AI加持下，FDA试点"实时临床试验"

*题图仅作示意用。

4月28日，FDA宣布实施"实时临床试验"（Real-Time Clinical Trials，RTCT）试点，基于其已开展的两个概念验证临床试验，计划于今年夏天启动更大范围的RTCT试点项目。

简言之，FDA设想的RTCT是利用AI和电子健康记录技术的进步，将临床试验中原本需要人工从试验记录中提取、手动录入数据采集系统、人工评价临床结果并编制长篇累牍的申报资料的繁琐流程，转变为实时收集、传输和报告研究终点与数据信号的新型试验模式。其本质是将传统“事后提交”的注册和审评模式，转变为“边试验、边报告、边审评”的滚动式监管流程。

概念验证已经开始，Paradigm Health是谁？

FDA的概念验证合作方是阿斯利康（AstraZeneca）和安进（Amgen）。阿斯利康正在与德克萨斯大学MD安德森癌症中心和宾夕法尼亚大学合作，在初治套细胞淋巴瘤患者中进行2期多中心试验TRAVERSE。安进正在局限期小细胞肺癌患者中进行1b期试验STREAM-SCLC。FDA与申办者会面建立了实时报告信号的标准，此后通过Paradigm Health接收并验证了阿斯利康试验的信号，从而建立了实时信号共享所需的技术框架的可行性。

尽管FDA在公告中并未提供更多细节，但其提到的AI初创企业Paradigm Health在自家新闻稿中简述了AI如何助力RTCT。

Paradigm Health的临床试验执行解决方案通过直接从电子健康记录和其他结构化和非结构化来源捕获数据，采用算法实时评估FDA预先定义的数据点和报告标准，并将监管决策所需的关键信号和数据传输到申办者和FDA。Paradigm Health专门为这次合作设计了基础设施，并自2026年初与FDA密切合作，确定报告和验证方案，建立关键监管事件的标准，并确保FDA和Paradigm Health双方软件和数据互操作性。通过实时平台传输的数据可追溯、可审计，并保护患者隐私，同时尽量减少非必要数据集的传输。

审评，从等着开会，到追着护航

大量数据不断涌来，审评工作范式也将发生根本变化。FDA首席AI官Jeremy Walsh在媒体会上称，FDA不计划立即取代现有的监管沟通模式，如A类和B类会议。但他说试点可以帮助确定科学审评团队选择如何与申办者接触，进而"摆脱今天的A类会议结构......我们将让审评团队决定行动方案，那才合理（what makes sense）。"换言之，审评团队可以改被动为主动，不再等待药企带着问题来开会，而是挖掘问题并实时与药企沟通。

FDA局长Marty Makary在公告中称："60年来，我们一直以相同的方式进行临床试验，关键数据信号可能需要数年才能到达FDA。滞后会不必要地延迟监管决策并拖慢药物开发时间进程。我们正在大胆推进现代方法，使得FDA科学家可以在试验进展时实时查看安全信号和终点。这将帮助我们加速推进有前景的疗法，并迈向我们在药物开发所有阶段运行实时、连续试验的最终目标。"

下一步是“连续试验”，以及更多

他提到的“连续试验”（Continuous Trial）是其一直以来的构想。FDA曾开展"无缝试验（Seamless Trial）"试点，但在应用中面临诸多挑战。Makary上任之后进一步拓展这个概念，在多个场合反复提及“连续试验”愿景，其关键在于利用云技术实现监管互动的变革，通过云平台对试验终点进行实时监控，使FDA审评人员能同步查看数据，从而减少重复提交与等待审评的时间浪费。

FDA的临床试验改革不仅于此。除了此前的“默认一项临床试验支持审批”，在该机构提交给国会的2027财年预算请求中，提议了一个新的、可选的临床试验通知途径（notification pathway），作为传统流程的替代方案，以缩短药物开发时间。

Makary还称FDA计划在未来一到两个月内推出"一系列公告"以规划美国临床试验的"新路径"（new path），旨在确保美国在生物医药创新领域的领导地位。

|责任编辑：识林-木姜子

|编辑：识林-雪见

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