百济神州Bcl-2抑制剂「索托克拉」获FDA批准上市

5月14日，百济神州宣布，其索托克拉（商品名：BEQALZI™，百悦达®）获得美国 FDA 加速批准，用于治疗既往接受过至少两线系统治疗（含布鲁顿酪氨酸激酶[BTK]抑制剂）的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

索托克拉是一款在BCL2靶点研发中具有基石性潜力的新一代BCL2抑制剂，其研发设计以增强BCL2抑制剂作用为目标，在分子效力和选择性方面进行了优化，且其药理学特性也有望改善用药的有效性、耐受性和便利性。这是美国十年来首次批准一款新型BCL2抑制剂上市，也是美国目前唯一获批套细胞淋巴瘤适应症的BCL2抑制剂。

此次索托克拉获得加速批准是基于BGB-11417-201（NCT05471843）Ⅰ/Ⅱ期研究的有效性和安全性数据支持，该研究结果已在第67届美国血液学会年会（ASH）上公布。经过独立审查的药物有效性数据如下所示：

总体缓解率（

ORR

）：52%（95% CI: 42-62）

完全缓解（CR）率：16%（95% CI: 9.1-24.0）

中位至缓解时间（TTR）：1.9个月

中位缓解持续时间（DOR）：15.8个月（95% CI：7.4个月至NE），中位随访时间为11.9个月（数据尚未完全成熟）

安全性：索托克拉单药治疗的总体耐受性良好。

该适应症能否持续获批取决于正在进行的CELESTIAL-RRMCL确认性试验（NCT06742996）能否证实其临床获益。FDA已授予索托克拉针对该适应症的突破性疗法认定（BTD），以及快速通道认定和孤儿药认定。

索托克拉目前已在中国获批，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL），以及既往接受过至少一种包含BTK抑制剂在内系统治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。与此同时，欧洲药品管理局（EMA）及其他监管机构也正在审评索托克拉用于R/R MCL治疗的Ⅰ/Ⅱ期临床研究数据。

此外，美国FDA已授予索托克拉治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的快速通道资格，并授予其用于治疗WM、多发性骨髓瘤、急性髓系白血病（AML）及骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者的孤儿药资格认定。

百济神州还在持续推进索托克拉与其他药物（包括泽布替尼）联合治疗CLL的研究探索，相关最新研究数据预计将于2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。