交易：AviadoBio将vMiX™精准基因沉默平台与伦敦国王学院的独家许可协议从神经系统疾病扩展至所有人类治疗领域

AviadoBio Ltd.（简称“AviadoBio”），一家致力于为神经退行性疾病开发并提供具有变革性潜力药物的前沿基因治疗公司，与伦敦国王学院今日宣布扩大许可协议，授予AviadoBio将其vMiX™ RNAi基因沉默平台应用于所有人类治疗领域的独家权利。在双方2020年协议（授予AviadoBio将该平台应用于其神经系统疾病基因治疗管线的权利）的基础上，此次扩展为该平台在心血管疾病、肾脏病学、肿瘤学以及中枢神经系统以外的多种其他适应症中的应用打开了潜力。

vMiX平台旨在利用AAV作为递送载体，实现靶向、持久的基因沉默。通过利用RNAi的自然细胞机制，vMiX有潜力在单次给药后持续降低致病基因的表达。该平台有潜力同时沉默多达3个基因，并可通过在构建体中包含转基因序列来实现“沉默与替换”策略。沉默活性可通过组织或细胞特异性启动子严格控制在疾病病理区域。扩大后的许可使得通过战略合作与伙伴关系更广泛地应用该平台成为可能。

AviadoBio首席执行官Lisa Deschamps表示：“vMiX是一个多功能的RNAi平台，其潜在应用远不止于我们已初步证明其治疗潜力的神经退行性疾病适应症。扩大我们的vMiX许可使我们能够在保持专注于推进核心神经科学管线的同时，最大化vMiX作为平台技术的价值。我们看到了明确的机会，可以与最有能力推动vMiX项目在心血管疾病、肾脏病学、肿瘤学及我们治疗重点以外的其他适应症领域发展的公司建立合作伙伴关系。”

此次扩大协议是在AviadoBio的主导vMiX项目AVB-406（用于阿尔茨海默病和其他tau蛋白病）于5月美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2026年会上以3个口头报告形式展示了积极的临床前数据之后达成的。这些数据——包括在大脑中观察到剂量依赖性的MAPT基因敲低效果高达80%——证明了vMiX平台有潜力实现一次性、持久的基因沉默，并支持其广泛应用于多种疾病。

AviadoBio自2020年以来一直致力于优化vMiX平台，并开发了一套高效的发现引擎工作流程，利用计算机模拟、体外和体内设计与筛选来识别新的候选药物。这使得开发时间线和流程能够快速推进，从而大幅缩短进入首次人体试验的时间。

伦敦国王学院副校长（创新）Sebastien Ourselin教授（FREng FMedSci）表示：“vMiX平台反映了伦敦国王学院转化研究的深度，以及我们与国王学院衍生公司AviadoBio长期合作关系的强大。我们很高兴扩大与AviadoBio的协议，将vMiX平台的应用从神经系统疾病扩展到所有人类治疗领域。这一扩大的许可既反映了该技术的多功能性，也反映了学术界与产业界持续合作在加速为有重大未满足医疗需求的患者开发创新疗法方面的价值。”

关于vMiX™

vMiX™是AviadoBio专有的载体化RNA干扰（RNAi）平台，旨在利用AAV递送实现一次性、持久的基因沉默。与可能需要重复给药的非载体化RNAi方法不同，vMiX被设计为在单次给药后提供对致病基因的持续抑制。该平台结合了高效的基因敲低能力、细胞特异性表达，以及靶向多个基因或整合敲低与替换策略的灵活性，支持针对多种疾病的下一代基因药物的开发。

关于AviadoBio

AviadoBio致力于通过将突破性科学和精准递送转化为可能改变生活的药物，不懈追求治愈神经退行性疾病。公司依托建立在有效载荷、靶点和递送3个整合层面的精准方法，推进针对伴有GRN突变的前额颞叶痴呆（FTD-GRN）、视网膜色素变性（RP）及其他视网膜营养不良症，以及阿尔茨海默病（AD）和其他tau蛋白病的靶向、一次性AAV基因治疗管线。

AviadoBio成立于2019年，源自伦敦国王学院和英国痴呆症研究所的开创性研究，公司结合了深厚的神经科学专业知识和成熟的生物制药领导力。其能力包括基因补充、光遗传学及其专有的vMiX™ RNAi基因沉默平台，支持针对多种退行性疾病的持久、疾病修饰性治疗方法。公司总部位于伦敦，业务覆盖英国和美国，并得到全球领先的生命科学投资者和战略合作伙伴的支持。

关于伦敦国王学院

伦敦国王学院位列世界顶尖大学前35名，英国第5名（2026年QS世界大学排名），是英格兰历史最悠久、最负盛名的大学之一。凭借卓越的世界级教学和前沿研究声誉，国王学院在英国“研究实力”排名中保持第6位（2021年研究卓越框架）。

国王学院拥有来自全球约190个国家的超过42,000名学生（其中包括超过12,800名研究生）以及8,500名教职员工。

近200年来，国王学院一直是思想转化为行动的地方。从揭示DNA结构到重塑护理学，从医学、法律和战争与和平研究的进步到塑造文化和公共辩论，我们的工作始终遵循着一个信念：知识应当服务社会。在我们的历史中，国王学院孕育了14位诺贝尔奖获得者，以及众多其思想和领导力塑造了全球思维、政策和实践的学者。国王学院始终是一个将知识用于造福他人的地方。