国际关注 | 《2026 年综合拨款法案》对罕见病用药、仿制药行业的影响

发布时间：2026-06-01来源：中国食品药品监管杂志

《2026 年综合拨款法案》对罕见病用药、仿制药行业的影响

《2026 年综合拨款法案》（the Consolidated Appropriations Act of 2026）包括FDA 长期推动的多项立法条款^[1]。除至关重要的罕见儿科疾病优先审评凭证计划展期外，该法案还包含两项FDA 呼吁已久的条款，直接影响相关药品市场的竞争格局。

首先，作为《Mikaela Naylon 给孩子机会法案》（the Mikaela Naylon Give Kids a Chance Act）的一部分，该法案旨在修正“the Catalyst”案判决^[2]（及其后续判例）所引发的法律漏洞——这是FDA 自2021年以来持续推动的立法修正^[3]。在Catalyst 案中，第十一巡回法院认定《罕见病用药法案》（the Orphan Drug Act ）中“相同疾病或病症”（the same disease or condition）的表述必须指代“经认定的罕见疾病或病症”，不可被FDA 解释为“适应症或用途”。据此，由于罕见病用药专营权条款禁止FDA 批准“针对相同药品治疗相同疾病或病症”的其他申请，法院认定罕见病用药专营权本质上适用于整个经认定疾病或病症范围，而非仅限于“适应症或用途”。

换言之，罕见病用药专营权阻止的是同一分子针对整个疾病或病症的竞争，而非仅限于获批适应症。在Catalyst 案终结后，FDA 决定仅狭义适用该裁决^[4]，在《联邦公报》宣布，除Catalyst 案涉案产品外，FDA 将“继续执行将罕见病用药专营权范围限定于药品获批用途或适应症的法规”^[5-6]。FDA 确曾如此执行，但此举自然引发了后续诉讼。

但相关的立法修正案应运而生。新颁布的法规将“相同疾病或病症”替换为“该罕见疾病或病症范围内相同的获批用途或适应症”。由此明确，罕见病用药专营权仅禁止相同分子结构药品用于相同适应症的审批。这一法律修正具有追溯效力，立法条款明确规定修订后的法定条款“无论药品获得罕见病用药资质的日期，也无论药品获批日期......”均适用。据此，FDA 需梳理有效罕见病用药专营权数据库，核查现有专营权范围实际阻碍的药品审批情况。鉴于享有有效罕见病用药专营权的药品数量庞大，此项工作会耗时较久。但无论如何，过去五年间，FDA 始终不懈努力，力促国会采纳此项修正方案。

《2026 年综合拨款法案》还包含一项针对仿制药质效相似性要求的措施，旨在“提高仿制药申请的透明度”。该条款对《食品、药品、化妆品法案》第505(j)(3)节做出，授权FDA 告知潜在ANDA 申请人其申报药品是否在质与量上均与参比药品相同。

FDA 的法规要求某些仿制药不仅必须含有相同的活性成分，还需在定量和定性上与《橙皮书》收录的参比药品具有相同的非活性成分（除某些特定例外情况外）——换言之，必须与参比药品实现“Q1/Q2等效”。迄今为止，申请人判断拟上市仿制药是否与《橙皮书》收录的参比药品实现Q1/Q2 一致的唯一途径，是通过提交受控函（the Controlled Correspondence）来推测辅料的含量（有时还包括类型）。尽管FDA 可告知申请人的推测有误，却无法说明原因或提供正确数据。申请人只能持续提交受控函直至偶然猜中正确答案。但现在《2026年综合拨款法案》的Q1/Q2 条款授权FDA 向申请人“明确说明”拟申报药品为何及如何不符合Q1/Q2 标准，同时可披露具体偏差量。一直以来的猜谜游戏就此终结！

同等重要的是，现在FDA 必须受到FDA 签发的Q1/Q2 收款函决定的约束。这解决了常见问题：ANDA 申请人向FDA 提交受控信函后，尽管获保证配方与上市药品Q1/Q2 相同，但FDA 最终仍因配方实际不符合Q1/Q2 标准而拒绝受理ANDA。换言之，ANDA 申请人往往在提交申请后，才得知FDA 受控函中的Q1/Q2 判定存在错误，被迫从头再来。目前通过约束FDA 遵守既往Q1/Q2 判定，申请人可对FDA 的Q1/Q2 函建立信任。但需注意，如果由于安全性或有效性问题撤销原有配方，则对上市药品配方的变更适用例外条款。如果FDA 书面认定先前Q1/Q2 决定存在错误而必须修改，同样适用例外条款。这意味着FDA 不能像过去那样突然撤销申请人的批准。

对于《2026 年综合拨款法案》，上述条款可能不那么引人注目，但反映了FDA 多年来为解决反复出现的问题所做的游说和努力，为相关领域带来些许确定性。

参考资料

[1]119th Congress. H.R.7148 - Consolidated Appropriations Act, 2026.https://www.congress.gov/bill/119th congress/house-bill/7148/text.

[2]Sara W. Koblitz, Kurt R. Karst. Oops!… [FDA] Did It Again: Another Orphan Drug Act Loss for FDA Based on Unambiguous Statutory Text; 11th Circuit Rules that the Scope of Orphan Drug Exclusivity is Determined by the Rare Disease or Condition Designated, and Not the Indication Approved. Oct 5, 2021.

https://www.thefdalawblog.com/2021/10/oops-fda-did-it-again-another-orphan-drug-act-loss-for-fda-based-on-unambiguous-statutory-text-11th-circuit-rules-that-the-scope-of-orphan-drug-exclusi vity-is-determined-by-the-rare-disease-or/.

[3]Jeffrey N. Gibbs, Sara W. Koblitz . FDA Can’t Always Get What It Wants…So It Asks Congress. Jun 7, 2022.https://www.thefdalawblog.com/2022/06/fda-cant-always-get-what-it-wantsso-it-asks-congress/

[4]Sara W. Koblitz. Eleventh Circuit’s Decision is Not a Catalyst For Change. Feb 1, 2023.https://www.thefdalawblog.com/2023/02/eleventh-circuits-decision-is-not-a-catalyst-for-change/

[5]Sara W. Koblitz, Kurt R. Karst. Oops!… [FDA] Did It Again: Another Orphan Drug Act Loss for FDA Based on Unambiguous Statutory Text; 11th Circuit Rules that the Scope of Orphan Drug Exclusivity is Determined by the Rare Disease or Condition Designated, and Not the Indication Approved. Oct 5, 2021. https://www.thefdalawblog.com/2021/10/oops-fda-did-it-again-another-orphan-drug-act-loss-for-f da-based-on-unambiguous-statutory-text-11th-circuit rules-that-the-scope-of-orphan-drug-exclusi vity-is-determined-by-the-rare-disease-or/

[6]DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES Food and Drug Administration 21 CFR Part 316 [Docket No. FDA–2011–N–0583] Clarification of Orphan-Drug Exclusivity Following Catalyst Pharms., Inc. v. Becerra; Notification Federal Register / Vol. 88, No. 15 /Tuesday, January 24, 2023.https://www.govinfo.gov/content/pkg/FR-2023-01-24/pdf/2023-01179.pdf.

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作者：佚名

编辑：李丹

审核：赵燕宜

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