CNPV命运待决，行业批评标准模糊和政治介入

*题图仅作示意用。

FDA于6月4日召开行业瞩目的公开听证会，听取各方对国家优先审评券（National Priority Voucher, NPV）试点项目的意见。17位行业人士作证，5名FDA官员出席但未参与公开讨论。

NPV由时任FDA局长Martin Makary于2025年6月宣布推出，旨在为符合美国卫生优先事项的药品申请提供1至2个月的极速审评通道。截至2026年5月，FDA已颁发22张审评券，7个申请获批。

核心问题是入选标准模糊，行业认为药价和政治不应成为筹码

资格标准模糊成为各方关注的焦点。PhRMA表示，如果FDA打算延长试点，应通过公告评议式规则制定建立明确的资格标准、选择流程和时间表。该协会呼吁FDA明确“公共卫生优先事项”、“突破性创新”和“未满足医疗需求”等标准在实践中如何应用，以及它们与现有快速通道有何区别。

PhRMA强调，“定价考量不得纳入资格认定，因为FDA无权在项目选择或批准决策中考虑定价”。协会还建议FDA提供适用范围的细节，包括补充申请和组合产品，并确认参与该项目是补充而非替代现有快速通道。

Doctors for America指出，NPV标准“虽有价值，但过于模糊，大量药物符合资格”。该组织要求进一步明确标准细节，建立相对重要性排序，并公开选择理由。标准的模糊性和缺乏透明度“助长了关于政治影响决定赢家和输家的谣言”，这对患者护理“极具破坏性”。

对于药物可负担性和增加国内生产的标准，Doctors for America表示这些目标虽值得肯定，但“充其量是零散的方法”，担心缺乏执行机制来监督定价或国内生产回流，难以落地。

有建议直接终止，有建议设置“护栏”，也有建议去掉“券”字

前FDA副局长Peter Lurie直接建议FDA终止NPV。他的着眼点在于流程合法性。Lurie指出，“FDA的其他优先审评项目由国会创建，有明确的合格药物和申办者资格标准。”而NPV的纳入标准“模糊、不透明”，在2026年1月才纳入工作人员手册指南，当时22个CNPV药物中有18个已被选定，其中一个已获批。

前FDA首席律师Lowell Schiller建议机构通过规则制定或指导建立明确的选择标准和程序“护栏”（guardrails）。“当选择过程非正式，标准未明确前瞻性定义时，会导致公众对决策方式和原因的困惑，并可能引发对机构行动的挑战。”如果由职业官员领导透明和正规化的流程，将有助于减少第三方根据《行政程序法》发起的法律挑战。

PhRMA还建议FDA重新考虑项目名称，因为NPV“不可转让，依赖于加速审评工具和强化的参与度，而非通常与审评券（如优先审评券PRV）相关的可交易激励”。协会建议阐明项目性质为加速审评机制而非审评券，有助于更好地与利益相关者对标。

命运待决之际，回顾（C）NPV的历程

时任局长Makary于2025年6月宣布启动CNPV试点（C即局长Commissioner首字母），迅速成为他的标志性举措。核心机制包括1至2个月的极速审评和受外科“肿瘤委员会”启发的多学科会议机制。

截至2026年5月，FDA已颁发22张CNPV，批准7个申请，最快审评纪录为41天。治疗领域分布高度集中在肿瘤学（27.27%）、罕见遗传病（18.18%）和精神健康（13.64%）。

已获批的7款药物：

• US Antibiotics的Augmentin XR（传染病，2025年12月9日获批，审评耗时约60天）；

• 勃林格殷格翰的Hernexeos（肿瘤-NSCLC，2026年2月26日获批，102天）；

• 强生的Tec-Dara（肿瘤-多发性骨髓瘤，2026年3月5日获批，90天）；

• 诺和诺德的Wegovy HD（司美格鲁肽新剂型，代谢-肥胖症，2026年3月19日获批，114天）；

• 礼来的Foundayo（奥氟格列隆，代谢-肥胖症，2026年4月1日获批，71天）；

• 再生元的Otarmeni（罕见病-听力损失基因疗法，2026年4月23日获批，120天）；

• Partner Therapeutics的Bizengri（肿瘤-胆管癌，2026年5月8日获批，41天）。

5月12日Makary辞职，CNPV试点继续进行。有媒体报道FDA内部邮件显示项目名称已去掉“C”。但在刚举行的听证会上，FDA官员和参会者还是称其为CNPV。