体内CAR-T，开始闹标的“荒”了？
发布时间：2026-04-28来源：同写意
同写意主办的首届"大国新药"全球会议将于2026年7月22日-24日在国家会展中心（上海）举办。会议对标J.P.摩根大会，构建"中国创新—全球转化—上海交易"模式，彰显中国新药大国地位，推动中国创新引领全球健康产业发展。继今年2月，礼来以最高24亿美元收购Orna Therapeutics后，这家制药巨头于近日再次宣布收购布局体内CAR-T赛道的Kelonia Therapeutics，斥资70亿美元。这只是制药巨头愿为体内CAR-T技术支付天价的最新案例。2025年8月，吉利德耗资3.5亿美元收购体内CAR-T企业Interius BioTherapeutics，两个月后，又通过旗下Kite Pharma与普瑞金生物达成价值16亿美元的协议。同样在去年，艾伯维以21亿美元收购Capstan Therapeutics，BMS以15亿美元收购Orbital Therapeutics，阿斯利康以10亿美元收购了EsoBiotec。然而，“抢购潮”之下，来自研究机构Pitchbook的一位分析师预计，体内CAR-T的交易步伐将会放缓。原因并非药企兴趣消退，而是具备收购价值的优质标的已严重不足。传统的自体CAR-T疗法需要提取患者自身的T细胞进行基因工程改造以对抗癌症，再将其重新输回体内。相比之下，体内CAR-T则利用基因编辑直接在患者体内生成CAR-T细胞。体内CAR-T技术的巨大潜力，完全支撑企业为早期研发项目支付高额预付款。尤为关键的是，该疗法有望从肿瘤领域拓展至自身免疫性疾病领域，价值空间进一步打开。Leerink Partners分析师指出，大型药企扎堆收购的核心动机是“防御性布局”。企业已重金打造高壁垒的CAR-T技术平台，一旦行业迎来颠覆性技术变革，必须主动成为变革者。吉利德的布局策略便可归为此类。其子公司Kite Pharma的两款上市自体CAR-T疗法Yescarta和Tecartus，已收获市场成功。可一旦体内CAR-T技术实现突破，吉利德现有明星产品的市场地位将遭遇冲击。与此同时，激烈的行业竞争导致吉利德两款已上市CAR-T药物销量持续下滑。在内忧外患的双重压力下，布局下一代前沿技术，成为这家药企破局的关键。而对于礼来这类后入局的企业而言，核心目标是搭建多元化的治疗技术管线，以此应对行业发展的不确定性。“在细胞治疗领域，我们往往高估了自身的认知与把控能力。多元化的并购布局，能有效分散研发风险。”上述分析师补充道。临床数据终将决定这一赛道的最终走向。被礼来收购的Kelonia在去年底公布了四例复发难治多发性骨髓瘤的患者数据：100%的客观缓解率，CAR阳性细胞在CD3+淋巴细胞中占比高达22%至85%，且形成了记忆CAR-T细胞；安全性方面，仅出现2级细胞因子释放综合征，未观察到免疫效应细胞相关神经毒性。但需要指出的是，即使早期试验数据展现出低毒性优势，仍需观察这一安全性表现能否在更大规模患者群体，尤其是在临床试验中是否稳定延续。来自Umoja的UB-VV111，以及传奇生物一款体内CAR-T候选药物同样备受关注，前者正在CD19阳性B细胞恶性肿瘤患者中开展Ⅰ期临床，后者已完成首例患者给药。分析师提醒，行业总是容易被小样本数据过度影响、盲目反应。首批接受新型疗法的患者不具备普遍参考价值，这类患者病例特殊，会接受特殊监护、优质医疗资源与顶尖医师诊疗，参考性有限。此外，现阶段CAR-T疗法普遍需要在重症监护室完成给药，而体内CAR-T能否实现门诊化治疗，将成为重要突破点。强生和诺华这两家制药巨头值得关注，他们至今仍未拥有任何体内CAR-T项目，但优质收购标的已严重不足。总部位于西雅图的Umoja Biopharma备受追捧。Umoja已有两款候选药物进入临床阶段：靶向CD22的自身免疫性疾病和非霍奇金淋巴瘤候选药物UB-VV400/410正在中国进行I期研究。这款产品有驯鹿生物的参与，基于双方在2024年达成的合作，Umoja使用驯鹿生物经临床验证的CAR序列，结合自研的VivoVec推进体内CAR-T候选产品研发。另一款靶向CD19的体内CAR-T血液学资产UB-VV111同样处于I期研究阶段。早在2024年，艾伯维便签署了一份价值14亿美元的生物技术许可协议，获得了未来授权该资产的选择权，并可扩展至另外四款针对特定靶点的原位候选药物。针对标的“荒”的问题，Pitchbook的分析师认为，买家可能需要将目光转向海外，中国企业正在成为不可忽视的力量。总部位于苏州的星锐医药，去年10月完成了由礼来亚洲基金等支持的3亿元（合4400万美元）B轮融资，公司表示，部分资金将用于推进其体内CAR-T管线。这家RNA生物技术公司已构建组织特异性LNP与细胞选择性LNP两大递送平台，后者通过将配体（例如抗体、蛋白等）偶联到LNP上，实现靶向特定的亚细胞类型，在体内CAR-T中颇具应用前景。据Good Clinical Practice信息，其体内CAR-T项目STR-P004已进入IIT临床研究阶段，针对复发难治性自身免疫病及复发难治性CD19阳性B细胞非霍奇金淋巴瘤。近期，虹信生物宣布核心在研项目HN2301的研究成果“体内CD19 CAR-T细胞疗法诱导系统性红斑狼疮（SLE）组织B细胞耗竭”，成功入选第29届ASGCT年会口头报告。新闻稿显示，基于工程化细胞靶向递送平台（EnC-LNP），其体内CAR-T管线已率先进入临床阶段，成为全球首个进入人体临床试验的细胞靶向LNP药物，突破性临床研究成果已发表于国际顶刊《新英格兰医学杂志》。在体内CAR-T的全球竞赛中，中国企业的身影日益活跃。在今年3月同写意主办的“体内CAR-T开发实战深度研讨会”上，一位嘉宾梳理了中国体内CAR-T的竞争格局：在递送载体方面，赛道已分化为“病毒载体派”和“非病毒载体派”两大阵营，前者以易慕峰、锋寻生物为代表，致力于改良慢病毒载体实现精准体内转导；后者以云顶新耀、环码生物为代表，利用LNP搭载mRNA或环形RNA，试图进一步降低致瘤风险并实现现货化。另有报告嘉宾指出，慢病毒人体数据更多，MNC对目前的数据比较认可，比较关注在肿瘤上的应用；LNP是否能攻克肿瘤暂不明确，但在自免领域可能是优势路线。2025年，Esobiotec关于体内CAR-T项目ESO-T01的IIT文章引爆了体内CAR-T赛道。上个月，发表在Nature Medicine的一篇文章，评估了ESO-T01在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中体内生成CAR-T细胞的安全性、耐受性和初步疗效。综合两篇文章的内容来，ESO-T01的疗效并未展示出更好的疗效，更多的数据暴露出其安全性依然有相当大的挑战。体内CAR-T正站在这样一个关键节点——技术路线快速分化、临床数据开始涌现、资本疯狂涌入。哪家监管机构将批准全球首个体内CAR-T？哪项技术平台将获得监管机构的认可？哪个适应症将率先获批？哪家企业将第一个拿到BLA批件？这些问题目前都还没有答案。但可以确定的是，无论答案如何，体内CAR-T都将重塑细胞治疗的格局。对于中国企业而言，这场竞赛既是挑战，也是机遇。从“In China For China”到“In Global For Global”，体内CAR-T或许正是那条通往世界级创新的快车道。1、After Lilly’s $7B Kelonia deal, are there any in vivo CAR-T biotechs left to buy?After Lilly’s $7B Kelonia deal, are there any in vivo CAR-T biotechs left to buy?；fierce biotech
2、虹信生物体内CAR-T疗法入选ASGCT 2026口头报告，开创自身免疫病治疗新纪元；虹信生物
3、体内CAR-T的“中国军团”；同写意
4、体内CAR-T风起：12家公司管线与策略全梳理；合信成生物
5、ESO的ET-01：没有惊喜，后面的路还很长；同写意
6、单笔逾3亿元！共11起，国内in vivo CAR融资热潮背后的技术竞赛与临床突围；医麦克
《大国新药》专题栏目由同写意出品，聚焦中国新药崛起的核心逻辑，研讨创新药全球化战略，致力于构建可持续发展的中国创新药生态。栏目记录全球化浪潮中的中国故事，见证从跟跑到领跑的关键突破，解读国家战略，追踪前瞻技术，在标杆事件与案例复盘中，彰显中国医药的大国担当。
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