FDA启动“实时临床试验”

发布时间：2026-05-13来源：同写意

同写意主办的首届"大国新药"全球会议将于2026年7月22日-24日在国家会展中心（上海）举办。会议对标J.P.摩根大会，构建"中国创新—全球合作—上海交易"模式，彰显中国新药大国地位，推动中国创新引领全球健康产业发展。

日前，美国FDA召开了一场面向全球生物制药与监管科学领域的发布会。会上，FDA局长马蒂·马卡里与来自顶尖药企、医疗中心和科技公司的合作伙伴共同宣布了一项里程碑式的监管现代化举措：史上首个实时临床试验正式上线。

新药研发中长达半世纪的“10至12年”时间框架，终于迎来了系统性挑战。

TONACEA

“死亡时间”

长期以来，医药行业默认了一个令人沮丧的现实：一款新药从实验室到患者手中，平均需要10至12年。

药物开发为何如此漫长？马卡里指出，在从一期临床试验启动到最终提交上市申请的整个周期中，有高达45%的时间段内，根本没有正在进行的临床试验。FDA将这段空白期称为“死亡时间”。

所谓“死亡时间”，并非技术停滞，而是指繁冗的行政与文书工作。每一次试验结束后，申办方都需要将数据录入多个互不兼容的系统，进行分析、打包、提交，一期结束做一次，二期结束再做一次，三期结束又做一次。

这种模式在数十年前仅占开发周期的25%，随后升至35%，如今飙升至45%。在临床试验本身所需时间因技术进步而缩短的同时，行政负担却在不断加剧。

马卡里分享了一个极端的案例：FDA曾收到一份长达6600万页的上市申请。企业花费数年时间制作这些他们自己也不喜欢的文档，FDA审评员则需要耗费同样巨大的精力去消化，其效率之低，可想而知。

TONACEA

审评与试验同步

针对上述“顽疾”，FDA联合药企、MD安德森癌症中心、宾夕法尼亚大学等机构宣布，正式推出一项颠覆性举措——实时临床试验。

马卡里在发布会上强调，这不是一份意向声明、一个理论框架或一次圆桌讨论，而是一个“已经真实运行、就在此刻上线”的实操项目。

实时临床试验的核心思路，是打破临床试验运营与监管审评之间的数据壁垒。在传统模式下，数据必须等到试验完全结束后，经过漫长的整理才提交给FDA。而在新模式下，借助云计算、电子健康记录（EHR）的大规模可及性以及API技术，情况发生了根本改变。

具体而言，申办方与FDA审评员会事先商定关键的安全信号和临床终点指标。随后，在试验进行期间，当一名受试患者出现发烧、住院，或者影像学检查显示肿瘤缩小等预设事件时，相关数据会通过云端实时传输至FDA的监测仪表盘。

换言之，FDA审评员不再需要等待数年才能看到试验结果，而是可以近乎同步地追踪安全性和有效性的动态变化。

FDA首席人工智能官杰里米·沃尔什在发布会上回顾了这一构想的起源：大约八年前，他在了解临床试验运作流程时发现，数据收集与提交方式“和1960年代相差无几，只是稍微改良了一点”。当时他撰写了一份白皮书，提议推行实时临床试验，但因无人牵头而搁置。如今，随着云计算成熟、EHR普及以及AI技术的发展，这一“激进”想法终于得以落地。

TONACEA

安全性仍是首要目标

对于任何旨在加快审评速度的改革，安全性始终是外界最关心的焦点。马卡里在发布会上多次强调，保障公众安全是FDA的首要目标，实时临床试验“不走任何捷径、不牺牲任何安全”。

事实上，新的模式可能实现更主动的风险管理。在传统路径下，一个严重的不良事件可能在试验结束后数月才被报告和分析。而在实时模式下，双方预先商定的安全信号一旦出现，FDA可以立即在云端看到，并第一时间与申办方沟通，必要时提前终止或调整试验。用沃尔什的话说，这种透明化使FDA能够“进行更多分析”，而非被动接收二手汇总。

安进公司首席医疗官保罗·伯顿在发布会上表示，务实的临床研究并不意味着降低研究的严谨性。新的实时路径将与传统的随机研究方法并行，共同构建更完整的证据基础。

TONACEA

效率革命

此次“实时临床试验”是FDA对药物开发全流程进行“常识性现代化”的一环。马卡里在发布会上展示了一张药物研发与审批流程图，并透露正在对每一个环节重新设计，在不牺牲安全性的前提下提高效率。

目前已推出或推进中的改革措施包括：

• 减少动物实验：不再常规要求两种动物物种的测试。

• 精简IND申请要求：部分数据允许事后提交，且可接受摘要形式，使早期阶段能够聚焦于一期试验的安全性核心。

• 改革IRB流程：美国各机构的伦理审查委员会（IRB）长期被视为“限速瓶颈”，部分委员会每月仅开会一次。FDA正在推动中央IRB或限定45天内完成审查的机制。

• 将两项关键试验减为一项作为默认基线：允许使用贝叶斯统计，在疗效或安全性证据充分时提前终止试验。

• AI辅助审评：新的AI工具可将每款药物的内部审评决策时间缩短两个月。

• 上市后实时监测：借助大规模电子健康记录和云计算，在药物获批后立即对真实世界中的安全性与有效性进行跟踪。

此外，FDA内部正在进行大规模的技术系统整合。过去，该机构接收不同产品（猫粮、农场动物疫苗、医疗器械、烟草、化妆品等）的申请系统多达40个，不良事件报告系统也有7个，且用户体验极差。这些系统将被整合为统一平台，预计每年节省1.2亿美元。节省的资金将重新投入科学团队建设，招募近3000名新科学家，为持续改革提供人力资源支撑。

FDA代理首席医疗和科学官马利卡·芒贾尔在发布会上透露，实时临床试验目前处于概念验证阶段。初期，FDA会同时接收通过传统方式提交的数据和实时云端数据，并行运行以进行评估。她同时宣布，FDA已在联邦公报上发布“信息征集令”（RFI），向公众征询如何将这一模式在整个机构范围内推广，目标是从肿瘤学等先行领域逐步扩展至更多治疗领域。

马卡里坦言，美国在全球临床试验中的领先地位正面临挑战。在他上任前的四年里，在中国启动的临床试验数量已经超过美国，部分早期试验也流向澳大利亚。要保持美国在生物技术和医学治愈领域的领导地位，就必须在不走安全捷径的前提下，从根本上提高效率。

转载说明：本文系转载内容，版权归原作者及原出处所有。转载目的在于传递更多行业信息，文章观点仅代表原作者本人，与本平台立场无关。若涉及作品版权问题，请原作者或相关权利人及时与本平台联系，我们将在第一时间核实后移除相关内容。