论点摘编 | 《中国食品药品监管》杂志2026年第5期

自20世纪70年代重组脱氧核糖核酸（DNA）技术问世以来，医药产业经历了从“化学小分子”向“生物大分子”的深刻变革。半个世纪间，重组蛋白药物不仅重塑了肿瘤、自身免疫及代谢性疾病的治疗范式，更驱动了分子生物学、计算生物学与结构表征技术的跨越式演进。本期“封面文章”栏目刊登了清华大学生命科学学院、蛋白质技术国家工程研究中心罗永章撰写的《重组蛋白药物研发50年回顾与展望（1976~2026）》，本综述回顾了自20世纪70年代重组DNA技术问世以来，重组蛋白药物五十载的研发历程。系统梳理了以中心法则理论为基础，重组人胰岛素、重组人促红细胞生成素、单克隆抗体等里程碑药物的研发演进轨迹；概述了主要表达系统、高密度发酵和纯化工艺等共性技术。鉴于正确折叠（复性）是重组蛋白药物研发的最大难点之一，本文完整追溯了蛋白折叠领域的发展历程，重点归纳了折叠中间体理论，尤其是二硫键在折叠动力学中的双重作用：既能锁定蛋白的天然态，也能诱导折叠中间体陷入动力学陷阱，为工业化复性重组蛋白药物（如重组人血管内皮抑制素）提供了理论依据。笔者利用蛋白质折叠理论进一步解读了人血白蛋白结构（由17对二硫键、1个具有催化能力的自由巯基，以及氨基酸残基组成）与功能之间的关系，并归纳提出了“白蛋白688原理”，即白蛋白占人体血浆总蛋白约60%，提供约80%的自由巯基并维持约80%的胶体渗透压，揭示了人类生命系统中白蛋白的浓度和质量作为核心稳态调控子的定量基准；进一步论述了“年轻、无损、超纯”重组白蛋白可能对抗机体衰老，为干预系统性疾病与退行性病变提供重要切入点。据此，本文作者提出从蛋白折叠与复杂系统科学等维度进一步丰富重组蛋白药物质量监管的策略，指出在利用硅基智能加速重组蛋白药物成功研发的同时，仍须严守碳基生命的底层法则。

生物医学新技术临床研究在未满足临床需求的探索、适应症扩展可行性评估、剂量和给药策略优化、特殊人群证据补充以及上市后再评价等方面具有重要价值。在《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》《生物医学新技术与药品、医疗器械界定指导原则（暂行）》以及《中华人民共和国药品管理法实施条例》陆续实施的制度背景下，本期“监管科学研究”栏目刊登了清华大学北京清华长庚医院医学数据科学中心、清华大学临床医学院曹寒，北京大学临床医学高等研究院、海南省真实世界数据研究院姚晨等撰写的《生物医学新技术临床研究的证据质量与证据衔接——兼论医疗机构临床研究与药械路径选择的统计学考量》，以人脐带间充质干细胞药物艾米迈托赛注射液在激素治疗失败的急性移植物抗宿主病中的研究为例，从学术角度探讨生物医学新技术临床研究证据在不同路径选择下的应用边界，及其与药品、医疗器械注册临床证据要求之间的衔接条件，并结合医疗机构内开展相关临床研究时的管理要求，提出提高证据质量与证据衔接价值的统计设计要点。

研究者发起的临床研究（IIT）是由临床医师主导、不以产品注册为目的的临床研究，具备灵活性强、贴近临床需求、独立于商业利益等特点，在细胞与基因治疗领域的早期概念验证、成果转化中发挥着关键作用，已成为我国生物医药创新与循证医学的重要支撑。本期“监管科学研究”栏目刊登了昌平实验室郭静莉、高晨燕等撰写的《研究者发起临床研究的监管体系及其在生物医学新技术背景下的作用研究》，简要介绍了美国、日本和欧盟的IIT监管体系，并对我国IIT监管框架、实施现状及面临的挑战进行了梳理与剖析，进而提出了构建高质量IIT体系的方法与路径。在《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》发布的新形势下，本研究或将赋能生物医学新技术备案临床研究，对推动我国临床研究高质量发展、加速创新成果转化、提升国际竞争力具有重要意义。

结核病是由结核分枝杆菌感染导致的慢性传染病，多表现为肺结核，耐药现象严重，是严重危害人民群众身体健康的重大传染病，新型结核病疫苗的研发对于结核病防治至关重要。本期“监管科学研究”栏目刊登了国家药品监督管理局药品审评中心熊玮仪、鲁爽撰写的《新型结核病疫苗全球研发现状》，旨在概述截至目前的全球新型结核病疫苗研发进展，并介绍世界卫生组织（WHO）对新型结核病疫苗的研发建议，以期为我国的新型结核病疫苗研发工作提供参考。经过新冠疫情的考验，我国的疫苗研发和监管能力均有了质的飞跃，人工智能、mRNA等新技术、新平台的引入，为新型结核病疫苗研发带来了新的可能。希望各界能携手行动，积极参与和支持新型结核病疫苗研发，为我国的结核病防治提供更优质的疫苗，也为全球结核病防治贡献更多中国力量。

医药产业关系公众健康，是受监管最严格的领域之一。近年来，我国药品监管法规体系不断完善，执法力度持续加强，医药企业面临前所未有的合规压力。本期“政策法规研究”栏目刊登了北京市中伦（上海）律师事务所葛永彬等撰写的《我国构建药品监管合规生态体系的设想》，聚焦药品监管合规的必要性、体系性与现实价值。首先，厘清“法规-监管-合规”3个层次的概念边界与功能定位，引入“受规制的自我规制”理论框架阐明合规的制度本质，明确药品监管合规的内涵外延及其与一般企业合规、商业伦理合规、反腐合规的区别。在此基础上，从规制能力的多维视角，重点分析当前我国药品监管合规体系建设面临的主要课题。其次，从体系差异与外部经验的角度，系统梳理美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）等监管机构在体系建设、结构分工、责任链条与信用基础方面的制度逻辑，并引入中国资本市场首次公开募股（IPO）制度中前置监管与专业机构参与的体系经验作为参照。最后，结合2026年新修订的《中华人民共和国药品管理法实施条例》的制度安排以及我国医药产业创新发展与国际化的现实需求，提出构建药品监管合规生态体系的方向性设想。

微塑料作为一种无处不在的污染物，已通过“逆向生物放大”进入全球食品供应链，并经由饮食等途径侵入人体，跨越多重生物屏障，在关键器官中蓄积。毒理学与流行病学证据揭示了微塑料暴露与神经退行性疾病、代谢综合征、心血管疾病及免疫功能障碍等多系统健康风险之间可能存在较强关联。本期“质量安全论坛”栏目刊登了中国科学技术大学科技创新与区域发展研究中心陆维福撰写的《从源头到终端：食品微塑料污染的“渗透-响应”与全链条治理》，系统探讨了食品微塑料污染从环境到人体的全程路径、健康风险，并提出治理策略，以期对监管工作有所助益。本研究构建了一个从源头到终端的全链条治理范式，提出了涵盖强化顶层设计、推动材料革命、完善回收体系、构建国家监测网络、实施精准风险干预及深化全球协作6个方面的系统性政策思考，旨在为有效遏制微塑料污染、保障公共健康提供理论依据与行动路线。

附子为毛茛科植物乌头Aconitum carmichaelii Debx.的子根加工品，是中医临床常用的一味大温大热之要药。《名医别录》载其“大热，有大毒”。因附子毒性峻烈，古今医家在使用时多将其炮制后入药。本期“本草述评”栏目刊登了中国中医科学院中医临床基础医学研究所于大猛撰写的《附子传统水火共制法探讨》，运用文献考证与古法还原相结合的方法，探讨附子传统的水火共制法工艺。研究指出，附子先煎的概念来源于水火共制法，水火共制法可使附子药效降低，这直接导致扶阳学派在临床实践中倾向于大剂量应用附子。同时，在附子的炮制过程中辅料的添加并非必要。基于此，笔者建议以仲景炮附子为标准品，进一步探索并确定与其药效相近的附子参考用量，以期恢复附子传统用药之精髓，指导临床合理应用。

卷首语

Foreword

永远相信美好的事情即将发生

转载自人民日报微信公众号

封面文章

Cover Paper

重组蛋白药物研发50 年回顾与展望（1976~2026）

罗永章

监管科学研究

Research of Regulatory Science

生物医学新技术临床研究的证据质量与证据衔接——兼论医疗机构临床研究与药械路径选择的统计学考量

曹寒　陈晓嫒　姚晨^＊

研究者发起临床研究的监管体系及其在生物医学新技术背景下的作用研究

郭静莉　高建超

卞莲莲　葛思翔　高晨燕^＊

新型结核病疫苗全球研发现状

熊玮仪　鲁爽^＊

政策法规研究

Research on Policy and Regulations

我国构建药品监管合规生态体系的设想

葛永彬^＊　董剑平

人工智能前沿与应用

Frontiers and Applications of Artificial Intelligence

人工智能辅助上市后药品不良反应自动化识别与流程重构

闫晓纲　刘芹　吴烜^＊

质量安全论坛

Quality&Safety

从源头到终端：食品微塑料污染的“渗透- 响应”与全链条治理

陆维福

我国药品生产企业清洁验证开展情况问卷调研及结果分析

刘荣　徐长波　胡敬峰

周勇　曹鸿雁^＊　韩莹^＊

产业发展研究

Research on Industrial Development

四地案例视域下我国中药材专业市场概况及发展对策思考

徐一平　赵起悦　谢宇婷

韩宝佳　薄思琪　张子龙^＊

依法监管实践

Implementation of Laws & Regulations

申请加入PIC/S 对药品检查体系建设的启示

杜婧　王鑫　周勇^＊

药品流通检查机构内部质量控制与风险管理体系构建初探

郑梦婷　廖茜^＊

甘肃省疫苗、血液制品生产企业巡查问题分析与思考

孔丽亚　麻银林^＊

贺学锋　刘晨鸣　胡闽

化妆品与皮肤科学

Cosmetic and Dermatological Science

北京市普通化妆品备案现状及对策研究

戴莹　刘泽龙

周宏　张海峰　于春媛^＊

防脱发化妆品中非法添加药物监测现状及监管建议

王小乔　李坚

李晨曦　冯翀　许晓辉^＊

创新药速递

Innovative Drug Express

全球新药速递（2026 年4 月16 日至5 月15 日）

刘孟洋　刘霞

创新提质、审评赋能：浅析《2025 年度药品审评报告》

毕波　丁红霞^＊

本草述评

附子传统水火共制法探讨

于大猛