创新基因疗法接连获批上市！国内密集收获期将至？

从裸质粒到 AAV 载体递送药物，中国基因治疗正迎来密集收获期。

5 月 28 日，诺思兰德塞多明基（华索灵）获批上市，成为国内首款治疗严重下肢缺血（CLI）的裸质粒基因药物。此前，信念医药波哌达可基（信玖凝）已于 2025 年 4 月获批，成为国内首款 AAV 基因治疗药物，用于治疗血友病 B。

在基因编辑领域，虽尚无产品获批上市，但多款管线（包含体内与体外基因编辑药物）已进入关键临床阶段，首款获批药物不久也将诞生。

以下为进入 Ⅲ 期/关键临床阶段的代表性基因治疗药物（排名不分先后）。

裸质粒是携带治疗性基因表达盒的环状双链 DNA 质粒，常通过局部注射将治疗基因递送至靶细胞，利用细胞自身表达系统持续产生治疗蛋白。作为非病毒递送系统，其优势在于生产工艺简单、成本较低、无病毒相关安全性顾虑等。

目前，塞多明基是国内唯一获批上市的裸质粒基因治疗药物。该药通过腿部肌肉注射将携带肝细胞生长因子（HGF）基因的裸质粒递送至缺血部位，转染骨骼肌细胞后表达 HGF，促进局部血管新生，改善肢体血供。

Ⅲ 期 HOPE-CLTI-2 研究显示（治疗 180 天），塞多明基组溃疡完全愈合率达 43.5%（安慰剂组 18.5%），截肢率仅 1.9%（安慰剂组 8.8%），截肢或死亡风险较安慰剂降低 87%（HR=0.13，P=0.0024）。

此外，塞多明基治疗静息痛的适应症已完成 Ⅲ 期临床，并布局间歇性跛行新适应症。人福医药曾于 2024 年递交同靶点同类候选药物重组质粒－肝细胞生长因子注射液（pUDK-HGF）的上市申请，后于 2025 年 12 月主动撤回，表示将完善资料后重新申报。

AAV 基因治疗是当前商业化最成熟、临床应用最广泛的基因治疗类型之一。凭借良好的安全性、低免疫原性和长期基因表达能力，适用于罕见病、血友病、眼科及神经系统疾病等需长效基因缺陷纠正的适应症。

除信念医药已获批的首款药物外，目前国内至少有 8 款 AAV 基因治疗药物进入 Ⅲ 期临床，中因科技等多家企业预计今年递交上市申请，冲刺国内第二款上市 AAV 药物。

从适应症分布看，Ⅲ 期临床管线多数聚焦眼科领域，包括朗信生物 LX101/LX102，分别针对遗传性视网膜营养不良及新生血管性年龄相关性黄斑变性；芳拓生物 FT-001，针对遗传性视网膜营养不良；中因科技 ZVS-101e，针对结晶样视网膜变性；天泽云泰 VGR-R01，针对结晶样视网膜变；纽福斯生物 NR082，针对 Leber 遗传性视神经病变等。

锦篮基因和华毅乐健则避开竞争较为激烈的眼科，选择差异化布局。前者 GC101 是国内首个针对 SMA 鞘内给药 AAV 基因治疗候选药物，后者 GS1191-0445 针对血友病 A。

除 AAV 递送载体外，唯源立康 WG1025 活性成分是携带人 COL7A1 基因的复制缺陷型 HSV-1 载体。已于 2026 年 1 月完成治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的随机、双盲、安慰剂对照的确证性临床研究。

基因编辑疗法通过 CRISPR-Cas 系统等工具对基因组进行精准修饰，从根本上纠正致病突变，已有管线进入关键临床阶段。

瑞风生物先导管线 RM-001（HBG 基因修饰的自体 CD34+造血干细胞注射液）是一款 β-地贫体外基因编辑候选药物，靶向 HBG 基因。截至 2025 年 11 月，已完成确证性临床试验并处于随访阶段。

邦耀生物 BRL-101 是全球首个利用基因编辑技术治疗 β0/β0 型重度地贫的基因治疗候选产品，正处于关键性注册临床 Ⅱ 期阶段。该疗法依托具有自主知识产权的造血干细胞平台（ModiHSC）开发，采用电转递送目的基因，从根本上消除了病毒整合带来的潜在致瘤风险。

体内基因编辑疗法也在逐步推进。尧唐生物基于 mRNA-LNP 递送的体内基因编辑候选药物 YOLT-203 靶向 HAO1 基因。2025 年 11 月，获 FDA 批准启动全球首个原发性高草酸尿症 1 型（PH1）体内基因编辑疗法确证性临床试验。

两款「首个」药物的获批上市，标志着中国基因治疗正从研发走向商业化。但这仅是开端。随着更多 Ⅲ 期/关键临床管线的推进，以及商业化定价、医保支付和生产工艺等环节的逐步成熟，中国基因治疗将加速迈向临床普惠，迎来真正的产业化时代。

责任编辑丨菊

校对丨菊

参考资料：

1.CDE 及各企业官方资料

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