默克全球首创新药在华申报上市

发布时间：2026-06-29来源：医药魔方Info

6月29日，CDE网站显示，默克的

尼罗司他

（

nirogacestat

）在华申报上市，用于治疗

硬纤维瘤。

尼罗司他

是辉瑞开发的一种口服、选择性、小分子γ-分泌酶抑制剂。

2017年9月

，辉瑞孵化的

SpringWorks

完成A轮融资并从辉瑞手中获得包括尼罗司他在内4款临床在研产品的权益。2025年4月，SpringWorks被默克以39亿美元的价格收购。

2023年11月，

尼罗司他首次在美国获批上市，

用于需要全身治疗的成年

进展性硬纤维瘤

患者。

该药物是首个获批上市的

硬纤

维瘤疗法。

在III

期DeFi研究中，

进展性硬纤维瘤或

侵袭性纤维瘤

成人

患者接受

Nirogacestat（150mg，每日2次）治疗后，

PFS较安慰剂组显著延长（未达到 vs. 15.1个月；HR=0.29；P<0.001），

确认的客观缓解率（cORR）也显著提高（41% vs. 8%；

P<0.001

）。

据医药魔方NextPharma数据库统计，

尼罗司他仍然是目前唯一一款获批上市的γ-分泌酶抑制剂，同时也是目前唯一一款获批上市的硬纤维瘤疗法。

Immunome

开发的同类药物varegacestat于2025年12月顺利完成III期研究，并已于今年4月向FDA递交上市申请。

目前尚无国产γ-分泌酶抑制剂推进至临床阶段。

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