产业新闻 | 十大明星分子之一！创新小分子3期临床试验达到双重主要终点

Cytokinetics公司今日宣布，关键性3期临床试验ACACIA-HCM取得积极顶线结果。ACACIA-HCM是一项评估Myqorzo（aficamten）用于治疗有症状非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者的3期研究。这项研究被行业媒体BioPharma Dive列为2026年上半年值得关注的10项临床试验之一。Aficamten是一款心肌肌球蛋白抑制剂，已在美国、中国和欧盟获批，用于治疗有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。在oHCM患者中，aficamten通过抑制肌球蛋白降低心肌收缩力，从而减轻左心室流出道（LVOT）梗阻。今年3月，它入选知名产业媒体猎药人（Drug Hunter）发布的2025年度明星分子榜单。

数据显示，ACACIA-HCM达到双重主要终点，与安慰剂相比，从基线至第36周，在堪萨斯城心肌病调查问卷临床汇总评分（KCCQ-CSS）和最大运动能力（pVO2）方面均取得具有统计学显著性的改善，详细结果请见下图。

▲ACACIA-HCM临床试验的主要终点结果（图片来源：参考资料[1]）

在接受aficamten治疗的参与者中，KCCQ-CSS的改善在整个治疗期间稳健且一致。经过洗脱期后，接受aficamten治疗的参与者KCCQ-CSS下降至与安慰剂组相当。第36周时，接受aficamten治疗的参与者pVO2升高，而接受安慰剂治疗的参与者pVO2保持不变，这与此前aficamten在梗阻性HCM中的试验结果一致。

在关键次要终点方面，aficamten组与安慰剂相比观察到具有统计学显著性（p<0.001）的改善，包括纽约心脏协会（NYHA）心功能分级改善的参与者比例，以及心力衰竭生物标志物NT-proBNP等。

安全性方面，未发现新的安全性信号。接受aficamten或安慰剂治疗的参与者完成计划给药的比例相似，分别为88.4%和90.3%。左心室射血分数（LVEF）<50%发生于27例（10%）接受aficamten治疗的参与者和2例（1%）接受安慰剂治疗的参与者。2例接受aficamten治疗的参与者发生了与LVEF<50%相关的心力衰竭严重不良事件。接受aficamten治疗的参与者中，3%因LVEF<40%而中断治疗。

参考资料：

[1] Cytokinetics Announces Positive Topline Results from ACACIA-HCM, the Pivotal Phase 3 Clinical Trial of Aficamten in Patients with Non-Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. Retrieved May 5, 2026, from

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