全球首创ENPP1靶向药物III期研究失败

5月19日，BioMarin公布了





BMN 401




（INZ-701）治疗





ENPP1缺乏症的III




期ENERGY 3研究结果。

BMN 401是一种靶向ENPP1的潜在first-in-class皮下注射酶替代疗法，拟开发用于治疗


ENPP1缺乏症




。

ENERGY 3研究是一项多中心、随机、对照、开放标签临床试验，评估了BMN 401在1-12岁ENPP1缺乏症儿童患者中的疗效和安全性。研究的主要终点是




第52周




血浆无机焦磷酸盐（PPi）水平相较于




基线的变化以及




放射学整体印象变化（RGI-C）评分。关键次要终点包括佝偻病严重程度评分（RSS）相较于基线的变化、生长Z评分（身高/体长和体重）相较于基线的变化，以及BMN 401血清浓度和酶活性。

结果显示，该研究达到了其中一个主要终点，即BMN 401组患者的




血浆PPi水平较对照组显著提高




。然而，该研究未能达到另一个主要终点，即RGI-C评分未见改善。此外，次要终点（包括RSS和生长Z评分）也未观察到积极趋势。研究中未见报告新的安全信号。