加快上市进程！VGN-R09b注射液正式纳入优先审评审批程序

近日，上海天泽云泰生物医药股份有限公司（以下简称“天泽云泰”、“公司”）宣布，其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司申报的、用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）的基因治疗产品VGN-R09b注射液正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）优先审评审批资格，并已就上市申报数据范围与CDE达成一致，标志着这款针对致死性儿科罕见病的基因疗法向商业化落地迈出了关键一步。

信息来源：CDE官网

根据《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》，纳入该程序后，VGN-R09b的技术审评时限将从常规的200个工作日缩短至130个工作日，同时享有优先核查、检验和通用名核准等全流程加速支持。这将显著缩短VGN-R09b的上市周期，加速解决AADCD领域迫切的未满足的临床需求。

AADCD是一种常染色体隐性遗传的神经代谢疾病，因DDC基因突变导致多巴胺等关键神经递质合成严重不足。患儿若未经有效干预，不仅终生无法达到抬头、独坐等基本运动发育里程碑，更面临极高的早亡风险。目前，国内尚无针对该疾病的根治性疗法，常规治疗仅能部分缓解症状，无法修复神经功能缺损。VGN-R09b已有的临床数据展现出积极的预后信号：其耐受性良好，未观察到与药物或手术相关的严重不良事件，所有受试者整体疗效趋势显著优于当前国外已上市的同适应症产品。VGN-R09b有望成为国内首个针对AADCD适应症的基因治疗产品，填补这一领域的治疗空白。

此外，VGN-R09b针对原发性帕金森病（PD）的注册临床I/II期研究目前已完成全部受试者至少半年的随访研究，初步研究数据显示：其在中晚期PD患者中不仅有望持续改善运动症状，更展现出延缓疾病进展的积极潜力。