创新药速递 | 创新提质、审评赋能：浅析《2025 年度药品审评报告》

毕波,丁红霞＊.创新提质、审评赋能：浅析《2025 年度药品审评报告》[J].中国食品药品监管.2026.05（268）：163-167.

毕波

药渡经纬信息科技（北京）有限公司

BI Bo

Pharmacodia (Beijing) Co., Ltd.

丁红霞＊

药渡经纬信息科技（北京）有限公司

DING Hong-xia*

Pharmacodia (Beijing) Co., Ltd.

2026 年5 月13 日，国家药品监督管理局药品审评中心正式发布《2025 年度药品审评报告》（以下简称《报告》）。《报告》显示，2025 年我国药品审评审批体系持续健全完善，全年共受理各类药品注册申请20 149 件，同比增长3.00% ；审结19 375 件，同比增长6.11%，受理与审结数量均创近5 年新高。全年共有76 个1 类创新药品种获批上市，含新机制、新靶点药物11 个；获批罕见病用药48 个、儿童用药138 个，大批临床急需药品依托优先审评、附条件批准等绿色通道快速获批。整体来看，我国医药自主研发实力持续提升，药品审评审批制度已与国际接轨，高效助推创新药物研发与产业化上市进程。

On May 13, 2026, the Center for Drug Evaluation, National Medical Products Administration (NMPA) officially released the 2025 Annual Drug Review Report (hereinafter referred to as the Report). According to the Report, China’s drug review and approval system continued to improve in 2025. A total of 20,149 various drug registration applications of various categories were accepted throughout the year, representing a year-on-year increase of 3.00%, while 19,375 applications were completed for review, up 6.11% year-on-year. Both figures reached a five-year high. A total of 76 innovative drugs were approved for marketing during the year, including 11 drugs with novel mechanisms of action or new targets. Meanwhile, 48 orphan drugs and 138 pediatric drugs were approved. A large number of urgently needed clinical drugs were rapidly approved through expedited pathways such as priority review and conditional approval. Overall, China’s independent pharmaceutical R&D capacities have continued to improve, and its drug review and approval system has become increasingly aligned with international standards, effectively accelerating the R&D and commercialization of innovative drugs.

《2025 年度药品审评报告》；创新药；审评提质增效；民生用药保障；制度体系完善

2025 Annual Drug Review Report; innovative drugs; quality and efficiency improvement in drug review; drug access to essential medicines; regulatory system improvement

2025 年是“十四五”规划收官之年，全国药品注册申请申报规模稳步扩容。全年国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称药审中心）共受理各类药品注册申请20 149 件，同比增长3.00% ；其中药品制剂注册申请18 448 件，同比增幅达5.56%。在制剂注册申请中，技术审评类申请16 130 件，同比增长5.30%。

从药品品类来看，中药、化学药品、生物制品注册申请受理量均创下近5 年新高，各领域创新研发活力持续释放；从注册申请类别来看，临床试验申请3756件、新药上市许可申请663 件，两类申请数量均实现同比增长。

依托审评流程持续优化与内部管理机制提质增效，药审中心审结效率显著提升。截至2025年末，在审及待审药品注册申请存量为12 291 件，审评积压问题得到明显纾解。

2025 年堪称我国医药创新高质量发展的丰收之年，创新药研发上市实现数量扩容、质量跃升、赛道突破的多重跨越，整体创新能级迈上新台阶。

2025 年共有76 个1 类创新药品种获批上市，创历年新高。其中，依托药品审评绿色通道政策红利，26 个品种经优先审评审批程序快速获批上市，占全部1类创新药获批数量的34.2% ；15个品种基于临床急需、重大公共卫生价值通过附条件批准途径提前上市， 占比19.7% ；另有15个品种在临床试验阶段被纳入突破性治疗药物程序，享受全程加速审评支持。

从治疗领域来看，这批获批的1 类创新药全面覆盖抗肿瘤、抗感染、内分泌代谢、风湿免疫、神经系统等重大疾病领域，精准聚焦临床未被满足的医疗需求。多款药物依托全新靶点、全新作用机制实现技术突破，打破传统治疗方案局限，一大批国产原研创新药成功填补国内临床治疗空白，既显著提升重大疾病诊疗保障能力，也标志着我国源头创新、自主研发的医药产业格局加速成型。

3.1 化学药品：坚持创新引领与仿制药提质双向并行

化学药品作为医药产业核心板块，呈现创新药研发提速、仿制药品质升级协同发展的良好格局，整体申报体量稳居各类药品首位。

2025 年化学药品共计受理注册申请10 587 件，在全部技术审评类药品注册申请中占比超60%，是药品申报的主力品类。其中临床试验申请达2187 件，持续保持高位增长态势，充分体现国内化学药品源头创新热情高涨，前沿靶点与全新机制药物研发申报活跃度持续攀升。

仿制药供给体系与质量规范建设同步深化。2025 年仿制药审评通过3651 件，仿制药一致性评价获批603 件，获批数量为近5 年最低水平。从剂型结构来看，注射剂通过457 件，口服固体制剂通过146 件。

政策层面，2025 年药审中心密集出台多项仿制药研发与审评指导原则，先后发布《局部起效化学仿制药体外释放（IVRT）与体外透皮（IVPT）研究技术指导原则（试行）》《发酵或半合成化学仿制药抗生素有关物质限度制定指导原则》等技术文件；并于8 月28 日印发《化学药品仿制药上市许可申请模块二药学资料撰写要求（试行）》，明确自2026 年3 月1 日起实施。

随着药品审评体系不断完善，仿制药审评标准持续收紧、技术要求全面提升，行业已告别低水平简单复制模式，转向以高标准药学研究、严谨生物等效性设计为核心的高质量研发新阶段。

在研发布局上，化学药品重点聚焦抗肿瘤、抗感染、内分泌代谢、精神障碍等重大疾病及高发慢病赛道，持续补齐临床用药短板，丰富临床诊疗备选方案，更好满足公众多层次、多元化的临床用药需求。

3.2 生物制品：三大新兴赛道实现里程碑式突破

2025 年我国生物制品创新成果集中涌现。全年行业在细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗三大前沿赛道同步取得标志性进展：累计已有8 款嵌合抗原受体T 细胞（chimeric antigen receptorT-cell，CAR-T）治疗产品获批上市，国内首款干细胞治疗药品正式获批，同时首款本土基因治疗药物也实现获批上市。

干细胞治疗、基因治疗两条高端技术赛道，在2025 年同步完成从无到有、从研到产的跨越式突破，这不仅代表我国前沿生物医药研发创新能力大幅跃升，更体现国内针对先进治疗产品的审评制度、监管体系、技术标准已日趋成熟完善，审评监管框架实现实质性落地与创新适配，为后续同类产品研发上市奠定了制度基础。

在产业研发布局上，治疗用生物制品已成为医药创新的核心发力方向。2025 年药审中心共受理生物制品注册申请2820 件，其中治疗用生物制品注册申请2620 件，临床试验申请1429 件、新药上市许可申请299 件，研发申报热度持续居高不下。

从获批临床申请的领域结构来看，2025 年获批的1220 件治疗用生物制品临床试验申请中，抗肿瘤药物占比高达59.51%，稳居第一大研发赛道，整体研发资源高度向肿瘤、自身免疫性疾病、专科疑难病症等临床重大需求领域集聚。

3.3 中药：“三结合”审评体系落地见效，古代经典名方研发迎来集中爆发

2025 年中药创新发展势头强劲，全年共受理中药注册申请2723 件，实现创新中药研发升级、古代经典名方转化落地双向同步突破。2025 年共计批准中药临床试验申请115 件，批准中药新药上市许可申请24 件，其中古代经典名方相关品种达16 件，占比高达67%，标志着中药“三结合”审评证据体系正式从政策文件全面落地为审评实践，制度优势充分显现。

随着审评路径持续明晰、研发规则不断完善，中药研发模式实现规范化、高效化升级。2025年有10 余个中药品种依托人用经验优势豁免药效学试验，另有2个品种直接启动确证性临床试验，大幅缩短研发时间、降低研发成本。整体来看，中药行业已形成经典名方传承开发、创新中药源头创制并行发展的良好格局，研发路径更加清晰规范，为中医药传承创新、产业化高质量发展筑牢了坚实基础。

2025 年药品审评工作坚持以民生需求为核心，紧扣公众用药可及性与可负担性，持续向特殊人群、罕见病种、临床急需及市场短缺品种倾斜资源、优化审评保障，全方位补齐重点领域用药短板。

罕见病用药供给实现稳步扩容，全年共计批准罕见病用药48个品种，其中12 个品种依托优先审评审批程序加速获批上市，有效缩短上市周期，切实破解罕见病患者用药紧缺、获取渠道不畅的现实难题。

儿童用药研发审评力度持续加大，全年共批准儿童用药138个品种，包含98 个新药上市许可申请，其中25 个品种通过优先审评审批程序快速落地，另有40 个已上市药品新增儿童适应症。适配儿童专用剂型与规格的药品持续丰富，系统性补齐儿科临床用药缺口。

境外优质新药引进节奏明显加快，全年共批准境外已上市境内未上市药品80 个品种，其中57 个为国内首次获批上市，23个为已上市药品新增适应症。高效引进全球前沿临床急需药品，同步接轨国际先进诊疗方案。

短缺药品保供与鼓励类儿童药品研发落地成效突出。2025 年药审中心共审评通过纳入国家短缺药品清单、临床必需易短缺药品重点监测清单的药品174 件（33个品种）；同步审评通过鼓励研发申报儿童药品清单内药品15 件（8 个品种）。从长期成效来看，近5 年累计审评通过短缺药品396 件（43 个品种），覆盖循环系统疾病药物、神经系统疾病药物、抗肿瘤药物等13 个治疗领域；鼓励研发申报儿童药品累计通过63 件（31 个品种），涉及神经系统疾病药物、镇痛药及麻醉科用药等12 个治疗领域。持续夯实临床用药供应底线，健全特殊人群、刚需病种多层次用药保障体系。

2025 年我国药品审评审批制度体系建设纵深推进，以指导原则体系构建、对标国际人用药品注册技术协调会（International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use，ICH）国际规则、精准沟通服务为抓手，实现审评标准化、国际化、科学化水平整体跃升，为医药产业高质量发展筑牢制度根基。

在指导原则体系建设上，2025 年新发布药品技术指导原则49 项，累计发布总量已突破600项。体系覆盖范围持续拓宽，既聚焦细胞与基因治疗、抗体药物、疫苗、多肽药物、放射性药物、生物类似药等前沿创新领域，也兼顾重大慢病、重大感染性疾病等临床重点方向，同时针对性回应儿童、老年人、罕见病患者等特殊人群用药研发诉求，全方位破解药物研发与审评中的技术难点和现实痛点，成为监管科学化的重要支撑。

在国际接轨与规则参与方面，我国深度融入全球药品注册治理体系，持续落地采纳ICH 国际标准，截至2025 年底累计实施73项ICH 指导原则，实现国内注册技术要求与全球标准同步协同。

在沟通交流与政务服务方面，审评服务持续向前延伸、精准赋能产业发展。2025 年药审中心共接收沟通交流会议申请5181 件、办理4705 件。全年接收一般性技术问题咨询13 202 个、有效解答13 022 个，并分批发布共性技术问题解答；同步开办药审云课堂12 期，累计13 万余人次参与学习。常态化、体系化的沟通机制，有助于企业提前明确审评预期、规避研发路径偏差，有效降低退审风险，以专业、高效、前置化的审评服务多维助力产业创新发展。

纵观2025 年药品审评全局，行业呈现创新引领、质量升级、患者为先三大核心发展趋势。

一是创新发展由规模增量迈向内涵提质。全年药品注册申报量稳步走高，1 类创新药获批数量再创历史新高，新靶点、新机制、新疗法药物持续涌现，化学药品、生物制品、中药多赛道创新齐发，医药研发从跟跑模仿向源头原创加速跨越，产业创新能级实现质效双升。

二是审评服务由提速增效迈向精准规范。依托优先审评审批程序、附条件批准程序、突破性治疗药物程序等多元化加速路径，审评流程持续优化、积压存量有效纾解；同时指导原则体系不断完善、审评标准稳步趋严，实现审评效率与质量安全、风险管控有机平衡。

三是药品供给从保障可及迈向品质升级。行业聚焦临床未满足需求与特殊人群用药痛点，持续加大罕见病用药、儿童用药、短缺药供给保障力度，加快引进境外急需新药，同步推动古代经典名方转化、高质量仿制药扩容，形成多品类、多层次、高品质的用药供给格局。

整体来看，2025 年药品审评始终坚守临床价值核心、患者需求导向，既充分彰显我国医药自主创新硬实力，又稳固筑牢全民用药安全底线。伴随审评体系持续迭代、监管生态不断完善，未来将有更多中国原创、国际水准的新药好药落地临床，持续惠及民生健康。

毕波，硕士，药渡经纬信息科技（北京）有限公司。专业方向：医药研发大数据情报分析

丁红霞，博士，药渡经纬信息科技( 北京) 有限公司。专业方向：医药研发大数据信息情报分析与药物化学