国际关注 | FDA推动实时临床试验（RTCT）利好大型制药公司，小型生物技术公司如何应对？

FDA推定实时临床试验（real-time clinical trials，RTCT）的新举措，有望缩短药品审批时间，规模较小的试验申办方可能难以跟上步伐。

FDA推出的新举措允许监管机构查看实时数据，旨在加快药品研发进程。但这也可能使临床试验的竞争环境向拥有相应技术和资金实力的大型制药公司倾斜。

FDA近期公布了两项由制药巨头阿斯利康和安进发起的概念验证试验，并计划以此为基础，在2026年夏天启动一项更广泛的试点计划。

对各类规模的试验申办方提供咨询的行业监管科学与创新专家Aman Khera指出，选择参与该自愿试点计划的公司，将有助于制定实时监测的相关标准和预期。如果小型生物技术公司不参与其中，就面临着不得不适应自己未参与制定的规则的风险，这可能会使小型公司处于不利地位。

Khera指出，FDA推动对安全性信号和终点指标开展实时监测，利好大型制药公司，但对于面临类似资源限制的小型生物技术公司、学术试验机构和非营利组织，这一转变可能充满挑战。

总体上，大型制药公司比小型公司更具备开展实时临床试验的条件，大型制药公司通常拥有能够存储、整合、持续处理海量临床数据的数字基础设施。随着临床试验日益复杂，这一基础设施的重要性也日益凸显。尤其是后期临床试验，目前平均采集590万个数据点，自2020年以来，这一数字每年增长11%。

但数据基础设施仅仅是FDA推动加速药物审批可能对小型生物技术公司产生不同影响的一个方面。Khera表示，互操作性成为另一个主要障碍。

Khera认为不能根据公司规模或投资金额来设定不同的标准。Khera指出，尽管临床试验借助拼凑而成的软件系统、电子病历、供应商及数据平台来捕获日益膨胀的数据集，但这些系统之间难以相互沟通。实时监测要求申办方在所有技术平台和人工智能驱动工具之间持续整合数据。

由于拥有更充裕的预算、更庞大的IT团队，同时在与供应商谈判时拥有更大的话语权，大型制药公司通常有能力构建或协商实现这些复杂的系统集成。但对于小型生物技术公司，尤其是初创企业或专注于超级罕见病领域的公司，情况则大不相同。

Khera表示，这种转变还可能带来新的运营负担、增加工作量，特别是对于临床试验中心。

为了参与实时临床试验，申办方可能需要建立跨职能的监查能力和审查规程，还可能需要支持额外的试验中心培训以及加强供应商监管。Khera表示，这些要求增加了“运营负担”，可能会束缚那些人员较少、资源有限的小型试验申办方。

大型公司通常有能力消化额外需求并向试验站点提供支持。然而，规模较小的公司可能会面临困难，尤其是那些高度依赖尚未具备实时工作流程能力的供应商或合作伙伴的公司，Khera表示。

Khera认为，与监管机构沟通可能成为另一道分水岭。“实时试验需要与FDA进行大量早期监管沟通，以就需监测的信号、传输方式以及触发行动的条件达成一致。”

Khera表示，尽管大型制药公司通常设有专门的注册事务团队，能够专注于相关的规划和协调工作，但小型生物技术公司可能只有寥寥数名注册事务人员，需要同时处理多项职责。

生物技术公司如何做好准备

随着FDA对人工智能集成和实时数据系统的预期不断提高，利用供应商资源的重要性将日益显现。

Khera表示：“大型制药公司可以推动其技术合作伙伴升级系统、集成人工智能工具并符合FDA的预期。而规模较小的生物技术公司缺乏这种谈判能力，往往只能采用现成的解决方案，这些方案可能无法符合真正的实时要求。”

Khera指出，由于流数据（streaming data）会持续带来隐私权和系统完整性方面的新风险，因此网络安全和合规性成为小型生物技术公司需要加强的领域，以帮助识别确认漏洞，避免可能影响运营的数据泄露。

Khera指出，尽管参与实时临床试验的门槛很高，但FDA这一举措代表了行业正确的长期发展方向。

Khera表示，尽管大型制药公司更有能力达到这一标准，但小型生物技术公司仍可通过建立强有力的合作伙伴关系、尽早与监管机构沟通，从一开始就制定清晰的数据战略来实现这一目标。

与此同时，Khera警告称，应避免让实时试验加剧药物研发生态系统中的不平等现象。