交易：BioCryst与Neopharmed Gentili达成欧洲独家许可协议，共同推进遗传性血管性水肿药物Navenibart商业化

2026年5月4日，BioCryst Pharmaceuticals宣布与Neopharmed Gentili的爱尔兰关联公司达成一项独家许可协议，授予其在欧洲商业化navenibart的独家权利。navenibart是一款在研的长效血浆激肽释放酶抑制剂，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE），目前处于Ⅲ期临床阶段，计划于2027年底前在美国提交上市申请。根据协议，BioCryst将获得7000万美元首付款，并有资格获得最高2.75亿美元的监管及销售里程碑付款，以及18%至30%的分级特许权使用费。此次合作建立在双方于2025年就ORLADEYO®（berotralstat）欧洲业务达成的出售协议基础上，旨在利用Neopharmed Gentili在欧洲HAE领域的深厚专长，最大化navenibart的患者可及性。

关键合作细节

合作达成日期：2026年5月4日

产品：navenibart（长效血浆激肽释放酶抑制剂）

适应症：遗传性血管性水肿（HAE）。

靶点机制：血浆激肽释放酶——HAE患者因C1抑制剂缺乏导致血浆激肽释放酶过度激活，进而产生过量缓激肽，引发血管性水肿发作。navenibart通过抑制血浆激肽释放酶，阻断缓激肽生成，从而预防或减少HAE急性发作。

核心技术平台：BioCryst的注射蛋白疗法研发平台。

合作权益范围：BioCryst授予Neopharmed Gentili的爱尔兰关联公司在欧洲独家商业化navenibart的权利。BioCryst保留全球其他区域的权益。

产品当前所处开发阶段：Ⅲ期临床阶段（计划2027年底前在美国提交上市申请）。

总合作金额：最高3.45亿美元（7000万美元首付款 + 2.75亿美元里程碑付款）。

首付款：7000万美元。

里程碑付款：最高2.75亿美元（涵盖监管及销售里程碑）。

股权投资：无。

销售分成：BioCryst有权获得基于欧洲净销售额的18%至30%的分级特许权使用费。

合作双方

：

Licenser (许可方)：BioCryst Pharmaceuticals, Inc. (美国)

Licensee (被许可方)：Neopharmed Gentili的爱尔兰关联公司 (意大利/爱尔兰)

合作亮点与行业意义

满足HAE患者对长效预防疗法的迫切需求：遗传性血管性水肿是一种罕见的、可能危及生命的疾病，患者会反复发生皮肤、呼吸道和内脏器官的急性水肿。现有疗法在给药便利性和长效性方面仍有改进空间。navenibart作为长效注射剂，有望减少给药频率，提高患者依从性，填补这一未满足需求。

“已验证的合作伙伴关系”+“区域专长”的深度协同：双方已于2025年就BioCryst的ORLADEYO®欧洲业务达成出售协议，Neopharmed Gentili成功运营了该产品的欧洲商业化网络，积累了深厚的HAE领域经验和基础设施。此次合作是双方信任和协同效应的自然延伸，Neopharmed Gentili可在现有平台上无缝引入navenibart，实现资源整合和效率最大化。

反映罕见病领域“聚焦区域商业化”的合作趋势：BioCryst选择将欧洲权益授权给本土专业药企，自身则聚焦美国市场的开发和商业化。这种“分区域、专业化”的策略，可使创新药在每个市场由最懂当地法规、医生和支付体系的伙伴推进，加速产品可及性。同时，BioCryst通过首付款和里程碑获得非稀释性资金，优化财务结构。

为BioCryst提供长期现金流，并强化Neopharmed Gentili罕见病管线：对BioCryst而言，7000万美元首付款和未来潜在里程碑将支持其核心管线的持续开发；保留高比例销售分成（最高30%）确保了长期收入。对Neopharmed Gentili而言，引进navenibart巩固了其在欧洲HAE治疗领域的领导地位，与ORLADEYO形成口服+注射的协同产品组合。双方合作有望为欧洲HAE患者带来更丰富的治疗选择。

信息来源

BioCryst Pharmaceuticals官方新闻稿