治疗自免疾病，罗氏单抗获FDA优先审评资格；结合mRNA和基因疗法优势，Flagship助力开发创新平台

FDA受理罗氏单抗监管申请，用于治疗自身免疫疾病

罗氏（Roche）今日宣布，美国FDA已受理其




抗CD20人源化单克隆抗体





Gazyva




（obinutuzumab）用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）





的补充生物制品许可申请（sBLA）




。FDA预计将于2026年12月前作出审评决定。根据新闻稿，



若此次获批，Gazyva有望成为首个在


系统性红斑狼疮




领域直接靶向B细胞的抗CD20疗法，并可能成为该适应症的标准治疗。

此次申请主要基于3期


ALLEGORY研究




的积极结果。结果显示，



在接受Gazyva联合标准治疗的患者中，52周时有76.7%的患者达到SLE应答指数4（SRI-4）至少改善4分的主要终点，而安慰剂联合标准治疗组为53.5%，调整后差异为23.1%（95% CI：12.5-33.6，p<0.001）。


该指标主要用于评估疾病活动度、症状以及身体状况变化。安全性方面，本次研究结果与Gazyva既往已明确的安全性特征一致，未发现新的安全信号。

5000万美元，Flagship助力开发“修饰DNA”创新药物

Flagship Pioneering




今日宣布正式推出生物技术公司Serif Biomedicines，致力于开发“修饰DNA（Modified DNA）”这一创新药物类别。该公司提出，



修饰DNA有望融合mRNA疗法与基因治疗的优势，同时降低两者的局限性，实现可编程、可规模化生产、作用持久且可重复给药的治疗模式。


为支持平台建设及首批药物研发项目推进，Flagship Pioneering已承诺初始投入5000万美元。Serif表示，尽管DNA是生命信息的核心载体，但除基因治疗外，其在药物开发中的应用长期受限于免疫原性以及难以高效进入细胞核等关键障碍。公司通过对DNA结构与化学形式进行重新设计，在不改变细胞基因序列的前提下，实现基因在细胞内安全、持久且可控表达。

围绕这一方向，


Serif




正搭建完整的非病毒DNA疗法技术体系，包括降低先天免疫反应的修饰DNA、提升入核效率和基因表达的协同mRNA因子、支持重复给药和组织靶向递送的优化脂质纳米颗粒（LNP）、人工智能（AI）指导的DNA序列设计，以及可规模化生产的能力。公司认为，相较于表达持续时间有限的RNA疗法、难以重复给药的基因治疗，以及依赖DNA整合的基因编辑策略，修饰DNA有望提供持久、可重复给药且潜在更安全的治疗特征。



Serif目前的首批研发项目聚焦罕见病和免疫重编程领域。


公司同时透露，即将在科学会议上公布支持该平台的临床前数据：


在静脉给药后，其修饰DNA平台在非人灵长类研究中显示出良好耐受性，并在体内实现持久基因表达及功能性治疗效果。

参考资料：

[1] Flagship Pioneering Launches Serif Biomedicines to Establish Modified DNA as a New Biotechnology. Retrieved April 21, 2026 from

[2] CORRECTING and REPLACING FDA Accepts Application for Genentech’s Gazyva for the Treatment of the Most Common Form of Lupus. Retrieved April 21, 2026 from

[3] FDA accepts application for Roche’s Gazyva/Gazyvaro for the treatment of the most common form of lupus. Retrieved April 21, 2026 from