10款1类新药在中国获批临床！

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，上周（5月25日~5月30日），有10款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖小分子、基因治疗新药、生物偶联药物等等。

金赛药业：GenSci144片

作用机制：靶向SLC6A19的口服小分子抑制剂

适应症：苯丙酮尿症

金赛药业申报的GenSci144片获批临床，拟开发治疗苯丙酮尿症。公开资料显示，GenSci144片是金赛药业自主研发的一款靶向中性氨基酸转运蛋白SLC6A19的口服小分子抑制剂。该产品通过抑制SLC6A19介导的肾小管对苯丙氨酸的重吸收，可降低血苯丙氨酸水平。该作用机制不依赖于患者体内残余的苯丙氨酸羟化酶（PAH）活性，能够适用于更广泛类型的苯丙酮尿症患者，并可与现有治疗方案联合使用。口服给药有助于提升治疗的便利性和患者接受度，将为患者提供新的治疗选择。

高光制药：HL-400缓释片

作用机制：透脑性NLRP3抑制剂

适应症：帕金森病

高光制药申报的HL-400缓释片获批临床，拟开发治疗帕金森病。根据高光制药公开资料，这是一款透脑性NLRP3抑制剂。NLRP3（NOD样受体家族吡啶结构域蛋白3）是先天免疫系统的重要组成部分，异常的NLRP3炎症小体激活已被证实与多种疾病相关，包括神经退行性疾病（如阿尔茨海默病和帕金森病）。因此，NLRP3已成为广泛炎症相关疾病的重要治疗靶点。

礼来（Eli Lilly and Company）：LY4005130注射液

作用机制：未披露（生物制品新药）

适应症：治疗成人非节段型白癜风；治疗成人重度斑秃

礼来申报的LY4005130注射液获批临床，拟开发治疗成人非节段型白癜风以及成人重度斑秃。根据受理号可知，这是一款生物制品新药。

绿十字制药：GCF20215

作用机制：未披露（化药新药）

适应症：治疗成人患者下列感染：侵袭性曲霉病、侵袭性毛霉病

绿十字制药申报的GCF20215获批临床，拟适用于治疗成人患者的侵袭性曲霉病和侵袭性毛霉病。根据受理号可知，这是一款化药新药。

翱路生物：OTR-8100片

作用机制：口服小分子抑制剂（具体靶点未披露）

适应症：联合抗肿瘤药物用于治疗晚期恶性肿瘤

翱路生物申报的OTR-8100片获批临床，拟联合抗肿瘤药物用于治疗晚期恶性肿瘤。根据翱路生物新闻稿介绍，OTR-8100是一款新型口服小分子抑制剂，在体外活性、体内药效及联合治疗潜力方面展现出显著优势。同时，其良好的临床药代动力学特征及在早期临床试验中观察到的初步抗肿瘤活性支持进一步临床开发。

明济生物：注射用FG-M131

作用机制：未披露（生物制品新药）

适应症：经治的TRBC1阳性的复发/难治外周T细胞淋巴瘤患者

明济生物申报的注射用FG-M131获批临床，拟开发治疗经治的TRBC1阳性的复发/难治外周T细胞淋巴瘤患者。根据受理号可知，这是一款生物制品新药。

施维雅：S241656片

作用机制：RAF抑制剂（化药新药）

适应症：经证实的KRAS、BRAF和其他特定RAS/MAPK突变的恶性肿瘤

施维雅（Servier）申报的S241656片获批临床，拟开发治疗经证实的KRAS、BRAF和其他特定RAS/MAPK突变的恶性肿瘤。公开资料显示，这是一款RAF抑制剂化药新药。

赛诺哈勃药业：SNH-118110软胶囊

作用机制：靶向RET的第三代小分子抑制剂（软胶囊剂型）

适应症：拟用于治疗RET异常的晚期实体瘤

赛诺哈勃药业申报的SNH-118110软胶囊获批临床，拟用于治疗RET异常的晚期实体瘤。公开资料显示，这是一款靶向RET的第三代小分子抑制剂，本品设计为软胶囊剂型，拟采用口服给药。面向RET靶向治疗领域的未满足需求，第三代RET抑制剂的研发重点之一是进一步提升对耐药相关RET突变的覆盖能力，同时兼顾脑转移控制和长期用药安全性等临床需求。SNH-118110在分子设计上围绕上述方向进行了优化。临床前研究显示，其对多种RET融合、激活突变及耐药相关突变具有较强抑制活性，包括门卫区突变、溶剂前沿突变、屋顶突变、激活环突变和铰链区突变等，提示其在RET异常肿瘤治疗领域具有进一步开发潜力。

健达九州：GA002注射液

作用机制：基因治疗新药

适应症：难治性癫痫

健达九州申报的GA002注射液获批临床，拟开发治疗难治性癫痫。根据健达九州新闻稿介绍，GA002注射液是其自主研发的、面向难治性癫痫的基因治疗新药。该药以rAAV为载体，将人工设计的抑制性G蛋白偶联受体递送至癫痫病灶区的目标神经元，并通过配套小分子配体实现对异常兴奋神经元活性的选择性抑制，从而降低癫痫样异常放电。与传统抗癫痫药物主要通过全身给药发挥作用不同，GA002注射液强调“病灶定位、细胞靶向、功能可控”的治疗思路：一方面，通过rAAV载体实现对病灶区靶细胞的递送；另一方面，通过化学遗传学受体—配体系统对异常神经元活动进行可调控抑制。该技术有望在控制癫痫发作的同时，减少非靶组织影响，降低认知功能损伤等不良反应风险。

慕宝盛科生物：注射用MST-168单抗

作用机制：生物偶联新药（具体靶点未披露）

适应症：HER2驱动的晚期实体瘤

慕宝盛科生物申报的注射用MST-168单抗获批临床，拟开发治疗HER2驱动的晚期实体瘤。根据慕宝盛科生物公开资料介绍，这是一款生物偶联新药。

期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. From