全球首款自免 CAR-T 递交滚动 BLA，预计明年商业化！多款进入 III 期，将迎来新爆发

Miv-cel 是一款采用全人源化设计及 CD28 共刺激结构域的自体 CD19 CAR-T，被开发用于治疗多种自免疾病。单次输注即可深度耗竭 B 细胞、重塑免疫系统，有望为自身免疫病患者实现无需长期服药、病情持久缓解的治疗目标。

今年 4 月，Kyverna 在 2026 年 AAN 年会重磅口头公布 KYSA-8 关键临床试验主要分析结果。在前期积极初步数据基础上，研究证实：单次输注 miv-cel 后，第 16 周所有主要及次要终点均取得统计学显著且持久的临床获益，患者残疾状态得到逆转。

此外，截至第 16 周及末次随访，100% 患者无需再接受僵人综合征相关免疫治疗；同时 miv-cel 整体安全性耐受良好。

Kyverna 计划在 2026 年下半年公布为期一年的随访数据，进一步验证长效获益。值得关注的是，德国通过同情用药路径首批接受 miv-cel 治疗的 2 例僵人综合征患者，已分别实现 15 个月、26 个月的持久疗效，无需长期使用免疫药物。

公司首席执行官 Warner Biddle 表示：「作为首家为自身免疫性 CAR-T 疗法递交 BLA 申请的企业，与 FDA 就单臂临床试验方案达成共识、明确 miv-cel 递交路径，不仅是 Kyverna 的重要里程碑，也对整个行业意义重大。在推进滚动式 BLA 递交、筹备 2027 年商业化上市的同时，我们正搭建多样化适应症产品矩阵，巩固在自免疾病中的领先地位。长远来看，公司有望建立全新治疗范式。」

除了 SPS 外，miv-cel 针对其他自免疾病的临床研究也在快速推进中。

全身型重症肌无力 KYSA-6 

注册性试验 III 期持续入组

2026 年 4 月，Kyverna 在 AAN 年会公布 KYSA-6 临床试验 II 期长期随访数据：单次给药后，所有关键疗效指标均实现深度且持久的应答，获益可维持长达一年。无论患者既往是否使用过生物制剂，100% 患者的重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）、定量重症肌无力评分（QMG）均较基线快速、显著下降，疗效优于 2025 年 10 月中期分析结果。生物标志物及机制研究数据也进一步佐证 miv-cel 具备差异化临床优势。

公司计划 2026 年下半年公布全身型重症肌无力 II 期更长随访数据，目前已在全球 15 家研究中心同步推进经 FDA 认可的 III 期临床试验患者入组。

进展性多发性硬化（PMS）

miv-cel 数据表现积极

2026 年 5 月，斯坦福大学血液骨髓移植与细胞治疗研讨会上，Kyverna 公布了 miv-cel 治疗进展性多发性硬化 IIT 研究最长 12 个月随访更新数据：CAR-T 细胞在患者外周血及脑脊液中显著扩增，能够实现免疫重置。5 例可评估疗效患者末次随访时，扩展残疾状态量表（EDSS）评分均改善或维持稳定，100%（4/4）患者疲劳程度均较基线改善，所有患者均停用其他免疫调节药物。另外，miv-cel 耐受性良好。

Kyverna 预计 2026 年下半年披露该项 IIT 研究更多数据及管线最新进展。

Kyverna 的进展无疑是自免 CAR-T 赛道最快的。与此同时，这一赛道多家头部药企已纷纷发力，将核心管线推进至 III 期，未来或许迎来自免 CAR-T 爆发的时代。

据公开信息披露，BMS 的 CD19 CAR-T 细胞疗法 Zola-cel 启动了首个 III 期临床试验，针对活动性系统性硬化症（SSc）。该研究旨在评估 Zola-cel 联合磷酸氟达拉滨和环磷酰胺对比标准治疗（托珠单抗、利妥昔单抗、尼达尼布）治疗 SSc 的有效性和安全性。

Zola-cel 是 BMS 基于 NEX-T 平台生产的，其体外制备周期约为 5 天，生产效率和细胞治疗均获得提升，已经在系统性红斑狼疮、特发性炎症性肌病等多种自免疾病中进行验证。此前公布的 I 期研究 Breakfree-1 结果显示，系统性硬化症相关间质性肺病（SSc-ILD）患者接受一次 Zola-cel 治疗后，肺功能实现了前所未有的改善。在 6 例基线患有 ILD 的患者中，治疗 6 个月后中位相对预测 FVC（pFVC）较基线增加了 10%。这一数据意义重大——其它疗法并未报告过 pFVC 显著改善的效果。

今年 4 月，BMS 披露了业绩，也更新了 Zola-cel 的关键里程碑预期，其注册性临床数据读出时间从 2028 年提前至 2027 年。

Cartesian 的 Descartes-08 是一种潜在 FIC mRNA 工程化 CAR-T 细胞疗法。它通过靶向 BCMA，清除分泌自身抗体的浆细胞。相较于传统 CAR-T 而言，该疗法的给药设计不需要预处理化疗，支持门诊环境下给药，避免了与癌变相关的基因组整合风险。

今年 3 月，Cartesian 披露了第一季度财报和更新业务进展，Descartes-08 有 3 项临床项目正在推进。该疗法针对重症肌无力患者的 III 期 AURORA 试验持续入组，计划纳入 100 名乙酰胆碱受体自身抗体阳性（AChR Ab+）重症肌无力患者，采用每周一次、共六次的门诊输注方式给药，评估患者日常生活活动量表（MG-ADL）评分较基线改善 3 分及以上的患者比例。

另外，将启动肌炎 II 期 TRITON 试验和继续推进包括青少年皮肌炎在内的自身免疫病的 I/II 期 HELIOS 儿科试验。

另外，Cabaletta Bio 的 CD19 CAR-T 疗法 rese-cel 也已经进入关键临床研究期，其皮肌炎（DM）和抗合成酶综合征（ASyS）队列正在招募，计划纳入 17 名患者，顺利的话，将在 2027 年提交 BLA。而这款管线，Cabaletta 将采用自动化、可扩展的平台生产，将有望降低生产成本并快速生产。

整体而言，自免 CAR-T 已从概念验证快速迈入商业化冲刺的关键拐点，核心逻辑是用 「一次性免疫重置」 替代传统终身用药，有望重塑千亿级自免治疗格局。目前，国外头部企业进展领先，国内企业密集布局并推进临床，并且叠加了创新的设计、优化的工艺等，在未来两年，这一赛道将迎来里程碑式突破。

责任编辑丨浔

校对丨浔

参考资料：

1.各企业官网

2.https://ir.kyvernatx.com/news-releases/news-release-details/kyverna-therapeutics-announces-initiation-rolling-sps-bla

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