近 5 亿元！mRNA 基因编辑疗法开发公司获 C 轮融资

5 月 29 日，尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布完成近五亿元人民币 C 轮融资。本轮融资由正心谷资本领投，上海国投先导、闵金投、德岳投资等知名机构参与投资，老股东险峰淇云、远翼投资、天创资本加码跟投。 

尧唐生物成立于 2021 年，致力于开发具有「一次给药、终身治愈」潜力的体内基因编辑药物。其核心技术是将自主研发的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统与腺嘌呤碱基编辑器（ABE）或 CRISPR/Cas9 等基因编辑工具相结合，通过将编辑器以信使 RNA（mRNA）的形式瞬时递送至体内目标器官，实现一次给药、从根源上纠正致病基因的目标。 

正心谷资本表示，「过去几年国际上体内基因编辑方向不断实现突破，尧唐生物在体内基因编辑领域的创新实力和临床转化速度令人瞩目，公司多条管线在全球范围内进入临床后期阶段，数据令人振奋，充分展现了中国本土创新力量的巨大潜力，公司技术平台有望成为国际领跑者。」 

尧唐生物已有 6 条管线进入临床阶段，为全球范围内进入临床阶段体内基因编辑管线最多的公司之一。

▲ 尧唐生物的遗传性疾病管线 

YOLT-201 是中国首款进入注册临床的基于 LNP 的体内基因编辑候选药物，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性。这是一种由 TTR 基因突变引起、错误折叠的转甲状腺素蛋白在全身组织沉积并导致多器官功能障碍的致死性疾病。YOLT-201 通过其 LNP 递送系统，将编码碱基编辑器的 mRNA 及向导 RNA (sgRNA) 精准靶向递送至肝脏。经单次静脉输注后，肝细胞内的碱基编辑器会对 TTR 基因进行单个碱基的精准编辑，从而永久性地关闭或显著降低 TTR 蛋白的表达，阻止致病淀粉样物质的持续累积。此前公布的 IIT 临床研究数据显示，高剂量组受试者单次给药后血清 TTR 获得约 90% 的下调，下降迅速、持续且稳定，低剂量组 TTR 下降未达标的患者接受二次给药后，血清 TTR 下降至接近完全清除，并展现出良好的安全性与耐受性，目前该管线已推进至临床 I/II 期研究阶段。 

YOLT-202 是一款针对 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的体内碱基编辑疗法。其以 SERPINA1 基因为靶点，特异性针对导致疾病的 PiZ 突变位点进行干预。YOLT-202 采用尧唐生物自主研发的高精度腺嘌呤碱基编辑器 YolBE，能够在不引入 DNA 双链断裂的前提下，将致病突变 PiZ 矫正为正常的 PiM 型序列，从而恢复肝细胞功能性 AAT 蛋白表达。目前 YOLT-202 已获得美 FDA 的临床试验许可，并相继斩获 FDA 孤儿药资格认定及再生医学先进疗法认定。 

YOLT-203 是一款开发用于治疗原发性高草酸尿症 1 型（PH1）的体内基因编辑疗法，采用尧唐生物自主研发的 CRISPR/Cas 基因编辑工具 YolCas12 HF，通过脂质纳米颗粒将基因编辑器精准递送至肝细胞，靶向编辑 HAO1 基因以抑制乙醇酸氧化酶的表达，从而从源头减少草酸生成，有望实现「一次治疗、终身治愈」，突破现有疗法需长期反复给药的局限。2025 年 2 月，尧唐生物宣布由研究者发起的临床试验（IIT）已纳入 7 例接受 YOLT-203 治疗的 PH1 患者。关键疗效终点为 24 小时尿草酸水平较基线的变化。数据显示，治疗后的最长随访期（16 周）内，患者尿草酸水平最大降幅达近 70%，且疗效持久稳定。2026 年 2 月，YOLT-203 获得美国 FDA 再生医学先进疗法认定。

▲ 尧唐生物的代谢性疾病管线

YOLT-101 是一款针对杂合子家族性高胆固醇血症的体内碱基编辑疗法，采用尧唐生物自主专利的腺嘌呤碱基编辑器 YolBE^® hpABE5，通过新型脂质纳米颗粒 YOL-LNPs^® 实现肝脏靶向递送，在 DNA 单碱基水平精准编辑并沉默 PCSK9 基因，下调血液中的 PCSK9 蛋白水平，从而增加肝脏细胞表面低密度脂蛋白受体的数量，提高低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的清除能力。YOLT-101 在 2025 年 6 月和 7 月分别获得美国 FDA 和中国 NMPA 的临床试验批准，成为中国首个在中美两地均获批临床试验的体内碱基编辑疗法。 

2026 年 3 月，YOLT-101 的 I 期临床研究结果发表于国际顶级医学期刊《Nature Medicine》，数据显示最高剂量组单次给药后，在 24 周 PCSK9 平均下降 74.4%，LDL-C 平均下降 52.3%，且在第 4 周即观察到 48.9% 的 LDL-C 降幅，LDL-C 水平稳定在约 1 mmol/L，疗效已持续观察超过半年。YOLT-101 在各剂量组中总体耐受良好，未发生严重不良事件且未检测到 DNA 或 RNA 水平的脱靶编辑。

早在 2024 年 8 月，尧唐生物已与国内知名药企信立泰达成战略合作，授予后者 YOLT-101 在中国大陆地区的独家开发与商业化权益，交易总规模达 10.35 亿元人民币。  

总体来看，尧唐生物的这几条代表性在研管线均以肝脏为靶器官，利用 LNP 递送基因编辑器 mRNA 的形式进行体内编辑。这种设计既避免了病毒载体可能带来的免疫原性和基因整合风险，也通过 mRNA 的瞬时表达特性，限制了编辑器在体内的作用时间，有助于提升安全性。  

参考资料：

1.https://mp.weixin.qq.com/s/F7a9EYuumlO_eKfJslXxTw

2.尧唐生物官网、官微

上海兆维科技

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