赛诺菲要求撤出CNPV，宁弃速度也要摆脱政治

*题图仅作示意用。

据外媒报道，近日赛诺菲已要求FDA将其1型糖尿病药物teplizumab（替利珠单抗）从“局长国家优先审评券”（CNPV）项目中撤出。

此举发生在药品审评与研究中心（CDER）代理主任Tracy Beth Høeg推翻审评团队的批准决定之后。FDA已经错过了4月21日的批准目标日期。赛诺菲的行动可以理解为，与其在政治干预的阴影下寻求非常规的快速批准，不如回归常规审评路径，维护决策的科学性和独立性。

Teplizumab商品名Tzield，是一种单克隆抗体。FDA此前已批准该药物用于8岁及以上儿童及成人1型糖尿病2期患者，以延缓向3期进展。上个月FDA扩大了批准范围，允许1岁及以上儿童用药，但不包括CNPV项目下的适应症，即8岁及以上3期糖尿病儿童。

路透社此前报道称，由于不良事件，FDA推迟了对Tzield的审评，包括两例与癫痫和血液凝固相关的报告和一例死亡。赛诺菲方面表示，基于所有可用信息，尚未确立Tzield与死亡病例之间的因果关系。此外，在30多年中超过1000名接受teplizumab治疗的患者中观察到三例癌症病例，也均未确立与药物之间的因果关系。FDA审评团队认为现有风险可以通过适当的标签来缓解和管控，且监测和流行病学办公室无法将癌症风险与该药物联系起来。

Høeg的质疑是该药获益不大于风险，特别是存在爱泼斯坦-巴尔病毒和癌症的风险。她计划召开咨询委员会（AC）会议来否决批准。但在本届政府下举行AC会并不容易，且所有新委员会成员都必须得到白宫批准。

曾经FDA中心主任介入具体药物的科学审评实属罕见，尤其是像Høeg这样的政治任命官员。FDA消息源向媒体透露，CNPV项目下的药物特别容易受到政治干预。这也是导致前CDER主任Richard Pazdur仓促退休的主要原因之一。其实CNPV自设立之初便难以摆脱政治交易的阴影。有报道FDA高级官员曾不顾员工反对授予CNPV，并施压药企，将其作为白宫药品定价谈判的筹码——多张CNPV是在白宫与药企签订所谓的“最惠国价格”（MFN）协议前后发布的。

目前尚不清楚赛诺菲将药物从CNPV中撤出是否会有积极效果，因为Høeg已经深度参与。这意味着即使走常规审评路径，审评团队也可能难以坚持科学决策。

赛诺菲是CNPV的首批九名获得者之一，但据报道，该公司从未主动申请过CNPV，是FDA主动提名了其产品。迄今为止，已有22家公司获得CNPV，7个品种获得批准。

CNPV自身的命运也处于未知状态，此前FDA已计划6月4日召开公开会议讨论。一个突如其来的重大变化在于，其“C”字母所代表的“局长”（Commissioner）Marty Makary本人已经正式辞职。