体数据显示：前 4 例患者中，100% 患者达到微小残留病阴性缓解，持续缓解至少 5 个月，且安全性良好，为 Kelonia 的平台提供了概念验证。

Kelonia 的核心技术为体内基因放置系统（iGPS），采用经包膜修饰的慢病毒载体颗粒，通过趋向性分子实现组织特异性递送，并有望将体内 CAR-T 的应用拓展至更广泛的疾病领域。

凭借这一「主动靶向」机制及平台可拓展性，Kelonia 此前已吸引安斯泰来（2024 年 2 月，潜在总额超 8.75 亿美元）和强生（2025 年 11 月）达成合作。

自 2024 年以来，阿斯利康、BMS、艾伯维、吉利德、强生等 MNC 通过并购与合作密集入局体内 CAR-T 赛道。LNP 递送（如，Orna、Capstan）与慢病毒载体递送（如，Kelonia、EsoBiotec、Interius）两条路线并驾齐驱。其中慢病毒载体因可实现稳定的基因组整合、支持长期 CAR 表达，对肿瘤治疗的持久性至关重要。

· 阿斯利康/EsoBiotec

2025 年 3 月，阿斯利康以最高 10 亿美元收购 EsoBiotec，获得其工程化纳米抗体慢病毒（ENaBL）平台及 4 条在研管线。该平台通过单次静脉注射即可实现细胞治疗，无需免疫细胞清除。

ESO-T01 是 ENaBL 平台的首发管线，通过纳米抗体靶向、免疫屏蔽的慢病毒递送载体，将人源化抗 BCMA CAR 序列直接递送至患者体内，实现 T 细胞的原位工程化改造。

其治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的 Ⅰ 期临床研究已发表于 Nature Medicine：单次静脉输注 0.2×10⁹ 转导单位后，5 例患者中 4 例达到客观缓解（含 3 例严格完全缓解），所有可评估缓解者（4/4）在第 60 天均达到微小残留病阴性（10⁻⁵）。

· 吉利德/Interius

2025 年 8 月，吉利德子公司 Kite Pharma 以 3.5 亿美元收购 Interius，获得后者核心 LENTIVECTOR 平台以及首发管线 INT2104。Interius 的慢病毒平台采用模块化设计，主要包括三个部分：　

• Binder：存在于慢病毒表面，用于识别体内的靶细胞，INT2104 采用 CD7 binder，用于识别 CD7+ 细胞；

• fusogen：与靶细胞膜融合，实现慢病毒所携带基因的递送，INT2104 采用经过改造的去靶向化的 vsv-g；

• Gargo：通常为转基因，可在靶细胞内进行表达并实现相应疗效，INT2104 采用自失活的 CAR 基因，可编码全人源的 CD20 分子。

  
  

INT2104 正在开展针对复发/难治性 B 细胞恶性肿瘤的 Ⅰ 期临床。临床前数据发表于 Molecular Therapy：单次给药后可生成 CAR-T 和 CAR-NK 细胞，有效清除 CD20+ B 细胞，且未观察到 CRS 或神经毒性。

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· 艾伯维/Umoja

Umoja 核心平台 VivoVec，采用慢病毒载体递送系统，具备四大独特优势：多结构域融合（MDF）表面工程技术增强 T 细胞结合与转导效率；Cocal 融合糖蛋白假型化抵抗人血清灭活，保障高药效；模块化设计支持多靶点 CAR 载荷递送；可与 RACR 平台联合提升免疫细胞存活与增殖能力。

依托该平台，Umoja 已布局多款管线，其中靶向 CD19 的 UB-VV111 是首个获 FDA 批准临床的体内 CAR-T，正开展针对 CD19+ B 细胞恶性肿瘤的 Ⅰ 期研究（与艾伯维合作开发）；CD22 靶向 UB-VV400/410 处于 Ⅰ 期临床，拟用于治疗 NHL 及自身免疫疾病，艾伯维拥有独家选择权。

在国内，石药集团、易慕峰、驯鹿生物、博生吉、原启生物、传奇生物、济因生物、先博生物等多家企业已布局慢病毒载体递送的体内 CAR-T/NK，且已推进至临床阶段。今年来，多家企业获得进展：

4 月，易慕峰公布了基于自研 iMAGIC 平台（慢病毒载体体内 CAR-T 技术平台）开发的靶向 BCMA 体内 CAR-T 候选疗法 IMV102 的最新临床前研究成果。iMAGIC 平台载体表面覆盖突变型 MxV 糖蛋白（MxV-G-mut），通过突变消除受体结合能力但保留膜融合活性；同时整合新一代 T 细胞靶向模块 TCM3，高特异性识别并结合 T 细胞表面受体，实现对 T 细胞的高效转导。

体内研究中，IMV102 通过单次给药在两种多发性骨髓瘤异种移植小鼠模型（H929-Luc 和 MM.1S-Luc，人 PBMC 重建）中成功诱导靶向 BCMA CAR-T 细胞的体内生成，伴随 IFN-γ 分泌水平升高。研究期间，两个模型均实现显著且持续的肿瘤负荷降低，证实单次给药即可发挥抗肿瘤作用。同时，给药组小鼠状态未见异常，体重保持稳定，表明 IMV102 具有良好的安全性。

4 月，原启生物宣布完成 1.1 亿美元 Pre-IPO 轮融资，并表示公司的全平台技术体系正持续孵化多个下一代多靶点、多机制的 CAR-T 产品，包括分泌型、快速生产型和多款 in vivo CAR-T 项目。

3 月，传奇生物公布全年业绩时透露，已完成体内（in vivo）管线候选产品的首例患者给药。

3 月，博生吉杨林博士在接受采访时表示，公司自主研发的慢病毒体内 CAR 疗法 LV009 注射液已完成首例患者给药，战略定位为「以血液瘤为基石，向实体瘤和自身免疫病双向延伸」。

LV009 采用慢病毒载体系统，通过静脉注射，即可在体内精准武装患者自身的 T 细胞与 NK 细胞，使其同步表达靶向 CD19 的 CAR，实现适应性免疫和先天免疫协同攻击肿瘤细胞。

1 月，石药集团 SYS6055 注射液获 CDE 临床默示许可，拟开发治疗复发/难治侵袭性 B 细胞淋巴瘤，成为国内首款获批临床的体内 CAR-T。SYS6055 通过慢病毒载体在体内直接生成靶向 CD19 的 CAR-T 细胞，可特异性识别和清除靶细胞，从而达到治疗目的。

临床前研究显示，该疗法能够在体内高效生成 CAR-T 细胞，具备显著的抑瘤效果与良好的安全性，同时具有成本和时间优势。此外，该管线有望拓展至其他 CD19 阳性 B 细胞恶性肿瘤及自身免疫病的治疗。

责任编辑丨菊

校对丨菊

参考资料：

1.https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-acquire-kelonia-therapeutics-advance-vivo-car-t-cell

2.https://www.nature.com/articles/s41591-026-04244-6

3.https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1525001625004873

4. 各企业官方资料

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