对话瑞博生物梁子才：第三次浪潮已至，中国力量开始领跑全球
发布时间：2026-05-07来源：同写意
同写意主办的首届"大国新药"全球会议将于2026年7月22日-24日在国家会展中心（上海）举办。会议对标J.P.摩根大会，构建"中国创新—全球合作—上海交易"模式，彰显中国新药大国地位，推动中国创新引领全球健康产业发展。大会期间将举办“小核酸药物创新全球会议”。同时，瑞博生物董事长兼CEO梁子才博士将担任大会主席团成员，并出席CPIC 2026，敬请关注！
伴随跨国巨头先后落子、全球制药企业密集布局，小核酸赛道正迎来前所未有的关注度与爆发期。
据丁香园Insight数据库，目前全球进入申报临床及以上阶段的小核酸管线数量已达364款，与2017年相比增幅超过450%，呈现出爆发式激增之态。值得关注的是，在这条赛道上，中国企业的身影正变得愈发清晰——全球小核酸管线中，有近40%都来自中国。本土企业不仅数量领先，更凭借核心技术优势获得了国际同行的高度认可。2026年1月，瑞博生物成功登陆港交所，募资21亿港元，成为中国“小核酸第一股”，标志着中国药企在siRNA创新药赛道的资本化突破。2月，瑞博生物与美国Madrigal达成一项高达44亿美元的合作，双方将基于瑞博自主研发的肝靶向RiboGalSTAR ™平台，联合开发六款针对MASH的创新siRNA疗法。这也是继勃林格殷格翰（BI）之后瑞博生物再度与跨国公司联手。站在企业发展的关键节点，近日，同写意对话瑞博生物董事长、CEO梁子才博士——中国小核酸制药产业的开拓者和领军人物， 深度解读小核酸的“第三次浪潮”、递送技术突破、全球化战略以及中国小核酸产业的未来。梁子才博士
瑞博生物董事长、CEO
这一年里，重磅炸弹级别的小核酸药物从1个增加到3个；siRNA药物第一次单品销售额和总销售额均超过ASO，完成小核酸两代技术的交棒。
全球范围内，2025年小核酸领域交易总额突破364亿美元。诺华以120亿美元现金的天价收购Avidity，25亿美元的高溢价收购Regulus，两笔重磅交易震撼全球。而在中国，瑞博生物在2026年1月9号成功在港交所上市，多家小核酸药企相继递交IPO申请， 2026年第一季度，国内已有三笔小核酸项目完成总交易额近70亿美元的出海授权，同时，中国生物制药收购赫吉亚生物：中国小核酸制药领域捷报频传，已经成为世界小核酸制药产业一股不可忽视的力量。2025年的长足进展，使业内普遍预测2026年为小核酸药物的“爆发之年”。 而这种热度并非凭空而来。早在2017年，梁子才便预见了小核酸药物的巨大潜力，并提出：“小核酸药物将成为现代制药的‘第三次浪潮’。” 他表示：“抗体从1997年到2025年，全球销售额从3亿美元增长到2500亿美元，20多年增长800倍。小核酸销售额到2025年已经70多亿美元，接下来突破2500亿美元，也会在小核酸领域上演。小核酸药物的市场空间甚至可能超过抗体。”在他看来，如果说小分子和抗体是现代制药基于“蛋白立体识别”的“模拟信号”时代，小核酸制药就是现代制药基于“mRNA序列识别”的“数字信号”时代。从这个意义上讲，小核酸药物是基因组革命最大的硕果。具体而言，依托底层技术差异，小核酸具备小分子与抗体无法比拟的独特优势：首先，小核酸药物的数字识别使其从临床前到各期临床阶段的成功率大幅提高，药物的开发风险降低，这改变了创新药高风险产业属性。其次，小核酸药物前所未有的长效性（一针维持半年药效），使其不仅在疾病治疗中有非常好的依从性和竞争力，而且具备疫苗级预防属性，推动慢病治疗模式革命，真正实现 “良医治未病”。第三，小核酸药物开发速度快。从靶点确定到IND临床申报，基本上1.5-2年。平台化属性非常强。第四，小核酸药物靶点非常丰富。已知成药的靶点大约600个，其中约三分之一能被抗体靶向，而小核酸作用于mRNA层面，靶点极广，可治疗的疾病谱范围也非常广。其巨大的优势和发展空间，正在引来各路玩家——跨国药企、生物技术公司纷纷入局，“这个领域已经变成一个实实在在的兵家必争之地，竞争者会越来越多。”小核酸药物发展初期的前十年间相对缓慢，递送技术是制约其发展的核心瓶颈。目前，GalNAc已成为肝靶向递送的主流策略，并在约10个靶基因领域出现同质化内卷。肝外递送已成为当前全球小核酸领域技术竞争的核心焦点，其关键挑战在于：筛选并利用各组织中高特异性表达的受体，设计能够突破多重复杂生物屏障的递送载体，最终实现对肝外组织器官的精准靶向递送。对此，梁子才指出：经过我们多年的努力，建成了一套体系化的肝外递送研发平台。我们在肾脏、心脏、脂肪、肌肉、中枢神经等组织上陆续获得技术突破。不远的未来，我们期望完成所有重点组织和细胞的特异性递送手段的布局。2026年3月，在欧洲RNA Leaders大会上，瑞博生物首次批量公布了一系列肝外递送最新成果，展示了自主研发的RiboPepSTAR™ 技术平台在肾脏、心脏、代谢及脂肪组织等领域广阔的治疗潜力：在多种动物模型中，实现了近端肾小管细胞的特异性摄取和目标基因抑制，抑制率高达80%，覆盖从小鼠到非人灵长类（NHP）模型。在2型糖尿病等多种疾病模型中，检测到高效特异基因沉默的同时，还观察到药效指标的显著改善，首款肾脏靶向药物已推进到临床前研究阶段。 在小鼠模型中，采用心脏靶向siRNA偶联物实现了持续且稳定的心脏组织基因的抑制。同时，该药物分子在肌肉组织中影响极小，在肝脏和肾脏中几乎无活性，展现出心脏靶向的高特异性，有望为心血管疾病提供精准RNAi治疗方案。 在非人灵长类动物实验中， 实现了高达96%的基因抑制率，显示出强大的脂肪组织靶向效率和特异性，为代谢性疾病的治疗开辟新路径。 实际上，肝外递送的突破不仅关乎技术，更关乎专利布局。梁子才解释道，与上世纪发现的 GalNAc 机制不同，肝外递送的受体与配体多为新发现，均可形成专利保护，难以出现一家突破、全行业快速跟进的局面。他强调：“每个公司都必须自建递送平台，innovation 是关键。小核酸行业具有‘可穷尽性’—— 递送渠道、配体受体、siRNA 序列均可穷尽，这会让龙头优势持续放大，me-too模式空间越来越窄。”面对小核酸行业的“可穷尽性”，瑞博生物选择重点方向聚焦深耕 + 新器官递送广泛布局并行。 以心血管代谢为核心战场，瑞博展开全方位包围式布局：1.在抗凝/抗血栓小核酸领域保持全球领先。瑞博生物的核心产品Vortosiran（RBD4059）为全球首款靶向FXI的siRNA药物，开发进度全球领先，并且布局了迭代产品。2.在脂肪肝（MASH）领域，通过与BI、Madrigal的全球重磅合作来推进——前者拥有全新的脂肪肝靶点；后者则是全球首家成功推出MASH上市药物Rezdiffra（resmetirom）的企业，在该领域拥有丰富的临床开发经验和商业化能力。3.在血脂领域快速推进2款产品的开发，RBD5044是全球第二个进入临床阶段的靶向ApoC3的 siRNA药物，正在快速推进在欧洲和中国的II期临床研究。 同时，授权齐鲁制药的靶向PCSK9的siRNA药物RBD7022将于近期启动中国Ⅲ期试验，是公司进展最快的自研产品。此外，瑞博全面布局肾脏、心脏、脂肪等肝外组织，形成心血管和代谢领域的广角覆盖。回顾瑞博生物近20年的发展历程，梁子才将2021年和2022年视为分水岭。2021年，瑞博生物基于自主研发的RiboGalSTAR™平台开发的第一个品种RBD1016进入临床试验，这也是首个国产抗乙肝小核酸药物，成为瑞博生物从技术创新阶段到品种快速突破的阶段性分水岭。2022年1月，甘黎明博士加盟瑞博生物作为全球研发总裁和首席医学官，随后瑞博生物在欧洲的国际研发中心建立，开启了瑞博生物全球化发展的新篇章。从2022年至今，瑞博已累计将7个品种推进到临床阶段，其中一个产品即将进入III期，另有三款已处于II期，开发速度大大加快。梁子才提到，目前瑞博国际研发中心有50人，其中30人在拥有跨国药企总监及以上经历，融合国际体系标准与中国团队高效执行力，形成具备全球竞争力的研发突击队，使瑞博目前在心血管代谢这一方向已经具备了与MNC同水平的全球开发经验和能力。他表示：“快还不是最重要的，方向正确更关键。这样的经验和能力与强有力的技术体系和执行能力无缝结合，同时联手全球覆盖的BD能力，这是瑞博生物的最大优势。”对于瑞博生物的BD节奏和未来展望，梁子才强调：“我们始终以公司长期价值增长为核心导向，在合作中更为看重产品自身的内在价值，以及BD合作伙伴对价值兑现与商业化落地所带来的协同支撑。未来几年，随着公司一批品种进入III期临床阶段和若干品种成功进入商业阶段，公司有望进入价值进一步兑现的新境界。1.国新基金，【独家专访】瑞博生物梁子才：中国小核酸药物差异化创新已迎来突破 | 新 · 生态
2.阿基米德Biotech，FXI小核酸药，王炸！
3.瑞博小核酸，瑞博生物RiboPepSTAR™平台实现肝外多器官精准siRNA递送
4.同写意，44亿美元！瑞博生物与Madrigal达成全球独家许可协议 | 会员动态
5.瑞博生物2025年度业绩公告
《大国新药》专题栏目由同写意出品，聚焦中国新药崛起的核心逻辑，研讨创新药全球化战略，致力于构建可持续发展的中国创新药生态。栏目记录全球化浪潮中的中国故事，见证从跟跑到领跑的关键突破，解读国家战略，追踪前瞻技术，在标杆事件与案例复盘中，彰显中国医药的大国担当。
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