70 亿美元交易后，哪些 in vivo CAR-T 值得收购，MNC 转向国内 Biotech？

近日，礼来以 70 亿美元收购 Kelonia Therapeutics，再度印证了大型药企愿意为 in vivo CAR-T 技术支付「天价」。这是继今年 2 月以 24 亿美元收购 Orna Therapeutics 后，礼来年内第二笔 in vivo CAR-T 重磅交易。

过去的一年里面，吉利德、艾伯维、百时美施贵宝以及阿斯利康在 in vivo CAR-T 领域收购不断，累积投入超过百亿美元。

尽管行业掀起「收购狂潮」，但全球知名投资研究机构晨星公司（Morningstar）旗下 PitchBook 的生物技术与制药高级分析师 Ben Zercher 表示，预计 in vivo CAR-T 领域的并购交易将放缓，这并非市场缺乏兴趣，而是优质收购标的已所剩无几。

他指出，强生、诺华等头部药企目前尚未布局体内 CAR-T 项目；而仍可被收购的生物科技公司中，Umoja Biopharma 是最受关注的潜在标的。

Umoja 拥有专有的 VivoVec 基因递送平台，可将慢病毒载体递送系统与一种新型的 T 细胞靶向和活化表面复合物相结合，直接在患者体内生成 CAR-T 细胞，具有三大特色：

• 融合多种功能域（MDF），可增强 VivoVec 颗粒与 T 细胞的结合、激活及转导能力；

• 将 Cocal 融合糖蛋白作为胞膜蛋白，可与宿主细胞低密度脂蛋白受体 LDL-R 结合，帮助病毒特异性靶向并进入 T 细胞；

• 可控性和灵活性，VivoVec 可与 RACR（雷帕霉素活化的细胞因子受体）结合使用，通过控制 T 细胞的生长和存活为免疫细胞疗法提供一种可调控的方法。

目前，Umoja 已有两款候选产品进入临床。其中，UB-VV400/410 是一款靶向 CD22 的 in vivo CAR-T，用于自免和非霍奇金淋巴瘤，处于 I 期临床试验阶段。UB-VV111 是一款靶向 CD19 的 in vivo CAR-T，针对复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病，在 2025 年 9 月获得了 FDA 的快速通道认证，也处于 I 期临床试验阶段。

UB-VV111 早在 2024 年就已吸引艾伯维，双方达成 14 亿美元潜在交易，艾伯维获得该产品后续授权选择权。并且，Umoja 也和国内的驯鹿也达成了合作，共同开发即用型体外和体内细胞与基因疗法。

独家技术平台叠加已经进入临床的管线，这是支撑 Umoja 成为「最受关注的潜在标的」的重要因素。不过，Ben Zercher 认为，Umoja 体内递送技术虽极具吸引力，但与艾伯维的现有合作，可能阻碍其他药企对其进行干净收购。但从行业规律来看，药企收购长期合作的生物技术公司已是细胞治疗领域的常见操作，艾伯维是否有可能收购 Umoja 值得期待。

「买家变少、标的更少，交易节奏自然会放缓。」Zercher 表示，「药企也可能将目光转向海外，例如中国的星锐医药（Starna Therapeutics）已将 in vivo CAR-T 推进至临床阶段。」

星锐医药在去年 10 月完成了逾 3 亿元人民币的 B 轮融资，资金将主要用于升级和扩展肝外靶向递送平台，加速 in vivo CAR-T 管线的临床开发，进一步夯实公司在 RNA 治疗领域的创新布局。mRNA 预防性疫苗、治疗性肿瘤疫苗、in vivo CAR-T 三大方向的布局也让业内分析师较为看好。

国内 in vivo CAR-T 领域发展势头迅猛，短短数年间，进度最快的产品已推进至注册性临床阶段，同时有一大批企业的管线进入 IIT 阶段，涉及血液瘤、实体瘤、自免等多个适应症。在技术层面，国内企业已逐步形成病毒载体和非病毒载体两大技术路径并行推进的发展格局。

整体而言，国内 in vivo CAR-T 赛道潜力巨大，发展态势强劲，细胞治疗已经有获得 MNC 青睐先例，未来这一赛道的企业或许真有可能如 Zercher 表示的那样，成为跨国药企防御性并购、技术引进的核心标的，持续承接全球细胞治疗产业的创新与商业化落地需求。

优质资产稀缺，意味着企业需要最大化挖掘现有管线价值。Zercher 认为，in vivo CAR-T 的潜力足以支撑高额首付款，即便是早期项目也不例外；尤其该领域可从肿瘤拓展至自身免疫疾病，双市场潜力让早期资产的高估值具备合理性。

同时，Leerink Partners 分析师 Daina Graybosch 博士认为，in vivo CAR-T 效率更高，且初步数据显示疗效潜力相当，有望成为颠覆性替代方案。

她指出，大型药企重金布局主要出于两大动机：

企业在进入门槛高的领域时投入极大，若颠覆性技术到来，必须主动成为颠覆者。吉利德便是典型，旗下 Kite 的 Yescarta、Tecartus 已上市，但面临激烈竞争导致销售额下滑；若体内技术实现颠覆，现有产品将受到冲击。

以礼来为代表的新入局者，希望构建多样化技术组合，以应对行业不确定性。

此外，Graybosch 博士强调了一个关键「临床数据最终决定赛道成败」。目前，其重点关注了两款 in vivo 管线：一款是 Umoja 的 UB-VV111，另一款是传奇生物的 in vivo 管线，以及完成首例患者给药。

Graybosch 博士表示：「在快速迭代的 CAR-T 领域，不宜过度解读早期结果。小规模数据集很容易引发过度反应。首批接受治疗的患者情况特殊，受到密切监测、就医条件特殊、医生也经过精挑细选。我更关注 40-50 例样本、具备真实随访的数据，才能真正判断潜力与挑战」。

当下，in vivo CAR-T 的爆发源于其目标，即保持疗效相当的同时，解决体外 CAR-T 所有痛点。在未来，技术优化以及更多临床数据披露后，这一目标也将有望实现。

参考资料：

1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/frenzied-feeding-playing-defense-and-disruption-lillys-kelonia-acquisition-and-future-vivo

2. 企业官网

点点“分享”、“点赞”和“在看”

给我充点儿电吧~