多款基因编辑药物进入确证性临床，国内首款上市将花落谁家？

2023 年 12 月，全球首款 CRISPR/Cas9 基因编辑药物 Casgevy 获 FDA 批准上市，正式开启体外基因编辑疗法商业化时代。今年 4 月，Intellia Therapeutics 的体内 CRISPR 疗法 lonvo-z（NTLA-2002）治疗遗传性血管性水肿的 Ⅲ 期 HAELO 试验达到主要及所有关键次要终点，成为全球首个报告 Ⅲ 期阳性数据的体内基因编辑候选药物，且有望于 2027 年上市。

在国际领先势头下，国内基因编辑赛道（不含 CAR-T 等免疫细胞疗法）正加速追赶——体内与体外路线齐推进，从底层编辑工具自主创新到递送系统多元突破，治疗领域也从遗传性罕见病向常见慢性病等拓展，且已有企业完成确证性临床。

下文统计了管线获进展的代表性基因编辑企业（排名不分先后，数据截至 5 月 18 日）：

尧唐生物专注于开发基于 mRNA-LNP 递送的体内基因编辑药物。截至今年 5 月，已有 6 条管线进入临床阶段，适应症涉及遗传性疾病、代谢性疾病及自身免疫性疾病。

YOLT-203 采用自研 CRISPR/Cas 基因编辑工具 YolCas12HF，经 LNP 递送至肝细胞，靶向 HAO1 基因。2025 年 11 月，获 FDA 批准启动全球首个原发性高草酸尿症 1 型（PH1）体内基因编辑疗法确证性临床试验。2025 年 1 月发布的 IIT 研究（7 例）显示，最长随访 16 周内，尿草酸最大降幅近 70%，疗效持久稳定，无 SAE、治疗中断或退出。

YOLT-202 基于其自研新一代腺嘌呤碱基编辑器 YolBE，可在 SERPINA1 PiZ 位点实现高效、精准的基因修复，针对 95% 以上严重患者为 PiZZ 基因型的 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。2026 年 3 月，获 FDA 批准开展 Ⅱ/Ⅲ 期临床研究。初步 IIT 研究显示，在部分高剂量受试者中，AAT 水平可达到正常范围。

YOLT-201 经 LNP 递送 CRISPR-Cas9 mRNA，靶向编辑 TTR 基因，已完成 Ⅰ/Ⅱa 期临床所有患者给药。2025 年 3 月公布的 IIT 研究显示，高剂量组单次给药后转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）血清 TTR 下调约 90%，低剂量组二次给药后 TTR 接近完全清除。

YOLT-101 经 LNP 包裹腺嘌呤碱基编辑器 hpABE5 mRNA 及靶向 PCSK9 的 gRNA 针对杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）。发表于 Nature Medicine 的早期临床显示：在最高剂量组（0.6 mg/kg，n=3）中，YOLT-101 于第 24 周实现 PCSK9 平均下降 74.4%，LDL-C 平均下降 52.3%，且在第 4 周即观察到 48.9% 的 LDL-C 降幅。

锐正基因专注于开发基于 LNP 和其他非病毒载体的体内基因编辑技术和产品，并构建了针对遗传性罕见病和难治常见病的产品管线组合。

ART001 针对 ATTR，于 2023 年 8 月成为中国第一个进入 IIT 的以 LNP 为载体的体内基因编辑候选产品，于 2024 年 8 月成为中国第一个获得美国 FDA 临床试验许可的同类产品，已进入 Ⅱ 期临床。

ART002 经 LNP 递送靶向人 PCSK9 的 sgRNA 和 Cas9 mRNA，可特异性敲除肝细胞中 PCSK9 基因，用于治疗 HeFH。于 2025 年 4 月成为全球首个在人体内达到药效饱和，并在超高基线患者中有效降低 LDL-C 的同类产品，截至当时相关受试者人体数据最长已观察到 48 周。

正序生物依托以变形式碱基编辑器 tBE 为代表的自主知识产权碱基编辑系统，开发覆盖遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等体内和体外管线。

首条管线 CS-101 是基于 tBE 平台开发的体外碱基编辑候选药物，治疗 β-地中海贫血的 IIT 结果已发表于 Nature：5 例患者治疗后造血功能快速重建，总血红蛋白及 HbF 水平持续高表达，均迅速摆脱输血依赖。

CS-121 是基于 tBE 平台开发的首款体内基因编辑候选药物，通过 LNP 静脉注射将 tBE 递送至肝脏，精准编辑 APOC3 基因，用于治疗家族性高乳糜微粒血症。IIT 研究中已有效治疗多例持续性乳糜微粒血症/高甘油三酯血症患者。

引正基因核心研发领域包括新型 Cas 核酸酶基因组编辑器开发，以及利用 LNP 和工程化蛋白递送载体（PDV）实现安全高效的体内递送。

GEB-101 是其自研体内基因组编辑研究性药物，已于 2026 年 1 月获 FDA 批准，开展针对 TGFBI 相关角膜营养不良的 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验（CLARITY）。该候选药物采用公司自主知识产权的 PDV 实现 RNP 的高效体内递送。RNP 形式的递送确保了基因组编辑工具在体内的瞬时表达，可显著降低脱靶风险。

本导基因的核心竞争力在于两大自主开发的平台型递送技术：经过临床验证的类病毒载体 BD-VLP 平台与下一代慢病毒载体 BD-Lenti 平台。

据公司融资新闻稿，基于 BD-VLP 平台开发的 BD111 是全球首个 CRISPR 抗病毒基因编辑候选药物，已进入治疗疱疹病毒型角膜炎的 Ⅱ 期临床；基于 BD-Lenti 平台开发的 BD211（基因修饰自体造血干细胞疗法，用于 β-地中海贫血）正加速转化；针对青光眼的 BD312 与针对生殖器疱疹的 BD115 均已启动 IND 申报。

益杰立科致力于通过表观遗传调控治疗多种疾病，候选产品覆盖代谢、心血管、病毒性肝炎、眼科、肿瘤和和罕见病等。

其创新表观遗传调控疗法 EPI-003 已获中美 IND 批件，拟用于治疗慢性乙型肝炎。EPI-003 通过静脉注射，利用 LNP 递送系统将编码表观遗传调节蛋白的 mRNA 及靶向 HBV 基因的引导 RNA 精准递送至肝脏，直接对 cccDNA 及整合 DNA 进行持久性表观遗传修饰，从转录源头抑制所有病毒产物生成。

邦耀生物已搭建六大具有自主知识产权的技术平台：基因编辑技术创新平台、造血干细胞平台、非病毒定点整合 CAR-T 平台、通用型细胞平台、增强型 T 细胞平台及体内基因编辑 CAR-T 平台。

其中，BRL-101 是全球首个利用基因编辑技术治疗 β0/β0 型重度地贫的基因治疗候选产品，正处于关键性注册临床 Ⅱ 期阶段。该疗法依托具有自主知识产权的造血干细胞平台（ModiHSC）开发，采用非病毒载体的基因编辑技术递送，从根本上消除了病毒整合带来的潜在致瘤风险。此外，基于 ModiHSC 平台开发的 BRL-102 针对镰刀型细胞贫血病，同样采用电转方式递送。

瑞风生物拥有体内和体外两大基因编辑创新药物平台，布局遗传病、复杂疾病等领域。

先导管线 RM-001（HBG 基因修饰的自体 CD34+造血干细胞注射液）是一款 β-地贫体外基因编辑候选药物，靶向 HBG 基因。截至 2025 年 11 月，已完成确证性临床试验并处于随访阶段；体内基因编辑管线 RM-101 注射液已在国内获批临床，拟用于治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致的 Usher 综合征 2 型相关 RP 或非综合征型 RP。

唯源立康专注于利用基因治疗技术开发生物新药，覆盖恶性肿瘤、皮肤遗传疾病及其他难治性慢性疾病。

其创新型基因治疗制品 WG1025 已于 2026 年 1 月完成治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的随机、双盲、安慰剂对照的确证性临床研究。WG1025 活性成分是携带人 COL7A1 基因的复制缺陷型 HSV-1 载体。

新芽基因是国内首家利用碱基编辑技术开发基因治疗药物的研发公司，聚焦于尚无有效治疗手段的神经肌肉类疾病如 DMD 等。

公司核心管线 GEN6050X 是全球首个针对 DMD 静脉注射的体内碱基编辑基因治疗候选药物，采用全球独家权利的 TAM 胞嘧啶碱基编辑器，并通过 AAV 系统递送，精准靶向外显子 50 跳跃。GEN6050X 已于 2025 年 3 月获 FDA 临床试验许可，并已通过在中国开展的 IIT 进入人体研究阶段。

中因科技专注于遗传性眼病的基因诊断与治疗，布局基因替代与基因编辑疗法。

2025 年 7 月，其首个体内基因编辑治疗候选药物 ZVS203e 注射液正式进入 Ⅰ/Ⅱ 期临床试验阶段，针对 RHO 基因突变导致的视网膜色素变性。该疗法采用第三代人工核酸内切酶 CRISPR/Cas9，对突变的 RHO 基因进行定点编辑以期达到一次给药终身治愈的效果。

辉大基因专注于设计、改造及开发新型 CRISPR 基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法，构建覆盖眼科、中枢神经等领域的管线矩阵，核心基因编辑管线含 RNA 编辑疗法与 DNA 编辑疗法，DNA 编辑疗法包括治疗色素性视网膜炎的 CRISPR/Cas12 DNA 编辑疗法 HG301、针对 DMD 的 CRISPR/Cas12 DNA 编辑疗法 HG302 等。此外，公司针对 RPE65 基因突变相关性视网膜病的 HG004 眼用注射液已获中美双批。

时夕生物专注于 AI 设计靶向 RNA 的序列，开发针对危害人类健康尚无有效常规治疗手段的创新小核酸药物。首发管线 RC001 是一款针对 Dravet 综合征开发的 RNA 编辑小核酸候选药物，旨在通过靶向 SCN1A 前体 mRNA 并招募内源性 ADAR 实现 RNA 水平调控。

禾沐基因拥有慢病毒基因导入和 CRISPR/Cas 基因编辑两大基因改造技术平台，重点开发的首个产品 HGI-001 注射液（hemo-cel）已获 CDE 临床默示许可，拟用于治疗输血依赖型 β-地中海贫血。HGI-001 是一款基于自体造血干细胞的基因治疗候选产品，通过慢病毒载体将功能性 β-globin 基因导入患者自体造血干细胞，从根本上恢复其产生正常血红蛋白的能力。

责任编辑丨菊

校对丨菊

参考资料：

1.各企业官方资料

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